Cure GABA-A und Grann Pharmaceuticals kündigen globale Partnerschaft an, um seltene neurologische Therapien voranzutreiben
Cure Gaba-A (ist stolz darauf, eine wichtige neue Partnerschaft mit Grann Pharmaceuticals bekannt zu geben. Cure Gaba-A ist eine gemeinnützige Patientenvertretung, die von Monica Joanna Elnekaveh gegründet wurde, Mutter von Eleanor Elnekaveh.
Zusammen mit CombinedBrain, Agustina Fernandez, Sarah Poliquin, Amber Freed und Roberto Gomez, expandiert Cure GABA-A in ein wirklich globales Netzwerk, das Familien, Forscher und Industriepartner, um die Entwicklung lebensverändernder Therapien für seltene neurologische Störungen zu beschleunigen, die durch Gaba-A-Gen-Rezept-Varianten verursacht werden. Cure Gaba-A bedankt sich bei den Familien Fernandez, Bornstein und Elnekaveh für ihren großzügigen finanziellen Beitrag sowie CombinedBrain unter der Leitung von Terry Jo Bichell, SLC6A1 Connect, geleitet von Amber Freed und dem Syngap-Forschungsfonds (SRF), geleitet von Mike Graglia, für ihre Mentores und Unterstützung.
Die Interessenvertretung von Monica Joanna Elnekaveh begann, als Eleanor zunächst zwei Mosaik -GABA -Rezeptor -Gen -Deletionen diagnostiziert (Gabra1 und Gabrg2). Angetrieben von dem dringenden Bedarf an Behandlungen gründete Monica Cure GABA-A, um Familien, Kliniker und Forscher weltweit im Kampf gegen Gabaar-Störungen zu vereinen. Später erhielt Eleanor durch die gesamte Exome -Sequenzierung eine zusätzliche Diagnose des Rett -Syndroms und erweiterte die Mission von Monica, Gabaar wissenschaftliche Forschungsgemeinschaften, Patienten und Biotechse zur Beschleunigung der therapeutischen Entwicklung zu überbrücken.
Diese neue Zusammenarbeit zwischen Cure GABA-A und Grann Pharmaceuticals baut auf Granns bewährtem Fachwissen in mRNA-Lipid-Nanopartikeln (LNP) -Therapeutika auf und folgt einem wichtigen wissenschaftlichen Meilenstein: der erfolgreiche Abschluss des RTT-1 (Eleanor) Sicherheitsregimes beim ersten Patienten, Eleanor, ihr. Die Therapie wurde gut toleriert und markierte einen kritischen Schritt nach vorne bei der Entwicklung von mRNA -LNP -Proteinersatztherapien für das Rett -Syndrom und andere seltene neurologische Entwicklungsstörungen, wie sie beispielsweise von GABAAR -Varianten verursacht wurden.
Im Rahmen dieser Partnerschaft wird Grann Proof-of-Concept- und Preclinical Animal-Studien leiten, die sich mit Gabaar-Varianten richten, wobei die gleiche innovative therapeutische Plattform und die wissenschaftliche Strenge angewendet wird, die die Leistung von RTT-1 (Eleanor) ermöglicht hat.
Durch die Kombination von Granns technischen Fähigkeiten mit Cure GABA-As tiefen Patientenerkenntnissen und globalem Netzwerk treten wir uns auf unser gemeinsames Ziel vor: die Grenzen der Innovation, die Beschleunigung des Weges zu klinischen Studien und die Bereitstellung von transformativen Therapien an Kinder und Familien mit seltenen genetischen Erkrankungen.
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