Изследването предвещава нова ера на надежда за пациенти с първична имунна тромбоцитопения

Изследването предвещава нова ера на надежда за пациенти с първична имунна тромбоцитопения

Повече от половината пациенти във фаза III клинично изпитване, които са получили ограничена продължителност на лечение с експерименталното моноклонално антитяло ianalumab за първична имунна тромбоцитопения (ITP), автоимунно заболяване, което може да причини животозастрашаващо кървене, са били в състояние да поддържат безопасен брой на тромбоцитите без големи епизоди на кървене в продължение на поне една година. Резултатите бяха публикувани днес вNew England Journal of Medicineот изследователи от Медицинския факултет на Перелман към Университета на Пенсилвания и представен от служители на 67-ата годишна среща и изложба на Американското дружество по хематология (ASH) в Орландо, Флорида (LBA-2).

ITP е автоимунно заболяване, при което имунните клетки на тялото погрешно атакуват тромбоцитите, кръвните клетки, отговорни за съсирването. Засяга приблизително 50 000 души в Съединените щати и може да бъде диагностициран на всяка възраст. ИТП се свързва с необичайно кървене от кожата и лигавиците - включително кървене от носа, кървене от венците и/или тежка менструация - което може да бъде сериозно, ако броят на тромбоцитите е особено нисък. ITP също допринася за лесно образуване на синини и умора.

Някои пациенти с ИТП не се нуждаят от лечение, но при пациенти с нисък брой на тромбоцитите или повтарящо се или тежко кървене първоначалното лечение включва стероиди, които действат добре при някои пациенти. Въпреки това, за пациенти, които продължават да изпитват проблеми с кървенето или нисък брой на тромбоцитите въпреки или след намаляване на стероидите, е необходима друга форма на лечение. Въпреки че понастоящем има три одобрени от FDA терапии от втора линия за ITP, обикновено всички те изискват лечение през целия живот, или под формата на ежедневно хапче, или седмични инжекции, които имат свои собствени странични ефекти и цена.

Като хематолог се радвам, че имаме ефективни терапии за ИТП, но те не са непременно идеални за управление на хронични заболявания или дългосрочно качество на живот. Това проучване показва, че е възможен дълготраен и траен отговор на лечението с ITP без необходимост от продължаваща терапия – и това е огромна полза за пациентите.“

Адам Кукър, MD, MS, водещ автор, началник на отдела по хематология и клиничен директор на Penn Blood Disorders Center

Стабилни тромбоцити и успешно завършване на лечението

В двойно-сляпото, многоцентрово клинично изпитване (наречено проучване VAYHIT2), 152 възрастни пациенти с ИТП са рандомизирани в три групи: по-висока доза ианалумаб (50 пациенти), по-ниска доза ианалумаб (51 пациенти) или плацебо (51 пациенти). Ianalumab действа чрез насочване към рецептора на фактора за активиране на В-клетките (BAFF), което води до изчерпване на автореактивните В-клетки, които са отговорни за антитромбоцитните антитела, причиняващи ИТП. Пациенти, които вече са имали рецидив след приемане на стероиди или чиято ИТП не е отговорила на лечението със стероиди, отговарят на условията за проучването. Ianalumab се прилага интравенозно веднъж месечно в продължение на четири месеца. Тъй като е необходимо време за постигане на ефекта, всички пациенти са получавали и елтромбопаг, едно от хапчетата, които понастоящем са одобрени за терапия от втора линия. Елтромбопаг обикновено се приема за неопределено време, но трябва да се намали постепенно и да се преустанови за това изследване.

Проучването измерва „времето до неуспех на лечението“, дефинирано като нисък брой на тромбоцитите, необходимост от допълнителна терапия с ITP, невъзможност за намаляване или спиране на елтромбопаг или смърт. Изчислената вероятност за избягване на неуспех на лечението след 12 месеца е 54,2% в групата с висока доза и 50,5% в групата с ниска доза, в сравнение със само 30% от пациентите в групата с плацебо. Освен това, когато броят на тромбоцитите е измерен на шест месеца (два месеца след последната доза ианалумаб), 62 процента от пациентите в рамото на лечение с високи дози са имали стабилен брой на тромбоцитите, в сравнение със само 39,2 процента от пациентите в рамото на плацебо.

„Нова ера на надежда“

Продължават допълнителни клинични изпитвания за ianalumab, включително проучвания при други автоимунни заболявания, и той все още не е одобрен от FDA за пациенти. Изследователите ще продължат да наблюдават пациентите в това проучване, за да наблюдават дългосрочния отговор на лечението.

„Развълнувани сме да видим дали отговорите без лечение в това проучване продължават“, каза Кюкър. „Подобряването на дългосрочната реалност на живота с ИТП е нещо, за което не сме мислили преди. Целта винаги е била да се подобри броят на тромбоцитите или да се намали рискът от кървене, но това изследване поставя началото на нова ера на надежда за пациентите с ИТП.“

Проучването е финансирано от Novartis.

източници: