Zolgensma

Zolgensma

Was ist Zolgensma?

SMA wird verursacht, wenn ein Gen, normalerweise SMA1, fehlt oder nicht richtig funktioniert. Zolgensma stellt eine neue funktionelle oder Arbeitskopie eines menschlichen SMN-Gens bereit.

Zolgensma ist eine einmalige Behandlung, die über eine intravenöse (IV) Infusion verabreicht wird. Es wurde 2019 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen.

Wofür wird Zolgensma angewendet?

Zolgensma ist eine verschreibungspflichtige Gentherapie zur Behandlung von Kindern unter 2 Jahren mit spinaler Muskelatrophie (SMA). Zolgensma wird als einmalige Infusion in eine Vene verabreicht. Zolgensma wurde bei Patienten mit fortgeschrittener SMA nicht untersucht.

Wichtige Informationen

• Zolgensma kann die Leberenzymwerte erhöhen und akute schwere Leberschäden oder akutes Leberversagen verursachen.
• Ihr Kind erhält vor und nach der Infusion mit Zolgensma ein orales Kortikosteroid und wird regelmäßigen Blutuntersuchungen zur Überwachung der Leberfunktion unterzogen.
• Wenden Sie sich sofort an den Arzt Ihres Kindes, wenn die Haut und/oder das Weiße im Auge des Patienten gelblich erscheint, wenn das Kind eine Dosis des Kortikosteroids vergessen hat oder es erbricht oder wenn die Aufmerksamkeit des Patienten nachlässt.

Was sollte ich meinem Arzt sagen, bevor ich Zolgensma bekomme?

Bevor Sie Zolgensma erhalten, sprechen Sie mit dem Arzt Ihres Kindes über Folgendes:

• Impfungen, um zu entscheiden, ob Anpassungen des Impfplans erforderlich sind, um die Behandlung mit einem Kortikosteroid zu ermöglichen.
• Schutz vor dem Respiratory Syncytial Virus (RSV), der empfohlen wird.

Wie soll ich Zolgensma erhalten?

• Zolgensma wird als intravenöse Infusion über 60 Minuten verabreicht.
• Zolgensma wird parallel zur Kortikosteroidtherapie verabreicht. Die Kortikosteroidtherapie wird einen Tag vor der Infusion von Zolgensma begonnen und insgesamt 30 Tage lang fortgesetzt.
• Wenden Sie sich sofort an den Arzt Ihres Kindes, wenn die Haut und/oder das Augenweiß Ihres Kindes gelblich erscheint, wenn es die Einnahme eines Kortikosteroids versäumt oder es erbricht oder wenn die Aufmerksamkeit des Patienten nachlässt.
• Bevor und nachdem Ihr Kind Zolgensma erhält, achten Sie auf Folgendes:
  • Infektionen vor oder nach der Zolgensma-Infusion können zu schwerwiegenderen Komplikationen führen. Wenden Sie sich sofort an den Arzt des Patienten, wenn Sie Anzeichen einer möglichen Infektion wie Husten, pfeifende Atemgeräusche, Niesen, laufende Nase, Halsschmerzen oder Fieber bemerken.
  • Nach der Infusion mit Zolgensma kann es zu einer Verringerung der Thrombozytenzahl kommen. Suchen Sie sofort einen Arzt auf, wenn der Patient unerwartete Blutungen oder Blutergüsse verspürt.
  • Es wurde berichtet, dass etwa eine Woche nach der Zolgensma-Infusion eine thrombotische Mikroangiopathie (TMA) auftritt. Pflegekräfte sollten sofort einen Arzt aufsuchen, wenn beim Patienten Anzeichen oder Symptome einer TMA auftreten, wie zum Beispiel unerwartete Blutergüsse oder Blutungen, Krampfanfälle oder verminderte Urinausscheidung.

Muss ich beim Umgang mit den Körperausscheidungen des Patienten Vorsichtsmaßnahmen treffen?

Vorübergehend können geringe Mengen Zolgensma im Stuhl des Patienten gefunden werden. Achten Sie 1 Monat nach der Infusion mit Zolgensma auf gute Händehygiene, wenn Sie direkten Kontakt mit Körperausscheidungen haben. Wegwerfwindeln sollten in Einweg-Müllbeuteln versiegelt und mit dem normalen Müll entsorgt werden.

Dosierungsinformationen

Die empfohlene Dosierung von Zolgensma beträgt 1,1 × 1014 Vektorgenome (vg) pro kg Körpergewicht.

Was sind die Nebenwirkungen von Zolgensma?

Die häufigsten Nebenwirkungen, die bei mit Zolgensma behandelten Patienten auftraten, waren erhöhte Leberenzyme und Erbrechen.

Dies sind nicht alle möglichen Nebenwirkungen von Zolgensma.

Rufen Sie den Arzt Ihres Kindes an, um ärztlichen Rat zu Nebenwirkungen zu erhalten, die Sie stören oder nicht verschwinden.

Wir empfehlen Ihnen, vermutete Nebenwirkungen zu melden, indem Sie sich an die FDA unter 1-800-FDA-1088 oder www.fda.gov/medwatch oder an Novartis Gene Therapies, Inc. unter 833-828-3947 wenden.

Interaktionen

Möglicherweise müssen Anpassungen am Impfplan Ihres Kindes vorgenommen werden, um die Behandlung mit einem Kortikosteroid zu ermöglichen. Sprechen Sie mit dem Arzt Ihres Kindes.

Lagerung

Zolgensma wird gefroren versendet (≤ -60 °C). [-76°F]) in 10-ml-Fläschchen mit 2 Füllvolumina (entweder 5,5 ml oder 8,3 ml).

Welche Inhaltsstoffe enthält Zolgensma?

Wirksame Bestandteile: Adeno-assoziiertes Virus

Inaktive Zutaten: Tromethamin, Magnesiumchlorid, Natriumchlorid, Poloxamer 188, Wasser.

Zolgensma wird von Novartis Gene Therapies, Inc. 2275 Half Day Road, Suite 200, Bannockburn, IL 60015 USA hergestellt, verpackt und vertrieben.

Verweise

1. Zolgensma-Produktetikett der National Library of Medicine
2. MedlinePlus. Spinale Muskelatrophie. [Accessed April 6, 2022].

Weitere Informationen

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