利夫吉尼亚

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SCD是一种遗传性、遗传性、终生疾病，由红细胞中的一个基因β-珠蛋白基因发生变化引起，导致正常的盘状红细胞呈镰刀状，从而导致贫血VOC，例如疼痛危象。

Lyfgenia 使用无复制能力、自我失活的慢病毒载体 (LVV) 将 β-珠蛋白基因的功能性拷贝添加到患者自身的血液干细胞中，从而产生抗镰状血红蛋白，从而减少或阻止血管闭塞事件。

Lyfgenia 于 2023 年 12 月 8 日获得 FDA 批准。

警告

Lyfgenia 在输注过程中可能会引起过敏反应。 您的医生会对此进行监测。

HSC 移植和 Lyfgenia 给药后存在中性粒细胞植入失败的风险，这可能需要使用未修饰的 CD34+ 细胞集进行紧急治疗。

与同种异体 HSC 移植相比，Lyfgenia 治疗的平均血小板植入时间更长。 在此之前，出血风险会增加。 您的医生将监测您的出血情况并检查您的血小板计数。 在临床试验中，两名患者需要100多天才能实现血小板植入。

由于 Lyfgenia 使用病毒载体，因此存在患血癌的潜在风险。 由于存在这种风险，您的医生将每 6 个月对您进行一次监测，持续至少 15 年。

服用前

在接受 Lyfgenia 治疗之前进行的化疗可能会降低您怀孕或生孩子的机会。 在使用 Lyfgenia 治疗之前，您应该考虑与您的医生讨论保留生育能力的选择。

怀孕/哺乳

血清妊娠试验阴性必须在开始动员之前确认，并在预处理程序之前和使用 Lyfgenia 之前再次确认。

不要将 Lyfgenia 给予怀孕、计划怀孕或母乳喂养的女性。 如果您意外怀孕，请立即联系您的医生。

有生育潜力的女性和有生育能力的男性应从开始活动开始直至服用 Lyfgenia 后至少 6 个月使用有效的避孕方法（宫内节育器或激素和屏障避孕相结合）。

Lyfgenia 如何服用？

Lyfgenia 是专门为每位患者制作的。 在此过程中，您将被送往治疗中心。

在治疗之前，您的医生会为您提供其他药物作为治疗的一部分，包括化疗药物（静脉注射）。 与您的医生讨论治疗中涉及的任何药物的风险和益处。

Lyfgenia 治疗包括四个主要步骤。

步骤1：Lyfgenia 是专门由您的血液干细胞制成的。 您的医生将通过称为动员和单采术的程序/过程收集您的血液干细胞。 这个过程大约需要一周的时间，并且可能需要重复才能获得足够数量的细胞。 替代干细胞（或救援细胞）也被收集并储存在治疗中心。 这是治疗过程中出现问题时的预防措施。 在这种情况下，您的替代干细胞将被返还给您。 如果您收到替换细胞，您将无法从 Lyfgenia 中受益。

步骤2：您的血液干细胞将被送往制造工厂，在那里它们将被用来制造您的 Lyfgenia。 从收集细胞到准备和测试输液，然后将其发送给您的医生，通常需要 10 至 15 周的时间。但是，时间可能会有所不同。

步骤3：在您接受 Lyfgenia 治疗之前，您的医生会给您进行几天的化疗，以便在骨髓中腾出空间。 对于此步骤，您将被送入治疗室并留在那里直到输液后。

步骤4：Lyfgenia 以静脉输注形式（进入您的静脉）给药。 您可能会收到不止一袋，每袋的冲泡时间为 30 分钟或更短。 输液后，您将在治疗中心停留大约三到六周，以便您的医疗团队可以密切监测您的康复情况。

服用 Lyfgenia 后我应该避免什么？

请勿捐献血液、器官、组织或细胞。

Lyfgenia 有哪些副作用？

Lyfgenia 治疗可能会增加患血癌的风险。 这些癌症可能在 Lyfgenia 治疗多年后发生，并可能危及生命和/或导致死亡。 与您的医生讨论 Lyfgenia 的益处和风险以及您的治疗选择。 由于存在癌症风险，在注射 Lyfgenia 后至少 15 年内，您需要至少每 6 个月接受一次监测。 监测包括血液检查和必要时的其他检查。 血癌可能不会引起任何症状，或者症状可能是一般性的。 如果您出现以下任何体征或症状，请立即致电您的医生：

• Ungewöhnliche Blutergüsse oder Blutungen (einschließlich Nasenbluten)
• Blut im Urin, Stuhl oder Erbrochenem
• Blut husten
• Starke Kopfschmerzen
• Ungewöhnliche Magen- oder Rückenschmerzen
• Fieber (38 °C oder höher)
• Geschwollene Drüsen
• Ungewöhnliche Müdigkeit.

如果您被诊断患有癌症，请让您的主治医生致电 1-833-999-6378 联系 Bluebird Bio。

作为 Lyfgenia 治疗一部分的其他药物也可能出现副作用。 与您的医生讨论可能的副作用。

Lyfgenia 可能的副作用可能包括治疗当天的低血压或潮热。

治疗后可能出现的副作用包括：

• Blutkrebs
• Die Erholung der Blutplättchen dauert länger, was die Gerinnungsfähigkeit des Blutes verringern und Blutungen verursachen kann.

这些并不是 Lyfgenia 可能产生的所有副作用。 请致电您的医生以获取有关副作用的医疗建议。 您可以致电 1-800-FDA-1088 向 FDA 报告副作用，或致电 1-833-999-6378 向 Bluebird Bio 报告副作用。

使用 Lyfgenia 治疗后

定期与医生进行检查，包括至少每 6 个月进行一次血液检查，以检查是否有任何副作用并确保 Lyfgenia 仍然有效。

与您的医生讨论参与上市后研究，以评估 Lyfgenia 的长期安全性，包括治疗后患血癌的风险。

Lyfgenia 不会导致您感染人类免疫缺陷病毒 (HIV)，尽管某些商业测试（特别是基于 PCR 的测试）可能会给出假阳性 HIV 测试结果。 如果您需要进行 HIV 检测，请咨询您的医生以了解合适的检测方法。

与您的医生讨论任何疑虑。 您可以向您的医生询问有关 Lyfgenia 供医疗保健专业人员使用的信息。 如需了解更多信息，请访问 Lyfgenia.com 或致电 1-833-666-2583 获取 Bluebird 患者服务（我的 Bluebird 支持）。

还有哪些药物会影响 Lyfgenia？

告诉您的医生您服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素、抗酸剂和草药补充剂。

您的医生会建议您避免使用以下药物：

• Antiretrovirale Medikamente. Setzen Sie antiretrovirale Medikamente mindestens einen Monat vor der Mobilisierung ab, bis alle Apheresezyklen abgeschlossen sind. Einige langwirksame antiretrovirale Medikamente erfordern möglicherweise eine längere Abbruchdauer, um das Medikament zu eliminieren
• Hydroxyharnstoff. Unterbrechen Sie die Behandlung 2 Monate vor der Mobilisierung und 2 Tage vor der Konditionierung
• Eisenchelatbildung. Unterbrechen Sie die Behandlung mindestens 7 Tage vor der Mobilisierung und Konditionierung.

Lyfgenia 不会导致您感染人类免疫缺陷病毒 (HIV)，尽管某些商业测试（特别是基于 PCR 的测试）可能会给出假阳性 HIV 测试结果。 如果您需要进行 HIV 检测，请咨询您的医生以了解合适的检测方法。

这不是交互的完整列表。 有关完整列表，请参阅处方信息。

贮存

将静脉输液袋放在金属盒中，并储存在低于或等于 -140°C (≤ -220°F) 的液氮气相中，直至解冻和给药。

输注前解冻 Lyfgenia。 解冻后请勿再次冷冻。 不要照射 Lyfgenia，因为这可能会导致失活。

原料

以一到四个 20 毫升输液袋形式提供。 输液袋含有富含 CD34+ 细胞的转基因自体细胞的冷冻悬浮液。

每个输液袋均单独包装在金属盒中。 从生产现场到治疗中心仓库的运输是在低温运输车中进行的，该运输车可以包含用于单个患者的多个金属盒。 发货箱上附有批次信息表。

收到后，将患者的身份与金属盒、输液袋和批次信息表上的患者标识符进行匹配。

制造商

蓝鸟生物有限公司

参考

1. Produktetikett

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