Gedeeltelijke matchstamceltransplantaties laten sterke overlevingspercentages zien

Transparenz: Redaktionell erstellt und geprüft.
Veröffentlicht am

Bloedkankerpatiënten die voorheen moeite hadden om een ​​donor voor transplantatie te vinden, hebben nu meer opties. Uit een nieuwe studie blijkt dat patiënten goede resultaten behalen met een subset van het nationale openbare donorregister wanneer ze worden behandeld met het immuunonderdrukkende medicijn cyclofosfamide. De eenjaarsoverlevingspercentages waren vergelijkbaar met de percentages die werden waargenomen in andere onderzoeken met volledig gematchte donoren. Deze resultaten zouden de donorpool moeten uitbreiden voor patiënten die moeite hebben met het vinden van een volledige match, zegt Antonio Jimenez Jimenez, MD, senior auteur van de studie en arts-wetenschapper bij Sylvester Comprehensive Cancer Center, onderdeel van de Medical School of Medicine.

Gedeeltelijke matchstamceltransplantaties laten sterke overlevingspercentages zien

Bloedkankerpatiënten die voorheen moeite hadden om een ​​donor voor transplantatie te vinden, hebben nu meer opties.

Uit een nieuwe studie blijkt dat patiënten goede resultaten behalen met een subset van het nationale openbare donorregister wanneer ze worden behandeld met het immuunonderdrukkende medicijn cyclofosfamide. De eenjaarsoverlevingspercentages waren vergelijkbaar met de percentages die werden waargenomen in andere onderzoeken met volledig gematchte donoren.

Deze resultaten zouden de donorpool moeten uitbreiden voor patiënten die moeite hebben met het vinden van een volledige match, zegt Antonio Jimenez Jimenez, MD, senior auteur van de studie en arts-wetenschapper bij Sylvester Comprehensive Cancer Center, onderdeel van de University of Miami Miller Medical School of Medicine.

De resultaten van de niet-gerandomiseerde fase 2-studie zijn gepubliceerd in deTijdschrift voor klinische oncologie.

De resultaten waren vergelijkbaar met die van volledig gematchte donoren, wat betekent dat uw pool van potentiële donoren nu enorm is. Je kunt niet alleen elke patiënt een transplantatie aanbieden, maar je kunt ook andere factoren optimaliseren bij het zoeken naar een donor. “

Antonio Jimenez Jimenez, MD, senior auteur van de studie en arts-wetenschapper bij Sylvester Comprehensive Cancer Center

Een verandering in het denken

Artsen wenden zich vaak tot de Nationaal Beenmergdonorprogramma (NMDP) Registratie Als er geen gematchte broer of zus beschikbaar is. De waarschijnlijkheid dat een broer of zus een volledige genetische match is, is ongeveer 25% bij patiënten met een of meer broers en zussen. Ongeveer de helft van de broers en zussen zijn haplo-identieke of semi-gematchte donoren.

Jimenez Jimenez postte over de nieuwe studie op sociale media in een bericht aan collega-oncologen.

Als je nog steeds aarzelt om een ​​niet-gerelateerde transplantatie aan te bieden zonder een 8/8-match, zou deze studie dat denken moeten veranderen”, zei hij in de post. Het gaat niet om de tweede beste optie. Het gaat om het uitbreiden van de toegang tot hematopoëtische celtransplantatie zonder de lat lager te leggen.”

Jimenez Jimenez was samen met Monzr M. Alki, MD, voorzitter van het 21 Cwt-onderzoek in het City of Hope National Medical Center. De studie werd gesponsord door NMDP en uitgevoerd door CIBMTR (Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR). NMDP Beheert het Amerikaanse vrijwillige donorregister en bedient wereldwijd meer dan 42 miljoen potentiële donoren.

Gedeeltelijke spellen, gunstige resultaten

Een gematchte donor heeft een volledig compatibele set immuunsysteemeiwitten in zijn cellen, genaamd HLA-markers. In het verleden verhoogde een gedeeltelijke match het risico op een immuunaanval door de donorcellen, wat leidde tot een potentieel fatale aandoening die graft-versus-host-ziekte wordt genoemd.

Uit de nieuwe studie bleek dat cyclofosfamide dit risico verminderde in combinatie met een mix van andere immunosuppressiva na transplantatie.

Onderzoekers rapporteerden over 145 volwassen patiënten die een transplantatie kregen met perifere bloedstamcellen, die grotendeels het beenmerg als donorbron vervingen. Ze werden voorbereid op transplantatie met behulp van standaardregimes, hetzij met verminderde intensiteit, hetzij met niet-myeloablatieve (RIC/NMA) conditionering, die doorgaans worden gebruikt voor oudere kwetsbare patiënten of Myeloablatieve conditionering (MAC). Bij geen van de patiënten was een volledig gematcht familielid of een niet-verwante donor beschikbaar.

Alle donoren waren afkomstig van een bron en de inzameling van transplantaten werd mogelijk gemaakt door de NMDP. De overgrote meerderheid van de donoren kwam overeen met 6/8 of 7/8 markers. Alle patiënten kregen cyclofosfamide om GVHD te voorkomen.

Patiënten vertoonden hoge algehele overlevingspercentages van één jaar met 78,6% voor RIC en 83,8% voor MAC. Ze lieten ook lage percentages van matige tot ernstige chronische GVHD zien, namelijk 8,6% voor RIC/NMA en 10,3% voor MAC. Bovendien vertoonden patiënten met een match lager dan 7/8 vergelijkbare resultaten als patiënten met hogere matches.

Deze gegevens zijn vergelijkbaar met die van eerdere onderzoeken met volledig gematchte patiënten die een behandeling kregen Cyclofosfamide, waaronder één onderzoek Waar RIC/NMA-patiëntenkreeg na de behandeling hetzelfde medicijnmengsel.

De resultaten komen ook overeen met a Vorige kleinere poging van cyclofosfamide door de onderzoekers bij niet-overeenkomende patiënten die beenmerg kregen in plaats van een stamceltransplantatie.

Onderzoekers verzamelen en analyseren nog steeds gegevens over de resultaten op langere termijn, extra ingeschreven patiënten en een cohort pediatrische patiënten. In een afzonderlijke klinische proef wordt een lagere dosis cyclofosfamide getest, die bijwerkingen kan hebben zoals een verhoogd risico op infectie. Een ander gepland onderzoek combineert cyclofosfamide met een andere mix van medicijnen.

Geboren uit noodzaak

Terwijl ongeveer 70% van de patiënten met een goed vertegenwoordigde achtergrond een volledige match vindt in het NMDP-register, kan slechts een fractie van de anderen dat vinden. Sommige populaties hebben zelfs nog slechtere kansen.

“Dit proces is uit noodzaak geboren”, zegt Jimenez Jimenez, de Voorlopige bevindingen gepresenteerd van het proces vorig jaar bij de Jaarvergadering van de European Hematology Association (EHA)."We werkten samen met de NMDP/CIBMTR om deze optie aan patiënten te bieden terwijl we de wetenschap vooruit helpen. Het bouwt ook voort op de sterke punten van het transplantatieprogramma van Sylvester en heeft geholpen de positie ervan te verbeteren. We worden nu wereldwijd erkend."


Bronnen:

Journal reference:

Malki, A.,et al.(2025). Post-transplantatie op cyclofosfamide gebaseerde profylaxe van graft-versus-host-ziekten na niet-overeenkomende, niet-gerelateerde donor-perifere bloedstamceltransplantatie. Tijdschrift voor klinische oncologie. doi.org/10.1200/jco-25-00856.