Lyfgenia

Lyfgenia

Lyfgenia

SCD er en genetisk, arvelig, livslang sykdom forårsaket av en endring i ett av genene i røde blodceller, beta-globingenet, som får de normale skiveformede røde blodcellene til å ta form av en sigd, noe som resulterer i anemi VOC, for eksempel en smertekrise.

Lyfgenia bruker en replikasjonsinkompetent, selvinaktiverende lentiviral vektor (LVV) for å legge til funksjonelle kopier av beta-globingenet til pasientens egne blodstamceller, noe som resulterer i produksjon av anti-sigdhemoglobin, som kan redusere eller stoppe blodkar-okklusive hendelser.

Lyfgenia ble godkjent av FDA 8. desember 2023.

Advarsler

Lyfgeni kan forårsake overfølsomhetsreaksjoner under infusjon. Legen din vil overvåke deg for dette.

Det er en risiko for nøytrofile transplantasjonssvikt etter HSC-transplantasjon og Lyfgenia-administrasjon, som kan kreve akuttbehandling med din umodifiserte CD34+-cellesamling.

Lengre gjennomsnittlig blodplatetransplantasjonstider ble observert med Lyfgenia-behandling sammenlignet med allogen HSC-transplantasjon. Inntil da er det økt risiko for blødning. Legen din vil overvåke deg for blødning og sjekke blodplateantallet. I kliniske studier krevde to pasienter mer enn 100 dager for å oppnå blodplatetransplantasjon.

Det er en potensiell risiko for blodkreft fordi Lyfgenia bruker en viral vektor. På grunn av denne risikoen vil legen din overvåke deg hver 6. måned i minst 15 år.

Før du tar

Kjemoterapi gitt før du får Lyfgenia kan redusere sjansene for å bli gravid eller få barn. Du bør vurdere å diskutere alternativer for bevaring av fruktbarhet med legen din før behandling med Lyfgenia.

Graviditet/amming

En negativ serumgraviditetstest må bekreftes før initiering av mobilisering og bekreftes på nytt før kondisjonsprosedyrer og før administrering av Lyfgenia.

Ikke gi Lyfgenia til kvinner som er gravide, planlegger å bli gravide eller ammer. Kontakt legen din umiddelbart hvis du blir gravid utilsiktet.

Kvinner i fertil alder og menn som er i stand til å bli far til barn, bør bruke en effektiv prevensjonsmetode (intrauterint utstyr eller en kombinasjon av hormonell prevensjon og barriereprevensjon) fra mobiliseringsstart til minst 6 måneder etter administrering av Lyfgenia.

Hvordan administreres Lyfgenia?

Lyfgenia er laget spesielt for hver pasient. I løpet av denne prosessen vil du bli innlagt på et behandlingssenter.

Før behandlingen vil legen din gi deg andre medisiner som en del av behandlingen, inkludert et kjemoterapilegemiddel (gis i venen). Snakk med legen din om risikoen og fordelene ved eventuelle medisiner som er involvert i behandlingen.

Lyfgenibehandling omfatter fire hovedtrinn.

Trinn 1: Lyfgenia er laget spesielt for deg fra blodstamcellene dine. Legen din vil samle blodstamcellene dine gjennom en prosedyre/prosess som kalles mobilisering og aferese. Denne prosessen tar omtrent en uke og må kanskje gjentas for å få tilstrekkelig antall celler. Erstatningsstamceller (eller redningsceller) blir også samlet inn og lagret på behandlingssenteret. Dette er et forholdsregler i tilfelle det oppstår et problem i behandlingsprosessen. I dette tilfellet vil dine erstatningsstamceller bli returnert til deg. Hvis du mottar erstatningsceller, vil du ikke ha noen fordel av Lyfgenia.

Trinn 2: Blodstamcellene dine vil bli sendt til et produksjonsanlegg hvor de vil bli brukt til å lage Lyfgenia. Det tar vanligvis 10 til 15 uker fra det tidspunktet cellene dine er samlet for å forberede og teste infusjonen før den sendes til legen din. Tidspunktet kan imidlertid variere.

Trinn 3: Før du får Lyfgenia, vil legen din gi deg kjemoterapi i noen dager for å få plass i benmargen. For dette trinnet vil du bli innlagt på behandlingsenheten og vil bli der til etter infusjonen.

Trinn 4: Lyfgenia gis som en intravenøs infusjon (i din vene). Du kan motta mer enn én pose og hver pose brygges på 30 minutter eller mindre. Etter infusjonen vil du bli på behandlingssenteret i omtrent tre til seks uker, slik at det medisinske teamet ditt kan følge nøye med på bedring.

Hva bør jeg unngå etter å ha tatt Lyfgenia?

Ikke doner blod, organer, vev eller celler.

Hva er bivirkningene av Lyfgenia?

Behandling med Lyfgenia kan øke risikoen for å utvikle blodkreft. Disse kreftformene kan utvikle seg mange år etter behandling med Lyfgenia og kan være livstruende og/eller forårsake død. Snakk med legen din om fordelene og risikoene ved Lyfgenia og dine behandlingsalternativer. På grunn av risikoen for kreft, må du overvåkes minst hver 6. måned i minst 15 år etter Lyfgenia-infusjonen. Overvåking inkluderer blodprøver og tilleggsprøver om nødvendig. Blodkreft kan ikke forårsake noen symptomer eller symptomene kan være generelle. Ring legen din umiddelbart hvis du opplever noen av disse tegnene eller symptomene:

• Ungewöhnliche Blutergüsse oder Blutungen (einschließlich Nasenbluten)
• Blut im Urin, Stuhl oder Erbrochenem
• Blut husten
• Starke Kopfschmerzen
• Ungewöhnliche Magen- oder Rückenschmerzen
• Fieber (38 °C oder höher)
• Geschwollene Drüsen
• Ungewöhnliche Müdigkeit.

Hvis du er diagnostisert med kreft, be din behandlende lege kontakte Bluebird Bio på 1-833-999-6378.

Bivirkninger kan også forekomme med andre legemidler gitt som en del av Lyfgenia-behandlingen. Snakk med legen din om mulige bivirkninger.

Mulige bivirkninger av Lyfgenia kan inkludere lavt blodtrykk eller hetetokter på behandlingsdagen.

Mulige bivirkninger etter behandling inkluderer:

• Blutkrebs
• Die Erholung der Blutplättchen dauert länger, was die Gerinnungsfähigkeit des Blutes verringern und Blutungen verursachen kann.

Dette er ikke alle de mulige bivirkningene av Lyfgenia. Ring legen din for medisinsk råd om bivirkninger. Du kan rapportere bivirkninger til FDA på 1-800-FDA-1088 eller Bluebird Bio på 1-833-999-6378.

Etter behandling med Lyfgenia

Ta regelmessige kontroller med legen din, inkludert blodprøver minst hver 6. måned, for å se etter eventuelle bivirkninger og for å sikre at Lyfgenia fortsatt virker.

Snakk med legen din om å delta i en post-markedsføringsstudie for å vurdere den langsiktige sikkerheten til Lyfgenia, inkludert risikoen for å utvikle blodkreft etter behandling.

Lyfgenia vil ikke føre til at du blir infisert med humant immunsviktvirus (HIV), selv om det kan gi et falskt positivt HIV-testresultat med noen kommersielle tester (spesielt en PCR-basert test). Hvis du trenger en HIV-test, snakk med legen din om passende test.

Snakk med legen din om eventuelle bekymringer. Du kan be legen din om informasjon om Lyfgenia beregnet på helsepersonell. For mer informasjon, gå til Lyfgenia.com eller ring 1-833-666-2583 for Bluebird Patient Services (min Bluebird-støtte).

Hvilke andre legemidler vil påvirke Lyfgenia?

Fortell legen din om alle medisiner du tar, inkludert reseptbelagte og reseptfrie medisiner, vitaminer, antacida og urtetilskudd.

Legen din vil råde deg til å unngå følgende medisiner:

• Antiretrovirale Medikamente. Setzen Sie antiretrovirale Medikamente mindestens einen Monat vor der Mobilisierung ab, bis alle Apheresezyklen abgeschlossen sind. Einige langwirksame antiretrovirale Medikamente erfordern möglicherweise eine längere Abbruchdauer, um das Medikament zu eliminieren
• Hydroxyharnstoff. Unterbrechen Sie die Behandlung 2 Monate vor der Mobilisierung und 2 Tage vor der Konditionierung
• Eisenchelatbildung. Unterbrechen Sie die Behandlung mindestens 7 Tage vor der Mobilisierung und Konditionierung.

Lyfgenia vil ikke føre til at du blir infisert med humant immunsviktvirus (HIV), selv om det kan gi et falskt positivt HIV-testresultat med noen kommersielle tester (spesielt en PCR-basert test). Hvis du trenger en HIV-test, snakk med legen din om passende test.

Dette er ikke en fullstendig liste over interaksjoner. For fullstendig liste, se forskrivningsinformasjonen.

lagring

Oppbevar IV-posen(e) i metallkassetten(e) og oppbevar i dampfasen av flytende nitrogen ved mindre enn eller lik -140 °C (≤ -220 °F) til den kan tines og administreres.

Tin Lyfgenia før infusjon. Må ikke fryses på nytt etter tining. Ikke bestråle Lyfgenia da dette kan føre til inaktivering.

Ingredienser

Leveres som én til fire 20 ml infusjonsposer. Infusjonsposene inneholder en frossen suspensjon av genmodifiserte autologe celler beriket med CD34+-celler.

Hver infusjonspose er individuelt pakket i en metallkassett. Transport fra produksjonsstedet til behandlingssenterets lager utføres i en kryogen transporter, som kan inneholde flere metallkassetter beregnet på en enkelt pasient. Et batchinformasjonsark er festet til forsendelsesboksen.

Ved mottak samsvarer du med pasientens identitet med pasientidentifikasjonene på metallkassetten(e), infusjonsposen(e) og partiinformasjonsarket.

Produsent

Bluebird Bio, Inc.

Referanser

1. Produktetikett

Mer informasjon