Druhý pacient dostane prelomovú operáciu plodu a transplantáciu kmeňových buniek

Druhý pacient dostane prelomovú operáciu plodu a transplantáciu kmeňových buniek

Na 20-týždňovom ultrazvuku Michelle Johnsonovej dostala znepokojivú správu, že jej vyvíjajúcemu sa bábätku diagnostikovali myelomeningokélu, nazývanú aj spina bifida.

Spina bifida sa vyskytuje, keď sa miechové tkanivo nedokáže správne spojiť v počiatočných štádiách tehotenstva, čo vedie k celému radu celoživotných kognitívnych, motorických, močových a črevných porúch. Každoročne postihuje 1 500 až 2 000 detí v Spojených štátoch.

Toto tehotenstvo bolo pre Johnsona prvé s partnerom Jeffom Maginnisom. Johnson má 12-ročného syna Corbina. Maginnis má 5-ročnú dcéru Cameron. Manželia, ktorí žijú v Oregone, sa tešili, že si spolu založia novú rodinu.

Zrazu boli prinútení myslieť na invalidné vozíky a barle a na inštaláciu rámp vo svojom dome.

Netušili sme, čo bude osud tejto diagnózy znamenať pre naše dieťa. Vedeli sme však, že toto dieťa milujeme bez ohľadu na to, čo je v našich silách, a že urobíme všetko, čo je v našich silách, aby naše dieťa dosiahlo čo najlepší výsledok.

Michelle Johnsonová

Na opravu defektu neurálnej trubice by bola potrebná operácia plodu. Johnsonovo odporúčanie na operáciu plodu prebiehalo, keď sa dozvedela o prvej klinickej štúdii na svete schválenej FDA na ľuďoch s použitím kmeňových buniek pred narodením na liečbu rázštepu chrbtice v UC Davis Health. Klinická štúdia, oficiálne známa ako CuRe Trial: Cellular Therapy for In Utero Repair of Myelomeningocele, je financovaná štátnou agentúrou pre kmeňové bunky, California Institute for Regenerative Medicine (CIRM).

Johnson požiadal o účasť na klinickom skúšaní na UC Davis s vedomím, že ak bude prijatá, ona a Maginnis sa budú musieť presťahovať do Sacramenta na zvyšok tehotenstva. Znamenalo by to stráviť mesiace ďaleko od svojich detí, rodiny a priateľov, svojej práce a pohodlia domova.

"Premýšľal som o obeti, ktorá by bola spojená, a vedel som, že táto obeta by stála za to, aby som pre svoje dieťa dostal tú najlepšiu liečbu na svete," povedal Johnson.

Nasledovali ďalšie vyšetrenia, vyšetrenia magnetickou rezonanciou a rozhovory. Potom dostala správu, ktorá jej zmenila život, že bola prijatá do procesu. Bola druhou pacientkou, ktorá sa štúdie zúčastnila.

Jedinečná operácia

V 25. týždni tehotenstva Michelle Johnson podstúpila prelomovú operáciu plodu a procedúru kmeňových buniek, na ktorú dohliadal 40-členný tím pre chirurgiu a prípravu buniek. Kmeňové bunky boli umiestnené priamo na miechu jej plodu pomocou špeciálnej náplasti na opravu defektu spina bifida.

Tím vytvoril kmeňové bunky špeciálne vyvinuté pre štúdiu v zariadení na výrobu kmeňových buniek UC Davis v súlade s usmerneniami FDA. Vyrábajú sa a testujú vo vysoko špecializovanom zariadení Inštitútu regeneračných kúr na UC Davis v Sacramente.

Bunky sa pripevnili na náplasť, testovali sa na čistotu a sterilitu a potom sa ručne transportovali do vyhradenej operačnej sály fetálnej chirurgie, kde boli umiestnené priamo na miechu plodu v čase opravy in utero.

"Aplikácia fetálnej náplasti prebehla hladko a matka aj plod zvládli skvele!" povedala Diana Farmer, prvá fetálna chirurgička na svete, profesorka a predsedníčka chirurgie na UC Davis Health a hlavná riešiteľka štúdie. Farmer pred rokmi založil UC Davis Fetal Care and Treatment Center, aby pomohol pacientom ako Johnson.

Po operácii zostala Johnson v nemocnici päť dní a dostala lieky, ktoré zabránili kontrakcii maternice a predčasnému pôrodu.

"Modlili sme sa a odpočívali a ja som užíval lieky. Povedali sme si, že či už bola operácia úspešná alebo nie, naše dieťa je stále úspešné," povedal Johnson.

Johnson bol prepustený z nemocnice po piatich dňoch a potom sa vracal na ultrazvuk každý jeden až dva týždne.

"Mohli sme vidieť obrovské uzdravenie, ktoré nastalo týždeň čo týždeň," povedal Johnson. "Mohli sme vidieť znížený hydrocefalus (stav, pri ktorom sa v mozgu hromadí tekutina) u plodu. Videli sme, ako sa dieťatku hýbu členky a kopú nohy. Pokrok pokračoval. Bolo to úžasné."

Zrodil sa zázrak

Johnsonov cisársky rez (C-rez) bol naplánovaný na 36. týždeň. Počas celého tehotenstva Johnson a Maginnis nechceli zistiť pohlavie svojho dieťaťa až do pôrodu. Johnsonov zdravotnícky tím splnil jej žiadosť a zachoval jej tajomstvo.

A potom prišiel okamih, na ktorý čakali a za ktorý sa modlili: zdravý plač ich nového bábätka pri narodení.

"Podržali záves dole a držali dieťa hore ako 'Leví kráľ', aby sme ho videli. Potom Jeff zakričal: 'Je to chlapec!'," povedal Johnson.

Jej rodina bola kompletná.

Tobias (Tobi) Marlowe Maginnis sa narodil s hmotnosťou 7 libier, 13 uncí a dĺžkou 19 ¾ palcov. V mozgu nemal žiadnu tekutinu. Prvých 24 hodín po pôrode potreboval iba IV tekutiny a kyslík. Johnson a jej syn boli prepustení z nemocnice štyri dni po jeho narodení.

"Dobre sa stravuje a veľa sa usmieva. Darí sa mu naozaj dobre. Je to jednoducho rocková hviezda," povedal Johnson týždeň po jeho narodení.

Tobi bude naďalej sledovaný v rámci štúdie počas nasledujúcich 30 mesiacov, aby tím mohol pokračovať v hodnotení bezpečnosti a účinnosti chirurgického zákroku na kmeňových bunkách.

Zatiaľ je rodina šťastná, že je späť doma v Oregone so svojím chlapčekom.

"Som veľmi vďačný, že môžem byť súčasťou tejto cesty za nájdením lieku na rázštep chrbtice pre Tobiho a mnohých ďalších," povedal Johnson. "Na UC Davis Health napredujú v medicíne a Tobi je toho dôkazom."

Zdroj:

Kalifornská univerzita – Davis Health

.