强生公司寻求尼泊卡利单抗的初步批准，用于治疗最广泛的抗体阳性全身性重症肌无力人群

强生公司寻求尼泊卡利单抗的初步批准，用于治疗最广泛的抗体阳性全身性重症肌无力人群

强生公司今天宣布向美国食品和药物管理局 (FDA) 提交生物制剂许可申请 (BLA)，寻求尼泊卡利单抗在全球范围内首次获得批准用于治疗全身性重症肌无力 (GMG) 患者。

该申请包括来自 3 期 Vivacity-MG3 试验的数据，该试验表明，接受尼泊卡利单抗加标准护理 (SOC) 的广大抗体阳性参与者的结果优于接受安慰剂加 SOC 的患者。该研究的主要终点是测量 24 周内 MG-ADLA 评分较基线的改善情况，研究参与者包括抗 AChR+、抗 Musk+ 和抗 LRP4+B 抗体阳性成年人，约占接受 Vivacity-mg3 的 GMG 患者群体的 95%，这是第一个也是唯一一个旨在对抗这些亚型持续疾病控制的研究。[1]目前[2]安全性和耐受性是 与其他尼泊卡利单抗研究一致。[3]目前[4]目前[5]

强生创新医学神经科学全球治疗领域负责人 Bill Martin 博士表示：“尼泊卡利单抗为全身性重症肌无力（一种慢性终身疾病）患者提供持续疾病控制的潜力令我们感到鼓舞。” “强生公司在神经科学和免疫学领域数十年的专业知识的基础上，不断突破研究界限，开发创新的解决方案来治疗自身抗体驱动的疾病，尼泊卡利单抗的批准申请代表着向前迈出的重要一步。我们期待与 FDA 合作，审查支持该申请的数据。”

Nipocalimab 是第一个证明可以控制持续性疾病的 FCRN 阻断剂，通过 MG-ADL 的改善来衡量，与安慰剂加 SOC 相比，在六个月的一致剂量（每隔一周）持续给药（每隔一周）的情况下，将其添加到背景 SOC 中。 GMG 中 FCRN 阻断剂受控安全性和有效性评估的最长期限。

今年早些时候，强生公司在美国神经病学学会年会上展示了尼泊卡利单抗分子特性的数据。其对 FCRN 免疫球蛋白 (IgG) 结合位点的高结合亲和力和特异性等特性有可能使尼泊卡利单抗在 FCRN 阻断剂类治疗中脱颖而出。 [6]这些特性以及为研究选择的剂量方案被认为可以降低 IgG，包括 GMG 和其他自身抗体驱动疾病等疾病中的 IgG 自身抗体。 [7]

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