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Menschen könnten „geneditiert“ werden, um DNA-Probleme zu beheben, die zu Krankheiten wie Progerie führen, die den Körper so schnell altern lassen, dass die Betroffenen im Teenageralter sterben

  • Wissenschaftler der Harvard University sagen, dass sie einen „Basis-Editor“ entwickelt haben, der fehlerhafte Gene aus dem Körper herausschneiden und ersetzen kann
  • Zellen, die die Behandlung erhalten, werden dann lebenslang normal funktionieren, schlagen sie vor, weil sie beginnen, die bearbeitete DNA zu verwenden
  • Studien an Tieren haben gezeigt, dass sie Patienten helfen könnten
  • Dr. James Liu, ein Genetiker, sagte, sie könnten für Progerie-Patienten verwendet werden

Die menschliche DNA könnte bearbeitet werden, um genetische Erkrankungen wie Progerie zu heilen, die dazu führen, dass die Betroffenen so schnell altern, dass sie noch im Teenageralter sterben.

Wissenschaftler der Harvard University sagen, sie hätten einen „Basis-Editor“ – oder Enzyme – entwickelt, der fehlerhafte Gene herausschneiden und ersetzen kann.

Die Körper werden dann beginnen, normal zu funktionieren, sagten sie, da die behandelten Zellen die bearbeitete DNA verwenden werden.

Studien an Tieren, die an Progerie oder Sichelzellenanämie litten, ergaben, dass die Tiere nach der Injektion geheilt wurden. Es muss noch am Menschen getestet werden.

Dr. James Liu, ein Genetiker, der das Tool entwickelt hat, sagte, es könnte für Menschen wie die Progeria-Patientin Adalia Rose verwendet werden, die dieses Jahr im Alter von nur 15 Jahren starb.

Wissenschaftler der Harvard University sagen, sie hätten einen „Basiseditor“ entwickelt, mit dem fehlerhafte Gene herausgeschnitten und ersetzt werden können.  Es muss noch am Menschen getestet werden (Archivbild)

Wissenschaftler der Harvard University sagen, sie hätten einen „Basiseditor“ entwickelt, mit dem fehlerhafte Gene herausgeschnitten und ersetzt werden können. Es muss noch am Menschen getestet werden (Archivbild)

Dr. James Liu, ein Genetiker, der es entwickelt hat, sagte, das Gerät könne verwendet werden, um Patienten wie Adalia Rose (im Bild) zu helfen, die im Alter von 15 Jahren an der genetischen Erkrankung Progerie starb, die dazu führt, dass der Körper schnell altert und nicht normal wächst

Dr. James Liu, ein Genetiker, der es entwickelt hat, sagte, das Gerät könne verwendet werden, um Patienten wie Adalia Rose (im Bild) zu helfen, die im Alter von 15 Jahren an der genetischen Erkrankung Progerie starb, die dazu führt, dass der Körper schnell altert und nicht normal wächst

Progerie ist eine sehr seltene genetische Erkrankung, von der Schätzungen zufolge bis zu 300 Fälle in den gesamten USA bekannt sind.

Sie wird durch eine einzelne Mutation in der DNA verursacht, die in den ersten Lebensmonaten zu schneller Alterung und Entwicklungsproblemen führt. Die Betroffenen leben selten über ihre Teenagerjahre hinaus.

Dr. Liu sagte, er hoffe, dass Versuche am Menschen beginnen könnten, um festzustellen, ob sein Gerät Patienten mit der Krankheit helfen könne.

Er sagte CNN: „Basis-Editoren sind wie Bleistifte, die Buchstaben präzise korrigieren [in the DNA] indem Sie sie in einen von vier verschiedenen Buchstaben ändern.

„Wir müssen sehr sorgfältig sicherstellen, dass all diese verschiedenen Technologien klinische Studien durchlaufen.

„Aber wenn sie sich als sicher und wirksam erweisen, könnte man sich vorstellen, nicht nur seltene Rechtschreibfehler zu behandeln, die schwerwiegende genetische Krankheiten verursachen, sondern vielleicht sogar Genvarianten zu behandeln, von denen wir wissen, dass sie zu schrecklichen Krankheiten wie Alzheimer beitragen.“

Er schlug vor, dass die Behandlung auch für andere Patienten mit genetischen Erkrankungen wie Sichelzellenanämie eingesetzt werden könnte – wenn sich rote Blutkörperchen nicht richtig bilden.

Vergangenes Jahr Das Team von Dr. Liu behandelte Mäuse, die 14 Tage nach ihrer Geburt an Progerie von menschlichen Patienten erkrankt waren.

Etwa 90 Prozent sahen, wie sich die Muskelzellen nach der Injektion erholten und ihre Lebensdauer verdoppelte.

Das Technologie wurde auch an Mäusen getestet, die an Sichelzellenanämie litten, und erneut 16 Wochen später sagten die Wissenschaftler, dass 80 Prozent der Mäuse, denen die Impfung verabreicht wurde, sich stark gebessert hatten.

Bei Rose aus Texas wurde im Alter von nur drei Monaten Progerie diagnostiziert.

Aber als sie aufwuchs, wurde sie in den sozialen Medien berühmt und sammelte allein auf YouTube fast 3 Millionen Abonnenten.

Im Januar sagte ihre Familie, sie sei an den Folgen ihres Zustands gestorben.

Sie erreichte zwei Jahre mehr als die durchschnittliche Lebenserwartung für jemanden, der an der Krankheit leidet.

Was ist Progerie und kann sie geheilt werden?

Progeria ist durch das Auftreten einer beschleunigten Alterung bei Kindern gekennzeichnet, sagt die in den USA ansässige Progeria Research Foundation.

Es wird nicht vererbt, sondern die Mutation, die den Zustand auslöst, geschieht zufällig.

Zu den Symptomen gehören mangelndes Wachstum, Verlust von Körperfett und Haaren, steife Gelenke und Hüftluxation.

Die meisten Kinder mit Progerie sehen gesund aus, wenn sie geboren werden, zeigen jedoch innerhalb ihres ersten Jahres Anzeichen der Krankheit.

Babys mit dieser Erkrankung wachsen nicht normal und beginnen schnell zu altern.

Es gibt derzeit keine Heilung für Progerie, aber Medikamente können die Symptome lindern oder das Fortschreiten verzögern.

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Quelle: Dailymail UK

Daniel Wom

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