Tutkimus lupaa uuden toivon aikakauden potilaille, joilla on primaarinen immuunitrombosytopenia

Tutkimus lupaa uuden toivon aikakauden potilaille, joilla on primaarinen immuunitrombosytopenia

Yli puolet faasin III kliinisen tutkimuksen potilaista, jotka saivat rajoitetun keston hoitoa kokeellisella monoklonaalisella ianalumab-vasta-aineella primaariseen immuunitrombosytopeniaan (ITP), joka on autoimmuunisairaus, joka voi aiheuttaa hengenvaarallista verenvuotoa, pystyi ylläpitämään turvallisen verihiutaleiden määrän ilman suuria verenvuotojaksoja vähintään yhden vuoden ajan. Tulokset julkaistiin tänään vNew England Journal of MedicinePennsylvanian yliopiston Perelman School of Medicine -tutkijat, ja henkilökunta esitteli American Society of Hematologyn (ASH) 67. vuosikokouksessa ja näyttelyssä Orlandossa, Floridassa (LBA-2).

ITP on autoimmuunisairaus, jossa kehon immuunisolut hyökkäävät vahingossa verihiutaleiden, hyytymisestä vastaavien verisolujen, kimppuun. Se vaikuttaa noin 50 000 ihmiseen Yhdysvalloissa, ja se voidaan diagnosoida missä iässä tahansa. ITP:hen liittyy epänormaalia verenvuotoa ihosta ja limakalvoista – mukaan lukien nenäverenvuoto, ikenten verenvuoto ja/tai runsaat kuukautiset – mikä voi olla vakavaa, jos verihiutaleiden määrä on erityisen alhainen. ITP myös helpottaa mustelmien muodostumista ja väsymystä.

Jotkut ITP-potilaat eivät tarvitse hoitoa, mutta potilaille, joilla on alhainen verihiutaleiden määrä tai toistuva tai vaikea verenvuoto, aloitushoito sisältää steroideja, jotka toimivat hyvin joillakin potilailla. Kuitenkin potilaille, joilla on edelleen verenvuotoongelmia tai alhainen verihiutaleiden määrä steroidien vähentämisestä huolimatta tai sen jälkeen, tarvitaan toinen hoitomuoto. Vaikka tällä hetkellä on kolme FDA:n hyväksymää toisen linjan ITP-hoitoa, ne kaikki vaativat yleensä elinikäistä hoitoa, joko päivittäisen pillerin tai viikoittaisten injektioiden muodossa, joilla on omat sivuvaikutuksensa ja hintansa.

Hematologina olen iloinen, että meillä on tehokkaita hoitoja ITP:hen, mutta ne eivät välttämättä ole ihanteellisia kroonisten sairauksien hallintaan tai pitkän aikavälin elämänlaatuun. Tämä tutkimus osoittaa, että pitkäkestoinen ja kestävä vaste ITP-hoitoon on mahdollista ilman jatkuvaa hoitoa – ja se on valtava etu potilaille.

Adam Cuker, MD, MS, johtava kirjoittaja, hematologian osastopäällikkö ja Penn Blood Disorders Centerin kliininen johtaja

Vakaat verihiutaleet ja hoidon onnistunut loppuunsaattaminen

Kaksoissokkoutetussa, monikeskustutkimuksessa (kutsutaan VAYHIT2-tutkimukseksi) 152 aikuista ITP-potilasta satunnaistettiin kolmeen haaraan: suurempi annos ianalumabia (50 potilasta), pienempi annos ianalumabia (51 potilasta) tai lumelääke (51 potilasta). Ianalumabi vaikuttaa kohdistamalla B-soluaktivoivan tekijän (BAFF) reseptorin, mikä johtaa autoreaktiivisten B-solujen ehtymiseen, jotka ovat vastuussa ITP:tä aiheuttavista verihiutaleiden vasta-aineista. Potilaat, jotka olivat jo uusiutuneet steroidien käytön jälkeen tai joiden ITP ei vastannut steroidihoitoon, olivat kelvollisia tutkimukseen. Ianalumabia annettiin laskimoon kerran kuukaudessa neljän kuukauden ajan. Koska vaikutuksen voimaantulo vie aikaa, kaikki potilaat saivat myös eltrombopagia, joka on yksi tällä hetkellä toisen linjan hoitoon hyväksytyistä pillereistä. Eltrombopagia otetaan yleensä rajoituksetta, mutta sitä tulee pienentää ja lopettaa tämän tutkimuksen ajaksi.

Tutkimuksessa mitattiin "aika hoidon epäonnistumiseen", joka määritellään alhaiseksi verihiutaleiden määräksi, lisä-ITP-hoidon tarpeeksi, kyvyttömyyteen pienentää eltrombopagia tai lopettaa sitä tai kuolema. Arvioitu todennäköisyys välttää hoidon epäonnistuminen 12 kuukauden kohdalla oli 54,2 prosenttia suuren annoksen ryhmässä ja 50,5 prosenttia pienen annoksen ryhmässä verrattuna vain 30 prosenttiin lumelääkettä saaneiden potilaiden ryhmässä. Lisäksi, kun verihiutaleiden määrä mitattiin kuuden kuukauden kuluttua (kaksi kuukautta viimeisen ianalumabiannoksen jälkeen), 62 prosentilla suuriannoksista hoitoa saaneista potilaista verihiutaleiden määrä oli vakaa, verrattuna vain 39,2 prosenttiin lumeryhmässä.

"Uusi toivon aikakausi"

Ianalumabin kliiniset lisätutkimukset ovat meneillään, mukaan lukien muiden autoimmuunisairauksien tutkimukset, eikä FDA ole vielä hyväksynyt sitä potilaille. Tutkijat jatkavat potilaiden seurantaa tässä tutkimuksessa seuratakseen pitkän aikavälin hoitovastetta.

"Olemme innoissamme nähdessämme, jatkuvatko hoitovapaat vasteet tässä tutkimuksessa", Cuker sanoi. "ITP:n kanssa elämisen pitkän aikavälin todellisuuden parantaminen on asia, jota emme ole ajatelleet aiemmin. Tavoitteena on aina ollut parantaa verihiutaleiden määrää tai vähentää verenvuotoriskiä, ​​mutta tämä tutkimus avaa uuden toivon aikakauden ITP-potilaille."

Tutkimuksen rahoitti Novartis.

Lähteet: