Neue Partnerschaft zielt darauf ab, den weltweiten Zugang zur Sichelzellen-Gentherapie zu erweitern

Caring Cross, eine gemeinnützige Organisation gemäß 501(c)(3), die sich für die Verbesserung des Zugangs zu fortschrittlichen Therapien einsetzt, und das Boston Children’s Hospital gaben heute eine Zusammenarbeit bekannt, um Patienten einen nachhaltigen, erschwinglichen Zugang zu Stammzell-Gentherapien zur Behandlung der Sichelzellenanämie (SCD) zu ermöglichen.

Im Mittelpunkt der Partnerschaft steht eine weltweite Lizenz, die Caring Cross von Boston Children’s für das lentivirale BCL11A-LCRshRNAmiR gewährt wurde, eine innovative Technologie, die darauf ausgelegt ist, die fetale Hämoglobinproduktion „umzudrehen“. Dies stellt eine potenziell lebenslange transformative Therapie für Patienten mit SCD dar. Der lentivirale Vektor wurde im Labor von Dr. David Williams auf Grundlage der Grundlagenforschung im Labor von Dr. Stuart Orkin am Boston Children’s Hospital entwickelt.

Überbrückung der Lücke zwischen Innovation und Zugang

Während derzeit zugelassene Gentherapien für SCD und BT hervorragende Ergebnisse bei der Linderung der Belastung durch diese Krankheiten gezeigt haben, sind sie aufgrund ihres derzeitigen Preises – der pro Dosis mehr als 3 Millionen US-Dollar betragen kann – für die überwiegende Mehrheit der Patienten weltweit unerreichbar.

Diese Zusammenarbeit soll diese Lücke schließen, indem das dezentrale „Place-of-Care“-Fertigungsmodell von Caring Cross genutzt wird, das darauf abzielt, diese lebensrettenden Behandlungen zu einem Bruchteil ihrer aktuellen Marktkosten bereitzustellen.

Klinisch bestätigter Erfolg

Die Ankündigung folgt auf die Präsentation bahnbrechender klinischer Daten auf der Jahrestagung 2025 der American Society of Hematology (ASH) in Orlando. Die Daten zeigten, dass SCD-Patienten, die mit der BCL11A-shmiR-basierten Therapie behandelt wurden, einen robusten, dauerhaften Anstieg des fetalen Hämoglobins zeigten und gleichzeitig die Manifestationen der SCD-Erkrankung nachhaltig linderten.

Die auf der ASH 2025 geteilten Daten und die Ergebnisse der laufenden Phase-2-GRASP-Studie bestätigen und erweitern frühere Erkenntnisse, dass die Therapie sicher und wirksam ist. Unser nächstes Ziel besteht darin, die Datenerfassung der entscheidenden klinischen Phase-II-Studie (NCT05353647) abzuschließen und dann sicherzustellen, dass diese Therapie Patienten auf der ganzen Welt erreicht, insbesondere diejenigen, die marginalisiert und unterversorgt sind. Durch die Zusammenarbeit mit Caring Cross machen wir einen entscheidenden Schritt, um diese Therapie viel mehr Menschen zugänglich zu machen, die an SCD und möglicherweise Beta-Thalassämie leiden.“

Dr. David A. Williams, Leiter der Abteilung für Hämatologie/Onkologie, Boston Children’s Hospital, Präsident des Dana-Farber/Boston Children’s Cancer and Blood Disorders Center und Leland Fikes Professor für Pädiatrie an der Harvard Medical School

Eine globale Mission für gesundheitliche Chancengleichheit

Diese Zusammenarbeit erweitert den Zugang über die USA hinaus auf Regionen mit der höchsten SCD-Belastung, darunter Afrika südlich der Sahara, Indien, den Nahen Osten und den globalen Süden. Durch die Zusammenarbeit mit örtlichen Krankenhäusern und gemeinnützigen Organisationen erstellt die Initiative einen skalierbaren Plan, um zelluläre Gentherapien zu demokratisieren und sie als globalen Versorgungsstandard zu etablieren.

„Diese Vereinbarung ist ein wichtiger Meilenstein in unserem Bemühen, den Zugang zu zellulären Gentherapien zu verbessern“, sagte Dr. Boro Dropulić, Gründer und Geschäftsführer von Caring Cross. „Durch die Sicherung der Rechte an der BCL11A shmiR-Technologie ermöglichen wir Krankenhäusern, die derzeit Knochenmarktransplantationen durchführen, ihre Kapazitäten zu erweitern und genmodifizierte Stammzellen für die Behandlung von SCD und BT zu produzieren. Unser nachhaltiges Zugangsmodell wird sicherstellen, dass diese Fortschritte für die Gesundheitssysteme wirtschaftlich rentabel bleiben und das Leben der Patienten verändern, die sie am meisten benötigen.“

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