Johnson & Johnson cerca l'approvazione iniziale di nipocalimab per il trattamento della più ampia popolazione affetta da miastenia gravis generalizzata positiva agli anticorpi

Johnson & Johnson cerca l'approvazione iniziale di nipocalimab per il trattamento della più ampia popolazione affetta da miastenia gravis generalizzata positiva agli anticorpi

Johnson & Johnson ha annunciato oggi la presentazione di una domanda di licenza biologica (BLA) alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per ottenere la prima approvazione globale di nipocalimab per il trattamento di persone affette da miastenia gravis generalizzata (GMG).

La domanda includeva dati dello studio di fase 3 Vivacity-MG3, che mostravano che i risultati per un'ampia popolazione di partecipanti positivi agli anticorpi che avevano ricevuto nipocalimab più standard di cura (SOC) erano superiori rispetto a quelli che avevano ricevuto placebo più SOC. L'endpoint primario dello studio ha misurato il miglioramento del punteggio MG-ADLA rispetto al basale nell'arco di 24 settimane e i partecipanti allo studio includevano adulti positivi agli anticorpi anti-AChR+, anti-Musk+ e anti-LRP4+B, che rappresentavano circa il 95% della popolazione di pazienti GMG che ha ricevuto Vivacity-mg3 per il primo e unico studio per combattere il controllo persistente della malattia in questi sottotipi.[1]Presente[2] La sicurezza e la tollerabilità erano coerente con altri studi su nipocalimab.[3]Presente[4]Presente[5]

“Siamo incoraggiati dal potenziale di nipocalimab nel fornire un controllo duraturo della malattia nelle persone affette da miastenia gravis generalizzata, una malattia cronica che dura tutta la vita”, ha affermato Bill Martin, Ph.D., responsabile dell’area terapeutica globale, Neuroscienze, Johnson & Johnson Innovative Medicine. "La richiesta di approvazione di Nipocalimab rappresenta un importante passo avanti poiché Johnson & Johnson continua a ampliare i confini della ricerca per sviluppare soluzioni innovative per il trattamento di malattie guidate da autoanticorpi e basarsi su decenni di esperienza nel campo delle neuroscienze e dell'immunologia. Siamo ansiosi di lavorare con la FDA nella revisione dei dati a supporto della richiesta."

Nipocalimab è il primo bloccante del FCRN a dimostrare il controllo della malattia persistente, misurato dal miglioramento di MG-ADL, quando aggiunto al SOC di base rispetto al placebo più SOC nell'arco di sei mesi di dosaggio costante (a settimane alterne). Il periodo più lungo di valutazione controllata della sicurezza e dell’efficacia di un bloccante FCRN nella GMG.

All’inizio di quest’anno, Johnson & Johnson ha presentato dati incentrati sulle proprietà molecolari di nipocalimab al convegno annuale dell’American Academy of Neurology. Proprietà come l'elevata affinità di legame e la specificità per il sito di legame delle immunoglobuline (IgG) dell'FCRN hanno il potenziale per differenziare nipocalimab nella classe di trattamenti dei bloccanti dell'FCRN.[6] Si ritiene che queste proprietà, insieme al regime di dosaggio selezionato per lo studio, riducano le IgG, compresi gli autoanticorpi IgG in malattie come la GMG e altre malattie guidate da autoanticorpi.[7]

Fonti: