人工智能开辟了 RNA 药物设计的新领域

人工智能开辟了 RNA 药物设计的新领域

在现代医学领域，基于RNA的疗法已被证明是一条有前途的途径，在代谢疾病、肿瘤学和预防性疫苗方面取得了重大进展。最近发表的一篇文章机械工业《人工智能驱动的 RNA 药物开发的未来》作者：Yilin Yan、Tianyu Wu、Honglin Li、Yang Tang 和 Feng Qi，探讨了人工智能 (AI) 如何通过解决当前的局限性并提供新的创新机会来彻底改变 RNA 药物开发。

文章强调了 RNA 疗法的潜力，并指出与传统药物相比，RNA 药物具有更高的成功率。例如，Alnylam Pharmaceuticals声称RNA干扰药物（RNAi）从临床1期到3期的累积转化率达到64.4%，明显高于传统药物5-7%的成功率。此外，RNA 药物发现时间通常以月为单位，而不是传统药物所需的数年，并且成本较低。然而，尽管有这些优势，目前的实验技术（例如 CRISPR）和计算方法（例如 RNA 测序）仍然无法满足 RNA 药物开发的速度和多样性的要求。

人工智能有望填补这一空白。该文章强调了人工智能利用并行计算并从大量数据中学习复杂模式的能力，从而解决现有方法的局限性。人工智能驱动的方法可以提高药物开发的效率，并为识别创新候选药物开辟新的机会。作者概述了人工智能可用来推动 RNA 药物开发进步的三种主要策略：数据驱动方法、学习策略驱动方法和深度学习驱动方法。

数据驱动方法通过利用大型数据集和规则挖掘技术来提取 RNA 分子及其结构或生物功能之间的有意义的模式和关系，从而提供了基础。学习策略驱动的方法使用因果推理和强化学习等技术来优化决策过程。基于深度学习的方法代表了更高水平的复杂性和自动化，利用 ChatGPT 等大型语言模型来分析长 RNA 序列并支持功能 RNA 的从头设计。

该文章设想了基于交互式软件系统的人工智能驱动的 RNA 药物开发的未来工作流程。该系统将有两个关键的反馈循环：一个专注于基于平台的设计以提高人工智能模型性能的内部循环，以及一个集成现实世界数据以不断完善药物开发的外部循环。工作流程将从RNA数据的全面数字化开始，然后是个性化候选药物设计、药物评估、自动合成和用于初步临床验证的生物实验。然后，选定的候选药物将与合适的递送系统相匹配，并用于在线模拟，以早期观察人体内的递送动态、药物效应和降解过程。

作者确定了近期的几个具有挑战性的研究主题，包括高分辨率综合可视化、个性化 RNA 药物开发以及可编辑 RNA 生成平台的开发。这些进步可能会导致 RNA 结构及其在生物系统中的行为更加完整和交互式的表示，并能够开发针对个体遗传特征的高度个性化的 RNA 药物。

人工智能驱动的RNA药物开发的经济和社会效益是显着的。人工智能驱动的自动化减少了劳动密集型任务，并能够更快、更准确地识别 RNA 靶标，从而节省成本并加速 RNA 疗法的测试。随着该平台在工业上的扩展，它通过优化、可重复的流程确保一致的药品质量和更高的成本效率。

将人工智能融入 RNA 药物开发有可能改变治疗学的未来。通过利用人工智能功能，研究人员可以系统地探索新颖的RNA结构，识别有前途的候选药物，并加速药物开发流程，最终形成更可持续、更经济的开发模式，并产生深远的效益。

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