Uuring kuulutab uut lootuse ajastut primaarse immuuntrombotsütopeeniaga patsientidele

Uuring kuulutab uut lootuse ajastut primaarse immuuntrombotsütopeeniaga patsientidele

Rohkem kui pooled III faasi kliinilises uuringus osalenud patsientidest, kes said piiratud kestusega ravi eksperimentaalse monoklonaalse antikehaga ianalumab primaarse immuuntrombotsütopeenia (ITP) jaoks, mis on autoimmuunhaigus, mis võib põhjustada eluohtlikku verejooksu, suutsid säilitada ohutu trombotsüütide arvu ilma suuremate verejooksude episoodideta vähemalt ühe aasta jooksul. Tulemused avaldati täna aastalNew England Journal of MedicinePennsylvania ülikooli Perelmani meditsiinikooli teadlaste poolt ning töötajad esitlesid seda Ameerika Hematoloogiaühingu (ASH) 67. aastakoosolekul ja näitusel Orlandos, Floridas (LBA-2).

ITP on autoimmuunhaigus, mille puhul organismi immuunrakud ründavad ekslikult trombotsüütide, hüübimise eest vastutavate vererakkude, vastu. See mõjutab ligikaudu 50 000 inimest Ameerika Ühendriikides ja seda saab diagnoosida igas vanuses. ITP-d seostatakse ebanormaalse verejooksuga nahast ja limaskestadest – sealhulgas ninaverejooksude, igemete veritsemise ja/või tugeva menstruatsiooniga –, mis võib olla tõsine, kui trombotsüütide arv on eriti madal. ITP aitab kaasa ka kergele verevalumitele ja väsimusele.

Mõned ITP-ga patsiendid ei vaja ravi, kuid madala trombotsüütide arvu või korduva või raske verejooksuga patsientide puhul hõlmab esialgne ravi steroide, mis mõjuvad mõnel patsiendil hästi. Patsientidel, kellel on hoolimata steroidide vähendamisest või pärast seda, jätkuvalt veritsusprobleemid või madal trombotsüütide arv, on vaja teistsugust ravi. Kuigi praegu on olemas kolm FDA poolt heaks kiidetud ITP teise rea ravimeetodit, nõuavad need üldiselt elukestvat ravi, kas igapäevaste pillide või iganädalaste süstide kujul, millel on oma kõrvalmõjud ja maksumus.

Hematoloogina on mul hea meel, et meil on ITP jaoks tõhusad ravimeetodid, kuid need ei pruugi olla ideaalsed krooniliste haiguste raviks või pikaajaliseks elukvaliteediks. See uuring näitab, et pikaajaline ja püsiv vastus ITP-ravile on võimalik ilma pideva ravi vajaduseta – ja see on patsientidele tohutult kasulik.

Adam Cuker, MD, MS, juhtiv autor, hematoloogia osakonna juhataja ja Penn Blood Disorders Centeri kliiniline direktor

Stabiilsed trombotsüüdid ja ravi edukas lõpetamine

Topeltpimedas mitmekeskuselises kliinilises uuringus (nn VAYHIT2 uuring) randomiseeriti 152 täiskasvanud ITP-ga patsienti kolme rühma: suurem ianalumabi annus (50 patsienti), väiksem ianalumabi annus (51 patsienti) või platseebo (51 patsienti). Ianalumab toimib, suunates B-raku aktiveeriva faktori (BAFF) retseptori, mille tulemuseks on autoreaktiivsete B-rakkude ammendumine, mis vastutavad ITP-d põhjustavate trombotsüütidevastaste antikehade eest. Uuringus osalesid patsiendid, kellel oli pärast steroidide võtmist juba retsidiiv või kelle ITP ei allunud steroidravile. Ianalumabi manustati intravenoosselt üks kord kuus nelja kuu jooksul. Kuna toime avaldumiseks kulub aega, said kõik patsiendid ka eltrombopaagi, ühte praegu teise rea raviks heaks kiidetud pillidest. Eltrombopaagi võetakse tavaliselt määramata aja jooksul, kuid selle uuringu jaoks tuleb seda vähendada ja ravi katkestada.

Uuringus mõõdeti "aega ravi ebaõnnestumiseni", mida määratleti kui trombotsüütide arvu vähenemist, täiendava ITP-ravi vajadust, suutmatust vähendada eltrombopaagi ravi või seda katkestada või surma. Hinnanguline tõenäosus vältida ravi ebaõnnestumist 12 kuu pärast oli 54,2 protsenti suurte annuste rühmas ja 50,5 protsenti väikese annuse rühmas, võrreldes vaid 30 protsendiga platseeborühma patsientidest. Lisaks, kui trombotsüütide arvu mõõdeti kuue kuu möödudes (kaks kuud pärast ianalumabi viimast annust), oli 62 protsendil suurte annustega ravirühma patsientidest trombotsüütide arv stabiilne, võrreldes vaid 39,2 protsendiga platseeborühma patsientidest.

"Uus lootuse ajastu"

Täiendavad kliinilised uuringud ianalumabi kohta käivad, sealhulgas teiste autoimmuunhaiguste uuringud, ja FDA ei ole seda veel patsientidele heaks kiitnud. Teadlased jätkavad selles uuringus patsientide jälgimist, et jälgida pikaajalist ravivastust.

"Meil on hea meel näha, kas selle uuringu ravivabad vastused jätkuvad," ütles Cuker. "ITP-ga elamise pikaajalise reaalsuse parandamine on midagi, millele me pole varem mõelnud. Eesmärk on alati olnud trombotsüütide arvu parandamine või verejooksu riski vähendamine, kuid see uuring toob ITP-ga patsientidele sisse uue lootuse ajastu."

Uuringut rahastas Novartis.

Allikad: