Lifgênia

Lifgênia

Lifgênia

A DF é uma doença genética, herdada e vitalícia, causada por uma alteração em um dos genes dos glóbulos vermelhos, o gene da beta-globina, que faz com que os glóbulos vermelhos normais em forma de disco assumam a forma de uma foice, resultando em anemia VOCs, como uma crise de dor.

Lyfgenia usa um vetor lentiviral autoinativador (LVV) incompetente para replicação para adicionar cópias funcionais do gene da beta-globina às células-tronco do sangue do próprio paciente, resultando na produção de hemoglobina anti-falciforme, que pode reduzir ou interromper eventos oclusivos de vasos sanguíneos.

Lyfgenia foi aprovada pelo FDA em 8 de dezembro de 2023.

Avisos

Lyfgenia pode causar reações de hipersensibilidade durante a infusão. O seu médico irá monitorá-lo quanto a isso.

Existe um risco de falha no enxerto de neutrófilos após o transplante de HSC e a administração de Lyfgenia, o que pode exigir tratamento de emergência com a sua coleção de células CD34+ não modificadas.

Foram observados tempos médios de enxerto plaquetário mais longos com o tratamento com Lyfgenia em comparação com o transplante alogénico de HSC. Até então, há um risco aumentado de sangramento. O seu médico irá monitorizá-lo quanto a hemorragias e verificar a sua contagem de plaquetas. Em ensaios clínicos, dois pacientes necessitaram de mais de 100 dias para conseguir o enxerto de plaquetas.

Existe um risco potencial de cancro do sangue porque o Lyfgenia utiliza um vetor viral. Devido a este risco, o seu médico irá monitorizá-lo a cada 6 meses durante pelo menos 15 anos.

Antes de tomar

A quimioterapia administrada antes de receber Lyfgenia pode reduzir as suas hipóteses de engravidar ou de ter um filho. Você deve considerar discutir as opções de preservação da fertilidade com seu médico antes do tratamento com Lyfgenia.

Gravidez/amamentação

Um teste sérico de gravidez negativo deve ser confirmado antes do início da mobilização e reconfirmado antes dos procedimentos de condicionamento e antes da administração de Lyfgenia.

Não administre Lyfgenia a mulheres grávidas, que planeiam engravidar ou que estejam a amamentar. Contacte o seu médico imediatamente se engravidar involuntariamente.

Mulheres com potencial para engravidar e homens capazes de gerar filhos devem utilizar um método contracetivo eficaz (dispositivo intrauterino ou uma combinação de contraceção hormonal e de barreira) desde o início da mobilização até pelo menos 6 meses após a administração de Lyfgenia.

Como é administrado o Lyfgenia?

Lyfgenia é feito especificamente para cada paciente. Durante este processo, você será internado em um centro de tratamento.

Antes do tratamento, o seu médico irá administrar-lhe outros medicamentos como parte do seu tratamento, incluindo um medicamento quimioterápico (administrado na veia). Converse com seu médico sobre os riscos e benefícios de quaisquer medicamentos envolvidos no seu tratamento.

O tratamento da Lyfgenia envolve quatro etapas principais.

Passo 1: Lyfgenia é feito especificamente para você a partir de células-tronco do sangue. O seu médico coletará as células-tronco do sangue por meio de um procedimento/processo denominado mobilização e aférese. Este processo leva cerca de uma semana e pode precisar ser repetido para obter um número suficiente de células. Células-tronco de reposição (ou células de resgate) também são coletadas e armazenadas no centro de tratamento. Esta é uma medida de precaução caso surja algum problema no processo de tratamento. Nesse caso, suas células-tronco substitutas serão devolvidas a você. Se receber células de substituição, não terá qualquer benefício com Lyfgenia.

Etapa 2: As suas células estaminais do sangue serão enviadas para uma instalação de fabrico onde serão utilizadas para fabricar o seu Lyfgenia. Normalmente, leva de 10 a 15 semanas a partir do momento em que suas células são coletadas para preparar e testar a infusão antes de enviá-la ao seu médico. No entanto, o tempo pode variar.

Etapa 3: Antes de receber Lyfgenia, o seu médico irá administrar-lhe quimioterapia durante alguns dias para libertar espaço na medula óssea. Para esta etapa você será internado na unidade de tratamento e lá permanecerá até depois da infusão.

Etapa 4: Lyfgenia é administrado por perfusão intravenosa (na sua veia). Você pode receber mais de uma saqueta e cada saqueta é preparada em 30 minutos ou menos. Após a infusão, você permanecerá no centro de tratamento por aproximadamente três a seis semanas para que sua equipe médica possa monitorar de perto sua recuperação.

O que devo evitar depois de tomar Lyfgenia?

Não doe sangue, órgãos, tecidos ou células.

Quais são os efeitos colaterais do Lyfgenia?

O tratamento com Lyfgenia pode aumentar o risco de desenvolver cancro do sangue. Estes cancros podem desenvolver-se muitos anos após o tratamento com Lyfgenia e podem ser fatais e/ou causar a morte. Converse com seu médico sobre os benefícios e riscos do Lyfgenia e suas opções de tratamento. Devido ao risco de cancro, terá de ser monitorizado pelo menos a cada 6 meses durante pelo menos 15 anos após a perfusão de Lyfgenia. O monitoramento inclui exames de sangue e exames adicionais, se necessário. O câncer de sangue pode não causar sintomas ou os sintomas podem ser gerais. Ligue para o seu médico imediatamente se sentir algum destes sinais ou sintomas:

• Ungewöhnliche Blutergüsse oder Blutungen (einschließlich Nasenbluten)
• Blut im Urin, Stuhl oder Erbrochenem
• Blut husten
• Starke Kopfschmerzen
• Ungewöhnliche Magen- oder Rückenschmerzen
• Fieber (38 °C oder höher)
• Geschwollene Drüsen
• Ungewöhnliche Müdigkeit.

Se você for diagnosticado com câncer, peça ao seu médico assistente para entrar em contato com a Bluebird Bio pelo telefone 1-833-999-6378.

Os efeitos secundários também podem ocorrer com outros medicamentos administrados como parte do tratamento com Lyfgenia. Converse com seu médico sobre possíveis efeitos colaterais.

Os possíveis efeitos colaterais do Lyfgenia podem incluir pressão arterial baixa ou ondas de calor no dia do tratamento.

Os possíveis efeitos colaterais após o tratamento incluem:

• Blutkrebs
• Die Erholung der Blutplättchen dauert länger, was die Gerinnungsfähigkeit des Blutes verringern und Blutungen verursachen kann.

Estes não são todos os possíveis efeitos colaterais do Lyfgenia. Ligue para seu médico para aconselhamento médico sobre os efeitos colaterais. Você pode relatar efeitos colaterais ao FDA pelo telefone 1-800-FDA-1088 ou pela Bluebird Bio pelo telefone 1-833-999-6378.

Após tratamento com Lyfgenia

Faça check-ups regulares com o seu médico, incluindo análises ao sangue pelo menos a cada 6 meses, para verificar quaisquer efeitos secundários e para se certificar de que Lyfgenia ainda está a funcionar.

Fale com o seu médico sobre a participação num estudo pós-comercialização para avaliar a segurança a longo prazo do Lyfgenia, incluindo o risco de desenvolver cancro do sangue após o tratamento.

Lyfgenia não fará com que você seja infectado pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), embora possa dar um resultado falso positivo no teste de HIV com alguns testes comerciais (particularmente um teste baseado em PCR). Se precisar de um teste de HIV, converse com seu médico sobre o teste apropriado.

Converse com seu médico sobre quaisquer preocupações. Você pode pedir ao seu médico informações sobre o Lyfgenia destinado a profissionais de saúde. Para obter mais informações, acesse Lyfgenia.com ou ligue para 1-833-666-2583 para Bluebird Patient Services (meu suporte Bluebird).

Que outros medicamentos afetarão o Lyfgenia?

Informe o seu médico sobre todos os medicamentos que você toma, incluindo medicamentos prescritos e de venda livre, vitaminas, antiácidos e suplementos de ervas.

O seu médico irá aconselhá-lo a evitar os seguintes medicamentos:

• Antiretrovirale Medikamente. Setzen Sie antiretrovirale Medikamente mindestens einen Monat vor der Mobilisierung ab, bis alle Apheresezyklen abgeschlossen sind. Einige langwirksame antiretrovirale Medikamente erfordern möglicherweise eine längere Abbruchdauer, um das Medikament zu eliminieren
• Hydroxyharnstoff. Unterbrechen Sie die Behandlung 2 Monate vor der Mobilisierung und 2 Tage vor der Konditionierung
• Eisenchelatbildung. Unterbrechen Sie die Behandlung mindestens 7 Tage vor der Mobilisierung und Konditionierung.

Lyfgenia não fará com que você seja infectado pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), embora possa dar um resultado falso positivo no teste de HIV com alguns testes comerciais (particularmente um teste baseado em PCR). Se precisar de um teste de HIV, converse com seu médico sobre o teste apropriado.

Esta não é uma lista completa de interações. Para obter uma lista completa, consulte as informações de prescrição.

armazenar

Mantenha a(s) bolsa(s) intravenosa(s) no(s) cassete(s) de metal e armazene na fase de vapor do nitrogênio líquido a menos ou igual a -140°C (≤ -220°F) até que possa ser descongelado e administrado.

Descongele Lyfgenia antes da infusão. Não congele novamente após descongelar. Não irradie Lyfgenia, pois isso pode causar inativação.

Ingredientes

Fornecido em um a quatro sacos de infusão de 20ml. Os sacos de infusão contêm uma suspensão congelada de células autólogas geneticamente modificadas e enriquecidas com células CD34+.

Cada saco de infusão é embalado individualmente em um cassete metálico. O transporte do local de produção até o armazém do centro de tratamento é realizado em transportador criogênico, que pode conter diversos cassetes metálicos destinados a um único paciente. Uma folha de informações do lote está anexada à caixa de remessa.

Após a recepção, compare a identidade do paciente com os identificadores do paciente na(s) cassete(s) metálica(s), na(s) bolsa(s) de infusão e na folha de informações do lote.

Fabricante

Bluebird Bio, Inc.

Referências

1. Produktetikett

Mais informações