A kutatás a remény új korszakát hirdeti az elsődleges immunthrombocytopeniában szenvedő betegek számára

A kutatás a remény új korszakát hirdeti az elsődleges immunthrombocytopeniában szenvedő betegek számára

A III. fázisú klinikai vizsgálatban részt vevő betegek több mint fele, akik korlátozott ideig kaptak kísérleti monoklonális ianalumab antitestet a primer immunthrombocytopenia (ITP) miatt, amely autoimmun betegség, amely életveszélyes vérzést okozhat, legalább egy éven keresztül biztonságos thrombocytaszámot tudott fenntartani komolyabb vérzési epizódok nélkül. Az eredményeket ma tették közzéNew England Journal of Medicinea Pennsylvaniai Egyetem Perelman Orvostudományi Karának kutatói, és a munkatársak bemutatták az Amerikai Hematológiai Társaság (ASH) 67. éves találkozóján és kiállításán a floridai Orlandóban (LBA-2).

Az ITP egy autoimmun betegség, amelyben a szervezet immunsejtjei tévedésből megtámadják a vérlemezkéket, a véralvadásért felelős vérsejteket. Az Egyesült Államokban körülbelül 50 000 embert érint, és bármely életkorban diagnosztizálható. Az ITP a bőr és a nyálkahártyák rendellenes vérzésével jár – beleértve az orrvérzést, vérző fogínyeket és/vagy erős menstruációt –, ami súlyos lehet, ha a vérlemezkeszám különösen alacsony. Az ITP hozzájárul a könnyű zúzódásokhoz és a fáradtsághoz is.

Néhány ITP-ben szenvedő beteg nem igényel kezelést, de alacsony vérlemezkeszámú vagy visszatérő vagy súlyos vérzés esetén a kezdeti kezelés szteroidokat tartalmaz, amelyek bizonyos betegeknél jól hatnak. Azonban azoknál a betegeknél, akiknél a szteroidok csökkentése ellenére vagy azt követően továbbra is vérzési problémákkal vagy alacsony vérlemezkeszámmal küzdenek, másfajta kezelésre van szükség. Bár jelenleg három, az FDA által jóváhagyott második vonalbeli terápia létezik az ITP-re, ezek általában egész életen át tartó kezelést igényelnek, akár napi tabletta, akár heti injekció formájában, amelyeknek megvannak a saját mellékhatásai és költsége.

Hematológusként örülök, hogy vannak hatékony terápiáink az ITP kezelésére, de ezek nem feltétlenül ideálisak a krónikus betegségek kezelésére vagy a hosszú távú életminőség javítására. Ez a tanulmány azt mutatja, hogy az ITP-kezelésre hosszan tartó és tartós válasz lehetséges folyamatos terápia nélkül – és ez óriási előny a betegek számára.”

Adam Cuker, MD, MS, vezető szerző, hematológiai osztályvezető és a Penn Blood Disorders Center klinikai igazgatója

Stabil vérlemezkeszám és a kezelés sikeres befejezése

A kettős-vak, többközpontú klinikai vizsgálatban (úgynevezett VAYHIT2 vizsgálat) 152 ITP-ben szenvedő felnőtt beteget randomizáltak három karba: magasabb dózisú ianalumab (50 beteg), alacsonyabb dózisú ianalumab (51 beteg) vagy placebo (51 beteg) csoportba. Az ianalumab úgy fejti ki hatását, hogy megcélozza a B-sejt aktiváló faktor (BAFF) receptorát, ami az autoreaktív B-sejtek kimerülését eredményezi, amelyek felelősek az ITP-t okozó vérlemezke-ellenes antitestekért. A vizsgálatban részt vehettek azok a betegek, akiknél már kiújultak a szteroidok szedése után, vagy akiknek ITP-je nem reagált a szteroidkezelésre. Az ianalumabot intravénásan adták be havonta egyszer négy hónapig. Mivel időbe telik, amíg a hatás kifejti hatását, minden beteg eltrombopagot is kapott, a jelenleg másodvonalbeli terápiaként engedélyezett tabletták egyikét. Az eltrombopagot általában határozatlan ideig szedik, de ebben a vizsgálatban csökkenteni kell, és abba kell hagyni.

A vizsgálatban a „kezelés sikertelenségéig eltelt időt” mérték, ami az alacsony vérlemezkeszám, a további ITP-terápia szükségessége, az eltrombopag csökkentésére vagy abbahagyására való képtelenség vagy a halál. A 12 hónapos kezelés sikertelenségének elkerülésének becsült valószínűsége 54,2 százalék volt a nagy dózisú karon és 50,5 százalék az alacsony dózisú karon, szemben a placebóval kezelt betegek mindössze 30 százalékával. Ezen túlmenően, amikor hat hónappal (két hónappal az ianalumab utolsó adagja után) megmérték a vérlemezkeszámot, a nagy dózisú kezelési karon a betegek 62 százalékának volt stabil a vérlemezkeszáma, szemben a placebo karon a betegek 39,2 százalékával.

„A remény új korszaka”

Az ianalumab további klinikai vizsgálatai folyamatban vannak, beleértve más autoimmun betegségekre vonatkozó vizsgálatokat is, és az FDA még nem hagyta jóvá a betegek számára. A kutatók továbbra is figyelemmel kísérik a betegeket ebben a vizsgálatban, hogy figyelemmel kísérjék a kezelésre adott hosszú távú választ.

„Izgatottan várjuk, hogy a kezelés nélküli válaszok ebben a vizsgálatban folytatódjanak-e” – mondta Cuker. "Az ITP-vel való együttélés hosszú távú valóságának javítása olyan dolog, amelyre korábban nem gondoltunk. A cél mindig is a vérlemezkeszám javítása vagy a vérzés kockázatának csökkentése volt, de ez a kutatás a remény új korszakát nyitja meg az ITP-ben szenvedő betegek számára."

A tanulmányt a Novartis finanszírozta.

Források: