Lyfgenia

Lyfgenia

Lyfgenia

SCD är en genetisk, ärftlig, livslång sjukdom som orsakas av en förändring i en av generna i röda blodkroppar, beta-globingenen, som får de normala skivformade röda blodkropparna att anta formen av en skära, vilket resulterar i anemi VOC, såsom en smärtkris.

Lyfgenia använder en replikationsinkompetent, självinaktiverande lentiviral vektor (LVV) för att lägga till funktionella kopior av beta-globingenen till patientens egna blodstamceller, vilket resulterar i produktion av anti-sickle-hemoglobin, vilket kan minska eller stoppa blodkärlsocklusiva händelser.

Lyfgenia godkändes av FDA den 8 december 2023.

Varningar

Lyfgeni kan orsaka överkänslighetsreaktioner under infusion. Din läkare kommer att övervaka dig för detta.

Det finns en risk för misslyckande av neutrofilengraftment efter HSC-transplantation och Lyfgenia-administrering, vilket kan kräva akut behandling med din omodifierade CD34+-cellsamling.

Längre genomsnittliga trombocyttransplantationstider observerades med Lyfgenia-behandling jämfört med allogen HSC-transplantation. Tills dess finns det en ökad risk för blödningar. Din läkare kommer att övervaka dig med avseende på blödning och kontrollera ditt antal blodplättar. I kliniska prövningar krävde två patienter mer än 100 dagar för att uppnå trombocyttransplantation.

Det finns en potentiell risk för blodcancer eftersom Lyfgenia använder en viral vektor. På grund av denna risk kommer din läkare att övervaka dig var 6:e ​​månad i minst 15 år.

Innan du tar

Kemoterapi som ges innan du får Lyfgenia kan minska dina chanser att bli gravid eller få barn. Du bör överväga att diskutera alternativen för bevarande av fertilitet med din läkare innan behandling med Lyfgenia.

Graviditet/amning

Ett negativt serumgraviditetstest måste bekräftas innan mobilisering påbörjas och återbekräftas före konditioneringsprocedurer och före administrering av Lyfgenia.

Ge inte Lyfgenia till kvinnor som är gravida, planerar att bli gravida eller ammar. Kontakta din läkare omedelbart om du blir gravid oavsiktligt.

Kvinnor i fertil ålder och män som kan bli far till barn bör använda en effektiv preventivmetod (intrauterin apparat eller en kombination av hormonell preventivmedel och barriärpreventivmedel) från start av mobilisering till minst 6 månader efter administrering av Lyfgenia.

Hur administreras Lyfgenia?

Lyfgenia är gjord specifikt för varje patient. Under denna process kommer du att läggas in på ett behandlingscenter.

Före behandlingen kommer din läkare att ge dig andra läkemedel som en del av din behandling, inklusive ett kemoterapiläkemedel (som ges i venen). Tala med din läkare om riskerna och fördelarna med alla läkemedel som är involverade i din behandling.

Lyfgenibehandling innefattar fyra huvudsteg.

Steg 1: Lyfgenia är gjord speciellt för dig från dina blodstamceller. Din läkare kommer att samla in dina blodstamceller genom en procedur/process som kallas mobilisering och aferes. Denna process tar ungefär en vecka och kan behöva upprepas för att få tillräckligt antal celler. Ersättningsstamceller (eller räddningsceller) samlas också in och förvaras på behandlingscentralen. Detta är en försiktighetsåtgärd om ett problem uppstår i behandlingsprocessen. I det här fallet kommer dina ersättningsstamceller att returneras till dig. Om du får ersättningsceller har du ingen nytta av Lyfgenia.

Steg 2: Dina blodstamceller kommer att skickas till en tillverkningsanläggning där de kommer att användas för att göra din Lyfgenia. Det tar vanligtvis 10 till 15 veckor från det att dina celler samlas in för att förbereda och testa infusionen innan den skickas till din läkare. Tiden kan dock variera.

Steg 3: Innan du får Lyfgenia kommer din läkare att ge dig kemoterapi under några dagar för att få plats i benmärgen. För detta steg kommer du att läggas in på behandlingsenheten och stanna där tills efter infusionen.

Steg 4: Lyfgenia ges som en intravenös infusion (i din ven). Du kan få mer än en påse och varje påse bryggs på 30 minuter eller mindre. Efter infusionen stannar du på behandlingscentret i cirka tre till sex veckor så att ditt medicinska team noga kan övervaka ditt tillfrisknande.

Vad ska jag undvika efter att ha tagit Lyfgenia?

Donera inte blod, organ, vävnader eller celler.

Vilka är biverkningarna av Lyfgenia?

Behandling med Lyfgenia kan öka risken för att utveckla blodcancer. Dessa cancerformer kan utvecklas många år efter behandling med Lyfgenia och kan vara livshotande och/eller orsaka dödsfall. Tala med din läkare om fördelarna och riskerna med Lyfgenia och dina behandlingsalternativ. På grund av risken för cancer kommer du att behöva övervakas minst var sjätte månad i minst 15 år efter din Lyfgenia-infusion. Övervakning inkluderar blodprover och ytterligare tester vid behov. Blodcancer kanske inte orsakar några symtom eller symtomen kan vara generella. Ring din läkare omedelbart om du upplever något av dessa tecken eller symtom:

• Ungewöhnliche Blutergüsse oder Blutungen (einschließlich Nasenbluten)
• Blut im Urin, Stuhl oder Erbrochenem
• Blut husten
• Starke Kopfschmerzen
• Ungewöhnliche Magen- oder Rückenschmerzen
• Fieber (38 °C oder höher)
• Geschwollene Drüsen
• Ungewöhnliche Müdigkeit.

Om du får diagnosen cancer, be din behandlande läkare att kontakta Bluebird Bio på 1-833-999-6378.

Biverkningar kan också förekomma med andra läkemedel som ges som en del av Lyfgenia-behandlingen. Tala med din läkare om möjliga biverkningar.

Möjliga biverkningar av Lyfgenia kan inkludera lågt blodtryck eller värmevallningar på behandlingsdagen.

Möjliga biverkningar efter behandling inkluderar:

• Blutkrebs
• Die Erholung der Blutplättchen dauert länger, was die Gerinnungsfähigkeit des Blutes verringern und Blutungen verursachen kann.

Dessa är inte alla möjliga biverkningar av Lyfgenia. Ring din läkare för medicinsk rådgivning om biverkningar. Du kan rapportera biverkningar till FDA på 1-800-FDA-1088 eller Bluebird Bio på 1-833-999-6378.

Efter behandling med Lyfgenia

Gör regelbundna kontroller med din läkare, inklusive blodprover minst var sjätte månad, för att kontrollera eventuella biverkningar och för att säkerställa att Lyfgenia fortfarande fungerar.

Tala med din läkare om att delta i en studie efter marknadsföringen för att bedöma den långsiktiga säkerheten av Lyfgenia, inklusive risken att utveckla blodcancer efter behandling.

Lyfgenia kommer inte att orsaka att du blir infekterad med humant immunbristvirus (HIV), även om det kan ge ett falskt positivt HIV-testresultat med vissa kommersiella tester (särskilt ett PCR-baserat test). Om du behöver ett HIV-test, tala med din läkare om lämpligt test.

Tala med din läkare om eventuella problem. Du kan be din läkare om information om Lyfgenia avsedd för vårdpersonal. För mer information, gå till Lyfgenia.com eller ring 1-833-666-2583 för Bluebird Patient Services (min Bluebird-support).

Vilka andra droger påverkar Lyfgenia?

Berätta för din läkare om alla mediciner du tar, inklusive receptbelagda och receptfria läkemedel, vitaminer, antacida och växtbaserade kosttillskott.

Din läkare kommer att råda dig att undvika följande mediciner:

• Antiretrovirale Medikamente. Setzen Sie antiretrovirale Medikamente mindestens einen Monat vor der Mobilisierung ab, bis alle Apheresezyklen abgeschlossen sind. Einige langwirksame antiretrovirale Medikamente erfordern möglicherweise eine längere Abbruchdauer, um das Medikament zu eliminieren
• Hydroxyharnstoff. Unterbrechen Sie die Behandlung 2 Monate vor der Mobilisierung und 2 Tage vor der Konditionierung
• Eisenchelatbildung. Unterbrechen Sie die Behandlung mindestens 7 Tage vor der Mobilisierung und Konditionierung.

Lyfgenia kommer inte att orsaka att du blir infekterad med humant immunbristvirus (HIV), även om det kan ge ett falskt positivt HIV-testresultat med vissa kommersiella tester (särskilt ett PCR-baserat test). Om du behöver ett HIV-test, tala med din läkare om lämpligt test.

Detta är inte en fullständig lista över interaktioner. För en fullständig lista, se förskrivningsinformationen.

lagring

Förvara IV-påsen/påsen i metallkassetten/-erna och förvara i ångfasen av flytande kväve vid mindre än eller lika med -140°C (≤ -220°F) tills den kan tinas och administreras.

Tina Lyfgenia före infusion. Frys inte in igen efter upptining. Bestråla inte Lyfgenia eftersom detta kan orsaka inaktivering.

Ingredienser

Levereras som en till fyra 20 ml infusionspåsar. Infusionspåsarna innehåller en frusen suspension av genetiskt modifierade autologa celler berikade med CD34+-celler.

Varje infusionspåse är individuellt förpackad i en metallkassett. Transport från produktionsplatsen till behandlingscentralens lager sker i en kryogen transportör som kan innehålla flera metallkassetter avsedda för en enda patient. Ett partiinformationsblad bifogas fraktlådan.

Vid mottagandet, matcha patientens identitet med patientidentifieringarna på metallkassetten(-erna), infusionspåsen(arna) och partiinformationsbladet.

Tillverkare

Bluebird Bio, Inc.

Referenser

1. Produktetikett

Mer information