Delvis matchende stamcelletransplantationer viser høje overlevelsesrater

Delvis matchende stamcelletransplantationer viser høje overlevelsesrater

Blodkræftpatienter, som måske tidligere har kæmpet for at finde en donor til transplantation, har nu flere muligheder.

En ny undersøgelse viser, at patienter opnår gode resultater med en delmængde af det nationale offentlige donorregister, når de behandles med det immunsupprimerende lægemiddel cyclophosphamid. Et-års overlevelsesrater var sammenlignelige med rater observeret i andre undersøgelser med fuldt matchede donorer.

Disse resultater bør udvide donorpuljen for patienter, der har svært ved at finde et komplet match, sagde Antonio Jimenez Jimenez, MD, seniorforfatter af undersøgelsen og en læge-videnskabsmand ved Sylvester Comprehensive Cancer Center, en del af University of Miami Miller Medical School of Medicine.

Resultaterne af det ikke-randomiserede fase 2-studie blev offentliggjort iJournal of Clinical Oncology.

Resultaterne var sammenlignelige med fuldt matchede donorer, hvilket betyder, at din pulje af potentielle donorer nu er enorm. Ikke alene kan du tilbyde hver patient en transplantation, men du kan også optimere andre faktorer, når du leder efter en donor. “

Antonio Jimenez Jimenez, MD, seniorforfatter af undersøgelsen og læge-videnskabsmand ved Sylvester Comprehensive Cancer Center

Et tankeskifte

Læger henvender sig ofte til National Marrow Donor Program (NMDP) Tilmelding Hvis en matchet søskendedonor ikke er tilgængelig. Sandsynligheden for, at en søskende er et fuldstændigt genetisk match, er cirka 25 % hos patienter med en eller flere søskende. Omkring halvdelen af ​​søskende er haploidentiske eller semi-matchede donorer.

Jimenez Jimenez skrev om den nye undersøgelse på sociale medier i en besked til andre onkologer.

“Hvis du stadig er tøvende med at tilbyde en ikke-relateret transplantation uden en 8/8 match, bør denne undersøgelse ændre den tankegang," sagde han i indlægget. Det handler ikke om at gå med en næstbedste mulighed. Det handler om at udvide adgangen til hæmatopoietisk celletransplantation uden at sænke overliggeren. "

Jimenez Jimenez var medformand for 21 Cwt-undersøgelsen sammen med Monzr M. Alki, MD, på City of Hope National Medical Center. Undersøgelsen blev sponsoreret af NMDP og udført af CIBMTR (Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR). NMDP Driver det amerikanske frivillige donorregister, der betjener over 42 millioner potentielle donorer verden over.

Delvise spil, gunstige resultater

En matchet donor har et fuldt kompatibelt sæt immunsystemproteiner i deres celler, kaldet HLA-markører. Tidligere øgede en delvis match risikoen for immunangreb fra donorcellerne, hvilket førte til en potentielt dødelig tilstand kaldet graft-versus-host-sygdom.

Den nye undersøgelse viste, at cyclophosphamid reducerede denne risiko, når det kombineres med en blanding af andre immunsuppressiva efter transplantation.

Forskere rapporterede om 145 voksne patienter, der modtog en transplantation ved hjælp af perifere blodstamceller, som stort set erstattede knoglemarv som donorkilde. De blev forberedt til transplantation ved hjælp af standardregimer, enten reduceret intensitet eller ikke-myeloablativ (RIC/NMA) konditionering, typisk brugt til ældre skrøbelige patienter eller Myeloablativ konditionering (MAC). Ingen af ​​patienterne havde et fuldt matchet familiemedlem eller ikke-beslægtet donor til rådighed.

Alle donorer blev hentet og graftindsamling muliggjort af NMDP. Langt de fleste donorer matchede med 6/8 eller 7/8 markører. Alle patienter fik cyclophosphamid for at forhindre GVHD.

Patienterne udviste høje samlede et-års overlevelsesrater med 78,6 % for RIC og 83,8 % for MAC. De viste også lave forekomster af moderat til svær kronisk GVHD på 8,6 % for RIC/NMA og 10,3 % for MAC. Derudover viste patienter, der havde et match under 7/8, lignende resultater som patienter med højere match.

Disse data er sammenlignelige med data fra tidligere undersøgelser med fuldt matchede patienter, der modtager behandling Cyclophosphamid, inklusive en undersøgelse Hvor RIC/NMA patientermodtog den samme lægemiddelblanding efter behandlingen.

Resultaterne stemmer også overens med en Tidligere mindre forsøg af cyclophosphamid af forskerne i mismatchede patienter, der får knoglemarv i stedet for en stamcelletransplantation.

Forskere indsamler og analyserer stadig data om langsigtede resultater, yderligere tilmeldte patienter og en kohorte af pædiatriske patienter. Et separat klinisk forsøg tester en lavere dosis cyclophosphamid, som kan have bivirkninger såsom øget risiko for infektion. En anden planlagt undersøgelse kombinerer cyclophosphamid med en anden blanding af lægemidler.

Født af nødvendighed

Mens cirka 70 % af patienter med velrepræsenteret baggrund finder et komplet match i NMDP-registret, er det kun en brøkdel af andre, der kan. Nogle befolkninger har endnu dårligere odds.

"Denne proces blev født af nødvendighed," sagde Jimenez Jimenez, den Fremlagt foreløbige resultater fra retssagen sidste år ved den Årsmøde i European Hematology Association (EHA)."Vi samarbejdede med NMDP/CIBMTR for at give patienterne denne mulighed, efterhånden som vi fremmer videnskaben. Det bygger også på styrkerne ved Sylvesters transplantationsprogram og hjalp med at hæve dets status. Vi er nu anerkendt over hele verden."

Kilder: