يبشر البحث بعصر جديد من الأمل للمرضى الذين يعانون من نقص الصفيحات المناعي الأولي

يبشر البحث بعصر جديد من الأمل للمرضى الذين يعانون من نقص الصفيحات المناعي الأولي

أكثر من نصف المرضى في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية الذين تلقوا فترة علاج محدودة باستخدام الجسم المضاد وحيد النسيلة التجريبي إيانالوماب لنقص الصفيحات المناعي الأولي (ITP)، وهو مرض مناعي ذاتي يمكن أن يسبب نزيفًا يهدد الحياة، تمكنوا من الحفاظ على تعداد آمن للصفائح الدموية دون حدوث نوبات نزيف كبيرة لمدة عام واحد على الأقل. تم نشر النتائج اليوم فينيو انغلاند جورنال اوف ميديسينمن قبل باحثين في كلية بيرلمان للطب في جامعة بنسلفانيا، وتم تقديمه من قبل الموظفين في الاجتماع والمعرض السنوي السابع والستين للجمعية الأمريكية لأمراض الدم (ASH) في أورلاندو، فلوريدا (LBA-2).

ITP هو أحد أمراض المناعة الذاتية حيث تقوم الخلايا المناعية في الجسم بمهاجمة الصفائح الدموية عن طريق الخطأ، وهي خلايا الدم المسؤولة عن التخثر. ويؤثر على ما يقرب من 50000 شخص في الولايات المتحدة ويمكن تشخيصه في أي عمر. يرتبط ITP بالنزيف غير الطبيعي من الجلد والأغشية المخاطية - بما في ذلك نزيف الأنف و/أو نزيف اللثة و/أو الدورة الشهرية الشديدة - والتي يمكن أن تكون خطيرة إذا كان عدد الصفائح الدموية منخفضًا بشكل خاص. يساهم ITP أيضًا في سهولة الإصابة بالكدمات والتعب.

بعض المرضى الذين يعانون من ITP لا يحتاجون إلى علاج، ولكن بالنسبة للمرضى الذين يعانون من انخفاض عدد الصفائح الدموية أو النزيف المتكرر أو الشديد، يشمل العلاج الأولي المنشطات، والتي تعمل بشكل جيد في بعض المرضى. ومع ذلك، بالنسبة للمرضى الذين لا يزالون يعانون من مشاكل النزيف أو انخفاض عدد الصفائح الدموية على الرغم من أو بعد تقليل الستيرويدات، يلزم وجود شكل آخر من العلاج. على الرغم من وجود ثلاثة علاجات من الخط الثاني معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لـ ITP، إلا أنها جميعًا تتطلب علاجًا مدى الحياة، إما على شكل حبوب يومية أو حقن أسبوعية، والتي لها آثارها الجانبية وتكاليفها الخاصة.

باعتباري طبيبًا لأمراض الدم، يسعدني أن لدينا علاجات فعالة لـ ITP، ولكنها ليست بالضرورة مثالية لإدارة الأمراض المزمنة أو جودة الحياة على المدى الطويل. تظهر هذه الدراسة أن الاستجابة الطويلة الأمد والدائمة للعلاج بالـ ITP ممكنة دون الحاجة إلى علاج مستمر – وهذا يمثل فائدة كبيرة للمرضى.

آدم كوكر، دكتور في الطب، ماجستير، مؤلف رئيسي، رئيس قسم أمراض الدم والمدير السريري لمركز اضطرابات الدم في بنسلفانيا

استقرار الصفائح الدموية وإكمال العلاج بنجاح

في تجربة سريرية مزدوجة التعمية ومتعددة المراكز (تسمى تجربة VAYHIT2)، تم اختيار 152 مريضًا بالغًا مصابًا بالـ ITP بشكل عشوائي في ثلاثة أذرع: جرعة أعلى من يانالوماب (50 مريضًا)، أو جرعة أقل من يانالوماب (51 مريضًا)، أو دواء وهمي (51 مريضًا). يعمل Ianalumab من خلال استهداف مستقبل عامل تنشيط الخلايا B (BAFF)، مما يؤدي إلى استنفاد الخلايا B ذاتية التفاعل، المسؤولة عن الأجسام المضادة المضادة للصفائح الدموية التي تسبب ITP. المرضى الذين انتكسوا بالفعل بعد تناول المنشطات أو الذين لم يستجب ITP للعلاج بالستيرويد كانوا مؤهلين للدراسة. تم إعطاء Ianalumab عن طريق الوريد مرة واحدة في الشهر لمدة أربعة أشهر. ونظرًا لأن التأثير يستغرق وقتًا حتى يبدأ مفعوله، فقد تلقى جميع المرضى أيضًا عقار الترومبوباج، وهو أحد الحبوب المعتمدة حاليًا لعلاج الخط الثاني. يؤخذ الترومبوباج عادة لأجل غير مسمى ولكن يجب أن يتم تناقصه وإيقافه في هذه الدراسة.

قامت الدراسة بقياس "الوقت اللازم لفشل العلاج"، والذي تم تعريفه على أنه انخفاض عدد الصفائح الدموية، أو الحاجة إلى علاج إضافي بـ ITP، أو عدم القدرة على التخفيض التدريجي أو التوقف عن الترومبوباج، أو الوفاة. وكان الاحتمال المقدر لتجنب فشل العلاج خلال 12 شهرًا 54.2% في مجموعة الجرعة العالية و50.5% في مجموعة الجرعة المنخفضة، مقارنة بـ 30% فقط من المرضى في مجموعة الدواء الوهمي. بالإضافة إلى ذلك، عندما تم قياس تعداد الصفائح الدموية بعد ستة أشهر (بعد شهرين من آخر جرعة من إيانالوماب)، كان لدى 62% من المرضى في ذراع العلاج بجرعة عالية تعداد ثابت للصفائح الدموية، مقارنة بـ 39.2% فقط من المرضى في ذراع العلاج الوهمي.

"عصر جديد من الأمل"

لا تزال هناك تجارب سريرية إضافية لعقار إيانالوماب جارية، بما في ذلك دراسات على أمراض المناعة الذاتية الأخرى، ولم تتم الموافقة عليه بعد من قبل إدارة الغذاء والدواء للمرضى. وسيواصل الباحثون مراقبة المرضى في هذه الدراسة لمراقبة الاستجابة طويلة المدى للعلاج.

وقال كوكر: "نحن متحمسون لمعرفة ما إذا كانت الاستجابات الخالية من العلاج في هذه الدراسة ستستمر". "إن تحسين الواقع طويل المدى للعيش مع ITP هو شيء لم نفكر فيه من قبل. وكان الهدف دائمًا هو تحسين عدد الصفائح الدموية أو تقليل خطر النزيف، ولكن هذا البحث يبشر بعصر جديد من الأمل للمرضى الذين يعانون من ITP."

تم تمويل الدراسة من قبل شركة نوفارتيس.

مصادر: