Lyfgenia

Lyfgenia

Lyfgenia

La MCI è una malattia genetica, ereditaria, permanente, causata da un cambiamento in uno dei geni dei globuli rossi, il gene della beta-globina, che fa sì che i normali globuli rossi a forma di disco assumano la forma di una falce, provocando anemia COV, come una crisi di dolore.

Lyfgenia utilizza un vettore lentivirale (LVV) incompetente nella replicazione e autoinattivante per aggiungere copie funzionali del gene della beta-globina alle cellule staminali del sangue del paziente, con conseguente produzione di emoglobina anti-falce, che può ridurre o arrestare gli eventi occlusivi dei vasi sanguigni.

Lyfgenia è stata approvata dalla FDA l'8 dicembre 2023.

Avvertenze

Lyfgenia può causare reazioni di ipersensibilità durante l'infusione. Il tuo medico ti monitorerà per questo.

Esiste il rischio di fallimento dell'attecchimento dei neutrofili in seguito al trapianto di HSC e alla somministrazione di Lyfgenia, che potrebbe richiedere un trattamento di emergenza con la raccolta di cellule CD34+ non modificate.

Con il trattamento con Lyfgenia sono stati osservati tempi medi di attecchimento piastrinico più lunghi rispetto al trapianto allogenico di HSC. Fino ad allora, il rischio di sanguinamento aumenta. Il medico ti monitorerà l'eventuale sanguinamento e controllerà la conta piastrinica. Negli studi clinici, due pazienti hanno impiegato più di 100 giorni per ottenere l’attecchimento piastrinico.

Esiste un potenziale rischio di cancro del sangue perché Lyfgenia utilizza un vettore virale. A causa di questo rischio, il medico la monitorerà ogni 6 mesi per almeno 15 anni.

Prima di prendere

La chemioterapia somministrata prima di ricevere Lyfgenia può ridurre le probabilità di rimanere incinta o di avere un figlio. Dovresti considerare di discutere le opzioni di preservazione della fertilità con il tuo medico prima del trattamento con Lyfgenia.

Gravidanza/allattamento

Un test di gravidanza su siero negativo deve essere confermato prima di iniziare la mobilizzazione e riconfermato prima delle procedure di condizionamento e prima della somministrazione di Lyfgenia.

Non somministrare Lyfgenia a donne in gravidanza, che stanno pianificando una gravidanza o che allattano. Contatti immediatamente il medico se rimani incinta involontariamente.

Le donne in età fertile e gli uomini in grado di concepire un bambino devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace (dispositivo intrauterino o una combinazione di contraccettivi ormonali e di barriera) dall'inizio della mobilizzazione fino ad almeno 6 mesi dopo la somministrazione di Lyfgenia.

Come viene somministrato Lyfgenia?

Lyfgenia è realizzato appositamente per ciascun paziente. Durante questo processo sarai ricoverato in un centro di trattamento.

Prima del trattamento, il medico le somministrerà altri medicinali come parte del trattamento, compreso un farmaco chemioterapico (somministrato in vena). Parla con il tuo medico dei rischi e dei benefici di eventuali medicinali coinvolti nel trattamento.

Il trattamento con Lyfgenia prevede quattro passaggi principali.

Passaggio 1: Lyfgenia è prodotto appositamente per te a partire dalle cellule staminali del tuo sangue. Il medico raccoglierà le cellule staminali del sangue attraverso una procedura/processo chiamato mobilizzazione e aferesi. Questo processo dura circa una settimana e potrebbe essere necessario ripeterlo per ottenere un numero sufficiente di cellule. Anche le cellule staminali sostitutive (o cellule di salvataggio) vengono raccolte e conservate presso il centro di trattamento. Questa è una misura precauzionale nel caso in cui si verifichi un problema nel processo di trattamento. In questo caso, le cellule staminali sostitutive ti verranno restituite. Se ricevi celle sostitutive, non avrai alcun beneficio da Lyfgenia.

Passaggio 2: Le sue cellule staminali del sangue verranno inviate a un impianto di produzione dove verranno utilizzate per produrre il suo Lyfgenia. In genere sono necessarie dalle 10 alle 15 settimane dal momento in cui le cellule vengono raccolte per preparare e testare l'infusione prima che venga inviata al medico. Tuttavia, il tempo può variare.

Passaggio 3: Prima di ricevere Lyfgenia, il medico le somministrerà la chemioterapia per alcuni giorni per fare spazio nel midollo osseo. Per questo passaggio verrà ricoverato nel reparto di trattamento e lì resterà fino a dopo l'infusione.

Passaggio 4: Lyfgenia viene somministrato tramite infusione endovenosa (nella vena). Potresti ricevere più di una bustina e ciascuna bustina viene preparata in 30 minuti o meno. Dopo l'infusione, resterai nel centro di trattamento per circa tre-sei settimane in modo che il tuo team medico possa monitorare da vicino il tuo recupero.

Cosa dovrei evitare dopo aver preso Lyfgenia?

Non donare sangue, organi, tessuti o cellule.

Quali sono gli effetti collaterali di Lyfgenia?

Il trattamento con Lyfgenia può aumentare il rischio di sviluppare il cancro del sangue. Questi tumori possono svilupparsi molti anni dopo il trattamento con Lyfgenia e possono essere pericolosi per la vita e/o causare la morte. Parla con il tuo medico dei benefici e dei rischi di Lyfgenia e delle opzioni di trattamento. A causa del rischio di cancro, sarà necessario essere monitorato almeno ogni 6 mesi per almeno 15 anni dopo l'infusione di Lyfgenia. Il monitoraggio comprende esami del sangue e test aggiuntivi, se necessari. Il cancro del sangue può non causare alcun sintomo oppure i sintomi possono essere generali. Chiama immediatamente il medico se manifesti uno qualsiasi di questi segni o sintomi:

• Ungewöhnliche Blutergüsse oder Blutungen (einschließlich Nasenbluten)
• Blut im Urin, Stuhl oder Erbrochenem
• Blut husten
• Starke Kopfschmerzen
• Ungewöhnliche Magen- oder Rückenschmerzen
• Fieber (38 °C oder höher)
• Geschwollene Drüsen
• Ungewöhnliche Müdigkeit.

Se ti viene diagnosticato un cancro, chiedi al tuo medico curante di contattare Bluebird Bio al numero 1-833-999-6378.

Possono verificarsi effetti collaterali anche con altri medicinali somministrati come parte del trattamento con Lyfgenia. Parla con il tuo medico dei possibili effetti collaterali.

I possibili effetti collaterali di Lyfgenia possono includere bassa pressione sanguigna o vampate di calore il giorno del trattamento.

I possibili effetti collaterali dopo il trattamento includono:

• Blutkrebs
• Die Erholung der Blutplättchen dauert länger, was die Gerinnungsfähigkeit des Blutes verringern und Blutungen verursachen kann.

Questi non sono tutti i possibili effetti collaterali di Lyfgenia. Chiama il tuo medico per un consiglio medico sugli effetti collaterali. È possibile segnalare gli effetti collaterali alla FDA al numero 1-800-FDA-1088 o Bluebird Bio al numero 1-833-999-6378.

Dopo il trattamento con Lyfgenia

Sottoporsi a controlli regolari con il medico, compresi esami del sangue almeno ogni 6 mesi, per verificare eventuali effetti collaterali e per assicurarsi che Lyfgenia funzioni ancora.

Parla con il tuo medico della partecipazione a uno studio post-marketing per valutare la sicurezza a lungo termine di Lyfgenia, compreso il rischio di sviluppare tumori del sangue dopo il trattamento.

Lyfgenia non causerà l'infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), sebbene possa fornire risultati falsi positivi al test HIV con alcuni test commerciali (in particolare un test basato sulla PCR). Se hai bisogno di un test HIV, parla con il tuo medico del test appropriato.

Parla con il tuo medico di qualsiasi dubbio. Puoi chiedere al tuo medico informazioni su Lyfgenia destinato agli operatori sanitari. Per ulteriori informazioni, visitare Lyfgenia.com o chiamare il numero 1-833-666-2583 per Bluebird Patient Services (il mio supporto Bluebird).

Quali altri farmaci influenzeranno Lyfgenia?

Informa il tuo medico di tutti i farmaci che prendi, compresi quelli da prescrizione e da banco, vitamine, antiacidi e integratori a base di erbe.

Il medico ti consiglierà di evitare i seguenti farmaci:

• Antiretrovirale Medikamente. Setzen Sie antiretrovirale Medikamente mindestens einen Monat vor der Mobilisierung ab, bis alle Apheresezyklen abgeschlossen sind. Einige langwirksame antiretrovirale Medikamente erfordern möglicherweise eine längere Abbruchdauer, um das Medikament zu eliminieren
• Hydroxyharnstoff. Unterbrechen Sie die Behandlung 2 Monate vor der Mobilisierung und 2 Tage vor der Konditionierung
• Eisenchelatbildung. Unterbrechen Sie die Behandlung mindestens 7 Tage vor der Mobilisierung und Konditionierung.

Lyfgenia non causerà l'infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), sebbene possa fornire risultati falsi positivi al test HIV con alcuni test commerciali (in particolare un test basato sulla PCR). Se hai bisogno di un test HIV, parla con il tuo medico del test appropriato.

Questo non è un elenco completo delle interazioni. Per un elenco completo, consultare le informazioni sulla prescrizione.

magazzinaggio

Conservare la(e) sacca(e) IV nella(e) cassetta(e) metallica(e) e conservarla nella fase vapore di azoto liquido a una temperatura inferiore o uguale a -140°C (≤ -220°F) fino a quando non può essere scongelata e somministrata.

Scongelare Lyfgenia prima dell'infusione. Non ricongelare dopo lo scongelamento. Non irradiare Lyfgenia poiché ciò potrebbe causare l'inattivazione.

Ingredienti

Fornite in confezioni da una a quattro sacche per infusione da 20 ml. Le sacche per infusione contengono una sospensione congelata di cellule autologhe geneticamente modificate arricchite con cellule CD34+.

Ogni sacca per infusione è confezionata singolarmente in una cassetta metallica. Il trasporto dal sito di produzione al magazzino del centro di trattamento viene effettuato in un trasportatore criogenico, che può contenere più cassette metalliche destinate ad un singolo paziente. Alla scatola di spedizione è allegata una scheda informativa sul lotto.

Al ricevimento, abbinare l'identità del paziente agli identificatori del paziente riportati sulla/e cassetta/e metallica, sulla/e sacca/e per infusione e sul foglio informativo del lotto.

Produttore

Bluebird Bio, Inc.

Riferimenti

1. Produktetikett

Maggiori informazioni