La ricerca annuncia una nuova era di speranza per i pazienti affetti da trombocitopenia immunitaria primaria

La ricerca annuncia una nuova era di speranza per i pazienti affetti da trombocitopenia immunitaria primaria

Più della metà dei pazienti in uno studio clinico di Fase III che hanno ricevuto un trattamento di durata limitata con l’anticorpo monoclonale sperimentale ianalumab per la trombocitopenia immunitaria primaria (ITP), una malattia autoimmune che può causare emorragie potenzialmente letali, sono stati in grado di mantenere una conta piastrinica sicura senza episodi di sanguinamento maggiore per almeno un anno. I risultati sono stati pubblicati oggi inGiornale di medicina del New Englanddai ricercatori della Perelman School of Medicine dell’Università della Pennsylvania e presentato dallo staff al 67° congresso ed esposizione annuale dell’American Society of Hematology (ASH) a Orlando, Florida (LBA-2).

La PTI è una malattia autoimmune in cui le cellule immunitarie del corpo attaccano erroneamente le piastrine, le cellule del sangue responsabili della coagulazione. Colpisce circa 50.000 persone negli Stati Uniti e può essere diagnosticata a qualsiasi età. La PTI è associata a sanguinamento anomalo della pelle e delle mucose, inclusi sangue dal naso, gengive sanguinanti e/o mestruazioni abbondanti, che può essere grave se la conta piastrinica è particolarmente bassa. L'ITP contribuisce anche alla facile formazione di lividi e affaticamento.

Alcuni pazienti affetti da PTI non necessitano di trattamento, ma per i pazienti con bassa conta piastrinica o sanguinamento ricorrente o grave, il trattamento iniziale comprende gli steroidi, che funzionano bene in alcuni pazienti. Tuttavia, per i pazienti che continuano ad avere problemi di sanguinamento o una bassa conta piastrinica nonostante o dopo la riduzione graduale degli steroidi, è necessaria un’altra forma di trattamento. Sebbene esistano attualmente tre terapie di seconda linea approvate dalla FDA per la ITP, generalmente tutte richiedono un trattamento permanente, sotto forma di pillola giornaliera o iniezioni settimanali, che hanno i propri effetti collaterali e costi.

Come ematologo, sono lieto che disponiamo di terapie efficaci per la ITP, ma queste non sono necessariamente ideali per la gestione delle malattie croniche o per la qualità della vita a lungo termine. Questo studio dimostra che una risposta duratura e duratura al trattamento della PTI è possibile senza la necessità di una terapia continuativa, e questo rappresenta un enorme vantaggio per i pazienti”.

Adam Cuker, MD, MS, autore principale, capo divisione di ematologia e direttore clinico del Penn Blood Disorders Center

Piastrine stabili e completamento con successo del trattamento

Nello studio clinico multicentrico in doppio cieco (chiamato studio VAYHIT2), 152 pazienti adulti con ITP sono stati randomizzati in tre bracci: una dose più alta di ianalumab (50 pazienti), una dose più bassa di ianalumab (51 pazienti) o placebo (51 pazienti). Ianalumab agisce prendendo di mira il recettore del fattore di attivazione delle cellule B (BAFF), con conseguente deplezione delle cellule B autoreattive, responsabili degli anticorpi antipiastrinici che causano la ITP. Erano eleggibili per lo studio i pazienti che avevano già avuto una ricaduta dopo aver assunto steroidi o la cui ITP non aveva risposto al trattamento con steroidi. Ianalumab è stato somministrato per via endovenosa una volta al mese per quattro mesi. Poiché ci vuole tempo perché l’effetto abbia effetto, tutti i pazienti hanno ricevuto anche eltrombopag, una delle pillole attualmente approvate per la terapia di seconda linea. Eltrombopag viene solitamente assunto a tempo indeterminato, ma per questo studio deve essere ridotto gradualmente e interrotto.

Lo studio ha misurato il “tempo al fallimento del trattamento”, definito come bassa conta piastrinica, necessità di ulteriore terapia per la PTI, incapacità di ridurre o interrompere la terapia con eltrombopag o decesso. La probabilità stimata di evitare il fallimento del trattamento a 12 mesi era del 54,2% nel braccio ad alto dosaggio e del 50,5% in quello a basso dosaggio, rispetto al solo 30% dei pazienti nel braccio placebo. Inoltre, quando la conta piastrinica è stata misurata a sei mesi (due mesi dopo l’ultima dose di ianalumab), il 62% dei pazienti nel braccio di trattamento ad alta dose aveva una conta piastrinica stabile, rispetto a solo il 39,2% dei pazienti nel braccio placebo.

“Una nuova era di speranza”

Sono in corso ulteriori studi clinici per ianalumab, compresi studi su altre malattie autoimmuni, e non è stato ancora approvato dalla FDA per i pazienti. I ricercatori continueranno a monitorare i pazienti in questo studio per monitorare la risposta a lungo termine al trattamento.

"Siamo entusiasti di vedere se le risposte senza trattamento in questo studio continueranno", ha affermato Cuker. "Migliorare la realtà a lungo termine della convivenza con la ITP è qualcosa a cui non avevamo mai pensato prima. L'obiettivo è sempre stato quello di migliorare la conta piastrinica o ridurre il rischio di sanguinamento, ma questa ricerca inaugura una nuova era di speranza per i pazienti affetti da ITP."

Lo studio è stato finanziato da Novartis.

Fonti: