Arzneimittelstudien

Dual -Vektor -Gentherapie für GM2 -Gangliosidose zeigt ermutigende Ergebnisse in klinischer Studie

Patienten in einer klinischen Phase-I/II-Studie von UMass Chan Medical School einer Dual-Vektor-Gentherapie für GM2-Gangliosidose, die Tay-Sachs und Sandhofferkrankungen umfasst, zeigten eine biochemische Korrektur der Krankheit mit minimalen unerwünschten Reaktionen. Biochemisch funktionierte es. Wir konnten die Produktion des geeigneten Enzyms induzieren und dieses Enzym war funktionell. Obwohl wir nicht therapeutische Werte erreicht haben, waren unsere Thalamus -Injektionen bei Patienten sicher und die Transgenvektoren funktionieren. Das ist ein wichtiger Schritt. “ Heather Gray-Edwards, DVM, PhD, PhD, Studienforscher, Assistenzprofessor für genetische und zelluläre Medizin bei UMass Chan Studienteilnehmer, die die Behandlung erhielten, hielten längere Zeiträume orale Fütterung bei und erlebten weniger und kontrollierbare…

Tenofovir Amibüfenamid zeigt die Wirksamkeit bei chronischen Hepatitis -B -Patienten mit normalem Alt

Hintergrund und Ziele Infizierte Patienten mit chronischem Hepatitis B (HBV) können trotz normaler Alaninaminotransferase (ALT) Leberfibrose und andere pathologische Veränderungen aufweisen. Diese Studie zielte darauf ab, die Wirksamkeit und Sicherheit von Tenofovir-Amibingenamid (TMF) bei chronischen HBV-infizierten Patienten mit normalen ALT-Spiegeln zu bewerten. Methoden Die laufende Förderungsstudie (NCT05797714) ist die erste prospektive, multizentrische, randomisierte, offene, leere kontrollierte klinische Studie mit chronischen HBV-infizierten Patienten mit normalen ALT-Spiegeln. Die Teilnehmer wurden in einem Verhältnis von 1: 1 randomisiert, um entweder TMF (TMF -Gruppe) oder keine Behandlung (Blindkontrollgruppe) zu erhalten. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt war der Anteil der Teilnehmer, die HBV -DNA -Spiegel

Internationale Studientests, die Impfstoff gegen 21 Stämme von Pneumokokken verspricht

Ein neuer Impfstoff gegen Pneumokokkenerkrankungen wird im Rahmen einer internationalen Studie getestet, die darauf abzielt, Babys gegen die häufige Infektion, die Lungenentzündung, Sinusitis und Meningitis verursacht, einen stärkeren Schutz zu bieten. Die LED -Studie von Murdoch Children’s Research Institute (MCRI) bewertet einen vielversprechenden Impfstoff, der entwickelt wurde, um vor 21 Stämmen von Pneumokokken zu schützen, aus den aktuellen 13 Stämmen, die im National Immunization Program (Nip) enthalten sind. Der Melbourne -Arm der randomisierten kontrollierten Studie rekrutiert 50 Familien mit heftigen zwei Monaten, die keine ersten Routinimpfungen hatten. Die Teilnehmer erhalten vier Dosen des Impfstoffs im Alter von zwei, vier und…

Kombinationsbehandlungsansatz zeigt vielversprechend für schwer zu behandelnde dreifache Brustkrebs

Eine neue Studie, die von Forschern der Icahn School of Medicine am Mount Sinai geleitet wird, hat festgestellt, dass die Zugabe der gezielten Therapie Everolimus zu Standard-Carboplatin-Chemotherapie die Zeit vor dem Fortschreiten der Krankheiten bei Patienten mit fortgeschrittenem dreifachen Brustkrebs (TNBC) verlängert. Die randomisierte klinische Phase -2 -Studie, veröffentlicht in Brustkrebsforschung und -behandlungzeigten, dass Patienten, die die Kombinationsbehandlung erhielten, eine Verringerung des Risikos für das Fortschreiten oder des Todes von Krankheiten im Vergleich zu denjenigen, die mit Carboplatin allein behandelt wurden, eine Verringerung des Krankheitsverfahrens aufwiesen. Das Regime wurde ohne unerwartete Sicherheitsbedenken gut toleriert. Dreifach negativer Brustkrebs hat nur begrenzte…

SNMMI startet eine AI-betriebene Plattform, um Patienten mit radiopharmazeutischen Studien zu verbinden

Die Society of Nuclear Medicine and Molekular Imaging (SNMMI) ist stolz darauf, die Einführung des globalen Finders für radiopharmazeutische Studien mit einer revolutionären, kI-betriebenen Plattform zu verkünden, die Forschern, Klinikern und Patienten bei der Entdeckung von radiopharmazeutischen klinischen Studien, die ihren spezifischen Bedürfnissen entsprechen, sofort entdecken. Diese Initiative stellt einen konkreten Schritt in Richtung SNMMIs Ziel dar, um den Zugang des Patienten zu lebensverändernden Kernmedizinverfahren zu gewährleisten. Der Versuchsfinder wurde von Ancora.ai entwickelt und auf der SNMMI-Website veranstaltet. Er ist so konzipiert, dass sie Hindernisse für die Beteiligung klinischer Studien beseitigen, indem Ärzte, Patienten und Forscher eine optimierte, benutzerfreundliche Erfahrung…

Neues Arzneimittelfreisetzungssystem eliminiert Tumore bei 82% der Patienten mit hohem Risiko-Blasenkrebskrebskrebskrebs

Ein neues Arzneimittelfreisetzungssystem, TAR-200, beseitigte Tumoren bei 82% der Patienten in einer klinischen Phase-2-Studie bei Personen mit nicht risiko nicht muskulärem invasivem Blasenkrebs, dessen Krebs zuvor gegen die Behandlung widerstanden hatte. In den meisten Fällen verschwand der Krebs nach nur drei Monaten Behandlung und fast die Hälfte der Patienten war ein Jahr später krebsfrei. Traditionell hatten diese Patienten nur sehr begrenzte Behandlungsoptionen. Diese neue Therapie ist die wirksamste, die bisher für die häufigste Form von Blasenkrebs gemeldet wurde. Die Ergebnisse der klinischen Studie sind ein Durchbruch in der Art und Weise, wie bestimmte Arten von Blasenkrebs behandelt werden könnten, was…

Die Griffith University startet einen bahnbrechenden Behandlungsversuch wegen Rückenmarksverletzung

Eine humane klinische Phase -1 -Studie zur Behandlung chronischer Rückenmarksverletzungen, die erste ihrer Art der Welt, hat begonnen, die Wirksamkeit und Sicherheit einer revolutionären neuen Behandlung unter Verwendung von Nasenzellen zu testen. Der Prozess der Griffith University war drei Jahrzehnte in der Herstellung und beinhaltet die Einnahme von olfaktorischen Zellen, die spezialisierte Zellen sind, die an unserem Geruchssinn beteiligt sind, aus der Nase, da sie zahlreiche therapeutische Eigenschaften zur Reparatur und Regeneration der Nerven haben. Der leitende Forscher Professor James St. John, Leiter des Clem Jones Center für Neurobiologie und STEM-Zellforschung von Griffith und Hauptforscher am Institut für Biomedizin und…

Frühere Verwendung von Risdiplam bei Neugeborenen mit SMA zeigt Verbesserungen in der motorischen Entwicklung

Die muskulöse Atrophie (SMA) der Wirbelsäule ist eine seltene genetische Erkrankung, die eine fortschreitende Muskelschwäche verursacht, die, wenn sie nicht behandelt wird, Säuglinge mit der schwerwiegendsten Form verhindert, die motorische Entwicklung zu erlangen – niemals zu sitzen – und führt typischerweise vor 2 Jahren zum Tod. Das orale Medikament Risdiplam profitiert symptomatische Patienten mit verbesserter motorischer Funktion und erhöhtes Überleben, war jedoch nur für die Verabreichung von Lebensmitteln und Arzneimitteln für die Verwendung bei Patienten ab 2 Monaten zugelassen. Ein internationales Konsortium, das von Richard Finkel, MD, aus dem St. Jude Children’s Research Hospital, früher von Nemours Children’s Health, geleitet…

Arginin -Zahnfleischsucken reduzieren Zahnkaries bei Kindern mit aktiven Karies

Die International Association for Dental, Mündung und Craniofacial Research (IADR) und die American Association for Dental, Moral und CranioFacial Research (AADOCR) haben die Veröffentlichung einer neuen Studie in angekündigt JDR Klinische und translationale Forschung Dies zeigt, dass Arginin -Zahnfleischkaries bei Kindern mit aktiven Karies in Abhängigkeit von der Argininkonzentration zahnärztliche Karies genauso oder mehr als ein Natriumfluorid -Zahnhoch reduzieren. Zahnkaries bleiben weltweit eine erhebliche Belastung für Mundgesundheit. Wissenschaftliche Erkenntnisse haben die dosisabhängige Antikieswirkung von Fluorid gezeigt; Es sollten jedoch effektivere, umfassendere und alternative Präventionsstrategien untersucht werden. Die Studie, „Arginin -Dentifrices und Kinderkariesprävention: Eine randomisierte klinische Studie“ von Wei Lin, Sichuan…

Der entwickelte CD40 -Antikörper schrumpft Tumoren und induziert eine Remission

In den letzten 20 Jahren hat eine Klasse von Krebsmedikamenten namens CD40-Agonisten-Antikörpern vielversprechend und große Enttäuschung gezeigt. Die Medikamente wirksam bei der Aktivierung des Immunsystems zur Abtötung von Krebszellen in Tiermodellen, aber die Medikamente in klinischen Studien nur begrenzte Auswirkungen auf Patienten hatten und verursachte unter anderem bei einer niedrigen Dosis gefährlich systemische Entzündungsreaktionen, niedrige Thrombozytenzahlen und Leber-Toxizität. Im Jahr 2018 zeigte das Labor der Rockefeller University Jeffrey V. Ravetch, dass es einen verbesserten CD40 -Agonisten -Antikörper so konstruieren konnte, dass es seine Wirksamkeit verbesserte und auf eine Weise verabreicht werden konnte, um schwerwiegende Nebenwirkungen zu begrenzen. Die Ergebnisse stammen…