Istraživanje najavljuje novu eru nade za pacijente s primarnom imunološkom trombocitopenijom

Istraživanje najavljuje novu eru nade za pacijente s primarnom imunološkom trombocitopenijom

Više od polovice pacijenata u kliničkom ispitivanju faze III koji su primili ograničeno trajanje liječenja s eksperimentalnim monoklonskim protutijelom ianalumabom za primarnu imunološku trombocitopeniju (ITP), autoimunu bolest koja može uzrokovati po život opasno krvarenje, bili su u mogućnosti održati siguran broj trombocita bez velikih epizoda krvarenja tijekom najmanje jedne godine. Rezultati su objavljeni danas uNew England Journal of Medicineod strane istraživača na Medicinskom fakultetu Perelman na Sveučilištu Pennsylvania, a predstavilo ih je osoblje na 67. godišnjem sastanku i izložbi Američkog hematološkog društva (ASH) u Orlandu, Florida (LBA-2).

ITP je autoimuna bolest u kojoj tjelesne imunološke stanice greškom napadaju trombocite, krvne stanice odgovorne za zgrušavanje. Pogađa približno 50 000 ljudi u Sjedinjenim Državama i može se dijagnosticirati u bilo kojoj dobi. ITP je povezan s abnormalnim krvarenjem iz kože i sluznice - uključujući krvarenje iz nosa, krvarenje desni i/ili obilne menstruacije - što može biti ozbiljno ako je broj trombocita posebno nizak. ITP također doprinosi lakom nastanku modrica i umoru.

Neki bolesnici s ITP-om ne zahtijevaju liječenje, ali za bolesnike s niskim brojem trombocita ili ponavljajućim ili teškim krvarenjem, početno liječenje uključuje steroide, koji dobro djeluju na neke bolesnike. Međutim, za pacijente koji i dalje imaju problema s krvarenjem ili niskim brojem trombocita unatoč ili nakon smanjenja doze steroida, potreban je drugi oblik liječenja. Iako trenutno postoje tri terapije druge linije za ITP koje je odobrila FDA, one općenito zahtijevaju doživotno liječenje, bilo u obliku dnevne tablete ili tjednih injekcija, koje imaju svoje nuspojave i cijenu.

Kao hematologu, drago mi je da imamo učinkovite terapije za ITP, ali one nisu nužno idealne za liječenje kronične bolesti ili dugoročnu kvalitetu života. Ova studija pokazuje da je dugotrajan i trajan odgovor na liječenje ITP-a moguć bez potrebe za kontinuiranom terapijom – a to je velika korist za pacijente.”

Adam Cuker, MD, MS, glavni autor, šef odjela za hematologiju i klinički direktor Penn Blood Disorders centra

Stabilni trombociti i uspješan završetak liječenja

U dvostruko slijepom, multicentričnom kliničkom ispitivanju (zvanom ispitivanje VAYHIT2), 152 odrasla bolesnika s ITP-om randomizirana su u tri skupine: viša doza ianalumaba (50 bolesnika), niža doza ianalumaba (51 bolesnik) ili placebo (51 bolesnik). Ianalumab djeluje ciljajući na receptor faktora aktivacije B-stanica (BAFF), što dovodi do iscrpljivanja autoreaktivnih B-stanica, koje su odgovorne za antitrombocitna protutijela koja uzrokuju ITP. Pacijenti koji su već imali recidiv nakon uzimanja steroida ili čiji ITP nije reagirao na liječenje steroidima bili su podobni za studiju. Ianalumab je primjenjivan intravenozno jednom mjesečno tijekom četiri mjeseca. Budući da je potrebno vrijeme da učinak počne, svi su pacijenti primali i eltrombopag, jednu od trenutno odobrenih tableta za drugu liniju terapije. Eltrombopag se obično uzima na neodređeno vrijeme, ali treba ga smanjivati ​​i prekinuti za ovu studiju.

Studija je mjerila "vrijeme do neuspjeha liječenja", definirano kao nizak broj trombocita, potreba za dodatnom ITP terapijom, nemogućnost smanjivanja ili prekida eltrombopaga ili smrt. Procijenjena vjerojatnost izbjegavanja neuspjeha liječenja nakon 12 mjeseci bila je 54,2 posto u skupini s visokom dozom i 50,5 posto u skupini s niskom dozom, u usporedbi sa samo 30 posto pacijenata u skupini s placebom. Dodatno, kada je broj trombocita izmjeren nakon šest mjeseci (dva mjeseca nakon posljednje doze ianalumaba), 62 posto pacijenata u skupini koja je primala visoku dozu imalo je stabilan broj trombocita, u usporedbi sa samo 39,2 posto pacijenata u skupini koja je primala placebo.

“Nova era nade”

Dodatna klinička ispitivanja za ianalumab su u tijeku, uključujući studije o drugim autoimunim bolestima, a FDA ga još nije odobrila za pacijente. Istraživači će nastaviti pratiti pacijente u ovoj studiji kako bi pratili dugoročni odgovor na liječenje.

"Uzbuđeni smo vidjeti hoće li se odgovori bez liječenja u ovoj studiji nastaviti", rekao je Cuker. "Poboljšanje dugoročne stvarnosti života s ITP-om nešto je o čemu prije nismo razmišljali. Cilj je uvijek bio poboljšati broj trombocita ili smanjiti rizik od krvarenja, ali ovo istraživanje otvara novu eru nade za pacijente s ITP-om."

Studiju je financirao Novartis.

Izvori: