Lyfgenia

Lyfgenia

Lyfgenia

SCD is een genetische, erfelijke, levenslange ziekte die wordt veroorzaakt door een verandering in een van de genen in de rode bloedcellen, het beta-globine-gen, dat ervoor zorgt dat de normale schijfvormige rode bloedcellen de vorm van een sikkel aannemen, wat resulteert in bloedarmoede (VOC’s), zoals een pijncrisis.

Lyfgenia gebruikt een replicatie-incompetente, zelfinactiverende lentivirale vector (LVV) om functionele kopieën van het betaglobinegen toe te voegen aan de eigen bloedstamcellen van de patiënt, wat resulteert in de productie van antisikkelhemoglobine, dat bloedvatocclusieve gebeurtenissen kan verminderen of stoppen.

Lyfgenia werd op 8 december 2023 door de FDA goedgekeurd.

Waarschuwingen

Lyfgenia kan tijdens de infusie overgevoeligheidsreacties veroorzaken. Uw arts zal u hierop controleren.

Er bestaat een risico op falen van de neutrofielentransplantatie na HSC-transplantatie en toediening van Lyfgenia, waarvoor mogelijk een spoedbehandeling nodig is met uw ongemodificeerde CD34+-celverzameling.

Er werden langere gemiddelde bloedplaatjestransplantatietijden waargenomen bij behandeling met Lyfgenia vergeleken met allogene HSC-transplantatie. Tot die tijd bestaat er een verhoogd risico op bloedingen. Uw arts zal u controleren op bloedingen en het aantal bloedplaatjes controleren. In klinische onderzoeken hadden twee patiënten meer dan 100 dagen nodig om de transplantatie van bloedplaatjes te bewerkstelligen.

Er bestaat een potentieel risico op bloedkanker omdat Lyfgenia een virale vector gebruikt. Vanwege dit risico zal uw arts u gedurende ten minste 15 jaar elke zes maanden controleren.

Voordat u neemt

Chemotherapie die wordt gegeven voordat u Lyfgenia krijgt, kan de kans verkleinen dat u zwanger wordt of een kind krijgt. U dient te overwegen om vóór de behandeling met Lyfgenia de mogelijkheden voor vruchtbaarheidsbehoud met uw arts te bespreken.

Zwangerschap/borstvoeding

Een negatieve serumzwangerschapstest moet worden bevestigd vóór aanvang van de mobilisatie en opnieuw worden bevestigd vóór de conditioneringsprocedures en vóór de toediening van Lyfgenia.

Geef Lyfgenia niet aan vrouwen die zwanger zijn, van plan zijn zwanger te worden of borstvoeding geven. Neem onmiddellijk contact op met uw arts als u onbedoeld zwanger wordt.

Vrouwen die zwanger kunnen worden en mannen die een kind kunnen verwekken, moeten een effectieve anticonceptiemethode gebruiken (spiraaltje of een combinatie van hormonale en barrière-anticonceptie) vanaf het begin van de mobilisatie tot ten minste 6 maanden na toediening van Lyfgenia.

Hoe wordt Lyfgenia toegediend?

Lyfgenia wordt speciaal voor elke patiënt gemaakt. Tijdens dit traject wordt u opgenomen in een behandelcentrum.

Vóór de behandeling zal uw arts u andere geneesmiddelen geven als onderdeel van uw behandeling, waaronder een chemotherapiemedicijn (toegediend in een ader). Praat met uw arts over de risico’s en voordelen van eventuele geneesmiddelen die bij uw behandeling betrokken zijn.

De behandeling met Lyfgenia omvat vier hoofdstappen.

Stap 1: Lyfgenia wordt speciaal voor u gemaakt uit uw bloedstamcellen. Uw arts zal uw bloedstamcellen verzamelen via een procedure/proces dat mobilisatie en aferese wordt genoemd. Dit proces duurt ongeveer een week en moet mogelijk worden herhaald om voldoende cellen te verkrijgen. Ook vervangende stamcellen (of reddingscellen) worden verzameld en opgeslagen in het behandelcentrum. Dit is een voorzorgsmaatregel voor het geval er zich een probleem voordoet in het behandelingsproces. In dit geval worden uw vervangende stamcellen aan u geretourneerd. Als u vervangende cellen krijgt, heeft u geen voordeel van Lyfgenia.

Stap 2: Uw bloedstamcellen worden naar een productiefaciliteit gestuurd waar ze zullen worden gebruikt om uw Lyfgenia te maken. Vanaf het moment dat uw cellen zijn verzameld, duurt het doorgaans 10 tot 15 weken voordat het infuus is klaargemaakt en getest voordat het naar uw arts wordt gestuurd. De tijd kan echter variëren.

Stap 3Voordat u Lyfgenia krijgt, zal uw arts u een paar dagen chemotherapie geven om ruimte in het beenmerg te maken. Voor deze stap wordt u opgenomen op de behandelunit en blijft u daar tot na het infuus.

Stap 4: Lyfgenia wordt toegediend als een intraveneuze infusie (in uw ader). Mogelijk ontvangt u meer dan één sachet en elk sachet wordt in 30 minuten of minder gezet. Na de infusie blijft u ongeveer drie tot zes weken in het behandelcentrum, zodat uw medisch team uw herstel nauwlettend kan volgen.

Wat moet ik vermijden nadat ik Lyfgenia heb gebruikt?

Doneer geen bloed, organen, weefsels of cellen.

Wat zijn de bijwerkingen van Lyfgenia?

Behandeling met Lyfgenia kan uw risico op het ontwikkelen van bloedkanker verhogen. Deze vormen van kanker kunnen zich vele jaren na de behandeling met Lyfgenia ontwikkelen en kunnen levensbedreigend zijn en/of de dood tot gevolg hebben. Praat met uw arts over de voordelen en risico’s van Lyfgenia en uw behandelingsopties. Vanwege het risico op kanker moet u gedurende ten minste 15 jaar na uw Lyfgenia-infusie ten minste elke zes maanden gecontroleerd worden. Monitoring omvat bloedonderzoek en indien nodig aanvullende tests. Bloedkanker veroorzaakt mogelijk geen symptomen of de symptomen kunnen algemeen zijn. Bel onmiddellijk uw arts als u een van deze klachten of symptomen ervaart:

• Ungewöhnliche Blutergüsse oder Blutungen (einschließlich Nasenbluten)
• Blut im Urin, Stuhl oder Erbrochenem
• Blut husten
• Starke Kopfschmerzen
• Ungewöhnliche Magen- oder Rückenschmerzen
• Fieber (38 °C oder höher)
• Geschwollene Drüsen
• Ungewöhnliche Müdigkeit.

Als bij u de diagnose kanker wordt gesteld, vraag dan uw behandelend arts om contact op te nemen met Bluebird Bio op 1-833-999-6378.

Bijwerkingen kunnen ook optreden bij andere geneesmiddelen die worden gegeven als onderdeel van de behandeling met Lyfgenia. Praat met uw arts over mogelijke bijwerkingen.

Mogelijke bijwerkingen van Lyfgenia zijn onder meer lage bloeddruk of opvliegers op de dag van de behandeling.

Mogelijke bijwerkingen na de behandeling zijn onder meer:

• Blutkrebs
• Die Erholung der Blutplättchen dauert länger, was die Gerinnungsfähigkeit des Blutes verringern und Blutungen verursachen kann.

Dit zijn niet alle mogelijke bijwerkingen van Lyfgenia. Bel uw arts voor medisch advies over bijwerkingen. U kunt bijwerkingen melden aan de FDA op 1-800-FDA-1088 of Bluebird Bio op 1-833-999-6378.

Na behandeling met Lyfgenia

Voer regelmatig controles uit bij uw arts, inclusief bloedonderzoek, minstens elke zes maanden, om te controleren op eventuele bijwerkingen en om er zeker van te zijn dat Lyfgenia nog steeds werkt.

Praat met uw arts over deelname aan een postmarketingonderzoek om de veiligheid van Lyfgenia op de lange termijn te beoordelen, inclusief het risico op het ontwikkelen van bloedkanker na de behandeling.

Lyfgenia zal er niet voor zorgen dat u besmet raakt met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hoewel het bij sommige commerciële tests (met name een op PCR gebaseerde test) een vals-positief HIV-testresultaat kan opleveren. Als u een HIV-test nodig heeft, overleg dan met uw arts over de juiste test.

Praat met uw arts als u zich zorgen maakt. U kunt uw arts om informatie vragen over Lyfgenia, bedoeld voor beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg. Ga voor meer informatie naar Lyfgenia.com of bel 1-833-666-2583 voor Bluebird Patient Services (mijn Bluebird-ondersteuning).

Welke andere geneesmiddelen zullen Lyfgenia beïnvloeden?

Vertel uw arts over alle medicijnen die u gebruikt, inclusief medicijnen op recept en medicijnen zonder recept, vitamines, maagzuurremmers en kruidensupplementen.

Uw arts zal u adviseren de volgende medicijnen te vermijden:

• Antiretrovirale Medikamente. Setzen Sie antiretrovirale Medikamente mindestens einen Monat vor der Mobilisierung ab, bis alle Apheresezyklen abgeschlossen sind. Einige langwirksame antiretrovirale Medikamente erfordern möglicherweise eine längere Abbruchdauer, um das Medikament zu eliminieren
• Hydroxyharnstoff. Unterbrechen Sie die Behandlung 2 Monate vor der Mobilisierung und 2 Tage vor der Konditionierung
• Eisenchelatbildung. Unterbrechen Sie die Behandlung mindestens 7 Tage vor der Mobilisierung und Konditionierung.

Lyfgenia zal er niet voor zorgen dat u besmet raakt met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hoewel het bij sommige commerciële tests (met name een op PCR gebaseerde test) een vals-positief HIV-testresultaat kan opleveren. Als u een HIV-test nodig heeft, overleg dan met uw arts over de juiste test.

Dit is geen volledige lijst van interacties. Voor een volledige lijst, zie de voorschrijfinformatie.

opslag

Bewaar de infuuszak(ken) in de metalen cassette(s) en bewaar deze in de dampfase van vloeibare stikstof bij minder dan of gelijk aan -140°C (≤ -220°F) totdat deze kan worden ontdooid en toegediend.

Ontdooi Lyfgenia vóór infusie. Na ontdooien niet opnieuw invriezen. Bestraal Lyfgenia niet, omdat dit inactivatie kan veroorzaken.

Ingrediënten

Geleverd als één tot vier infuuszakken van 20 ml. De infuuszakken bevatten een bevroren suspensie van genetisch gemodificeerde autologe cellen verrijkt met CD34+-cellen.

Elke infuuszak is individueel verpakt in een metalen cassette. Het transport van de productielocatie naar het magazijn van het behandelcentrum wordt uitgevoerd in een cryogene transporter, die meerdere metalen cassettes kan bevatten die bedoeld zijn voor één patiënt. Bij de verzenddoos is een batchinformatieblad gevoegd.

Zorg er bij ontvangst voor dat de identiteit van de patiënt overeenkomt met de patiëntidentificatiegegevens op de metalen cassette(s), de infuuszak(ken) en het lotinformatieblad.

Fabrikant

Bluebird Bio, Inc.

Referenties

1. Produktetikett

Meer informatie