Pētījums vēsta par jaunu cerību laikmetu pacientiem ar primāro imūno trombocitopēniju

Pētījums vēsta par jaunu cerību laikmetu pacientiem ar primāro imūno trombocitopēniju

Vairāk nekā puse pacientu III fāzes klīniskajā pētījumā, kuri saņēma ierobežotu ārstēšanas laiku ar eksperimentālo monoklonālo antivielu ianalumabu primārās imūnās trombocitopēnijas (ITP) ārstēšanai, kas ir autoimūna slimība, kas var izraisīt dzīvībai bīstamu asiņošanu, spēja uzturēt drošu trombocītu skaitu bez lielām asiņošanas epizodēm vismaz vienu gadu. Rezultāti tika publicēti šodienNew England Journal of MedicinePensilvānijas Universitātes Perelmanas Medicīnas skolas pētnieki, un darbinieki to prezentēja Amerikas Hematoloģijas biedrības (ASH) 67. ikgadējā sanāksmē un izstādē Orlando, Floridā (LBA-2).

ITP ir autoimūna slimība, kurā ķermeņa imūnās šūnas kļūdaini uzbrūk trombocītiem, asins šūnām, kas ir atbildīgas par recēšanu. Tas skar aptuveni 50 000 cilvēku Amerikas Savienotajās Valstīs, un to var diagnosticēt jebkurā vecumā. ITP ir saistīta ar patoloģisku asiņošanu no ādas un gļotādām, tostarp deguna asiņošanu, smaganu asiņošanu un/vai smagām menstruācijām, kas var būt nopietnas, ja trombocītu skaits ir īpaši zems. ITP arī veicina vieglu zilumu veidošanos un nogurumu.

Dažiem pacientiem ar ITP nav nepieciešama ārstēšana, bet pacientiem ar zemu trombocītu skaitu vai atkārtotu vai smagu asiņošanu sākotnējā ārstēšana ietver steroīdus, kas dažiem pacientiem darbojas labi. Tomēr pacientiem, kuriem joprojām ir asiņošanas problēmas vai zems trombocītu skaits, neskatoties uz steroīdu lietošanu vai pēc tam, ir nepieciešama cita veida ārstēšana. Lai gan pašlaik ir trīs FDA apstiprinātas otrās līnijas ITP terapijas, tām parasti ir nepieciešama mūža ārstēšana, vai nu ikdienas tablešu vai iknedēļas injekciju veidā, kam ir savas blakusparādības un izmaksas.

Kā hematologs es priecājos, ka mums ir efektīvas ITP terapijas, taču tās ne vienmēr ir ideāli piemērotas hronisku slimību ārstēšanai vai ilgstošai dzīves kvalitātei. Šis pētījums parāda, ka ilgstoša un ilgstoša atbildes reakcija uz ITP ārstēšanu ir iespējama bez pastāvīgas terapijas, un tas ir milzīgs ieguvums pacientiem.

Adam Cuker, MD, MS, vadošais autors, hematoloģijas nodaļas vadītājs un Pennas Asins traucējumu centra klīniskais direktors

Stabils trombocītu skaits un veiksmīga ārstēšanas pabeigšana

Dubultaklajā, daudzcentru klīniskajā pētījumā (saukts par VAYHIT2 pētījumu) 152 pieauguši pacienti ar ITP tika randomizēti trīs grupās: lielāka ianalumaba deva (50 pacienti), mazāka ianalumaba deva (51 pacients) vai placebo (51 pacients). Ianalumabs darbojas, mērķējot uz B-šūnu aktivējošā faktora (BAFF) receptoriem, kā rezultātā tiek izsmeltas autoreaktīvas B šūnas, kas ir atbildīgas par anti-trombocītu antivielām, kas izraisa ITP. Pētījumā varēja piedalīties pacienti, kuriem jau bija recidīvs pēc steroīdu lietošanas vai kuru ITP nereaģēja uz steroīdu terapiju. Ianalumabs tika ievadīts intravenozi reizi mēnesī četrus mēnešus. Tā kā ir nepieciešams laiks, lai efekts iedarbotos, visi pacienti saņēma arī eltrombopagu, vienu no tabletēm, kas pašlaik apstiprinātas otrās līnijas terapijai. Eltrombopagu parasti lieto neierobežotu laiku, taču šim pētījumam tas jāsamazina un jāpārtrauc.

Pētījumā tika mērīts "laiks līdz ārstēšanas neveiksmei", kas definēts kā zems trombocītu skaits, nepieciešamība pēc papildu ITP terapijas, nespēja samazināt vai pārtraukt eltrombopaga lietošanu vai nāvi. Aprēķinātā iespējamība izvairīties no ārstēšanas neveiksmes 12 mēnešu laikā bija 54,2 procenti lielas devas grupā un 50,5 procenti mazu devu grupā, salīdzinot ar tikai 30 procentiem pacientu placebo grupā. Turklāt, mērot trombocītu skaitu sešus mēnešus (divus mēnešus pēc pēdējās ianalumaba devas), 62 procentiem pacientu lielas devas terapijas grupā trombocītu skaits bija stabils, salīdzinot ar tikai 39,2 procentiem pacientu placebo grupā.

“Jauna cerību ēra”

Notiek papildu ianalumaba klīniskie pētījumi, tostarp pētījumi par citām autoimūnām slimībām, un FDA to vēl nav apstiprinājusi pacientiem. Pētnieki turpinās uzraudzīt pacientus šajā pētījumā, lai uzraudzītu ilgtermiņa reakciju uz ārstēšanu.

"Mēs esam priecīgi redzēt, vai šajā pētījumā atbildes bez ārstēšanas turpinās," sacīja Cuker. "Dzīves ar ITP ilgtermiņa realitātes uzlabošana ir kaut kas tāds, par ko mēs iepriekš neesam domājuši. Mērķis vienmēr ir bijis uzlabot trombocītu skaitu vai samazināt asiņošanas risku, taču šis pētījums ievada jaunu cerību ēru pacientiem ar ITP."

Pētījumu finansēja Novartis.

Avoti: