Forskningen varsler en ny æra av håp for pasienter med primær immun trombocytopeni

Forskningen varsler en ny æra av håp for pasienter med primær immun trombocytopeni

Mer enn halvparten av pasientene i en fase III klinisk studie som mottok en begrenset behandlingsvarighet med det eksperimentelle monoklonale antistoffet ianalumab for primær immun trombocytopeni (ITP), en autoimmun sykdom som kan forårsake livstruende blødninger, var i stand til å opprettholde et trygt antall blodplater uten store blødningsepisoder i minst ett år. Resultatene ble publisert i dag iNew England Journal of Medicineav forskere ved Perelman School of Medicine ved University of Pennsylvania, og presentert av ansatte ved det 67. årlige møtet og utstillingen til American Society of Hematology (ASH) i Orlando, Florida (LBA-2).

ITP er en autoimmun sykdom der kroppens immunceller feilaktig angriper blodplater, blodcellene som er ansvarlige for koagulering. Det påvirker omtrent 50 000 mennesker i USA og kan diagnostiseres i alle aldre. ITP er assosiert med unormal blødning fra hud og slimhinner - inkludert neseblod, blødende tannkjøtt og/eller kraftig menstruasjon - som kan være alvorlig hvis antallet blodplater er spesielt lavt. ITP bidrar også til lett blåmerker og tretthet.

Noen pasienter med ITP trenger ikke behandling, men for pasienter med lavt antall blodplater eller tilbakevendende eller alvorlig blødning inkluderer initialbehandling steroider, som fungerer godt hos noen pasienter. For pasienter som fortsetter å oppleve blødningsproblemer eller lavt antall blodplater til tross for eller etter nedtrapping av steroider, er det imidlertid nødvendig med en annen form for behandling. Selv om det for tiden er tre FDA-godkjente andrelinjebehandlinger for ITP, krever de generelt alle livslang behandling, enten i form av en daglig pille eller ukentlige injeksjoner, som har sine egne bivirkninger og kostnader.

Som hematolog er jeg glad for at vi har effektive terapier for ITP, men disse er ikke nødvendigvis ideelle for kronisk sykdomsbehandling eller langsiktig livskvalitet. Denne studien viser at en langvarig og varig respons på ITP-behandling er mulig uten behov for pågående terapi – og det er en stor fordel for pasientene.»

Adam Cuker, MD, MS, hovedforfatter, avdelingssjef for hematologi og klinisk direktør for Penn Blood Disorders Center

Stabile blodplater og vellykket gjennomføring av behandlingen

I den dobbeltblinde, multisenter kliniske studien (kalt VAYHIT2-studien), ble 152 voksne pasienter med ITP randomisert i tre armer: en høyere dose ianalumab (50 pasienter), en lavere dose ianalumab (51 pasienter) eller placebo (51 pasienter). Ianalumab virker ved å målrette B-celleaktiverende faktor (BAFF)-reseptoren, noe som resulterer i uttømming av autoreaktive B-celler, som er ansvarlige for anti-blodplate-antistoffene som forårsaker ITP. Pasienter som allerede hadde fått tilbakefall etter å ha tatt steroider eller hvis ITP ikke responderte på steroidbehandling, var kvalifisert for studien. Ianalumab ble administrert intravenøst ​​en gang i måneden i fire måneder. Siden det tar tid før effekten slår inn, fikk alle pasientene også eltrombopag, en av pillene som i dag er godkjent for andrelinjebehandling. Eltrombopag tas vanligvis på ubestemt tid, men bør trappes ned og seponeres for denne studien.

Studien målte "tid til behandlingssvikt", definert som lavt antall blodplater, behov for ytterligere ITP-behandling, manglende evne til å trappe ned eller seponere eltrombopag eller død. Den estimerte sannsynligheten for å unngå behandlingssvikt etter 12 måneder var 54,2 prosent i høydose-armen og 50,5 prosent i lavdose-armen, sammenlignet med bare 30 prosent av pasientene i placebo-armen. I tillegg, når blodplatetall ble målt ved seks måneder (to måneder etter siste dose av ianalumab), hadde 62 prosent av pasientene i høydosebehandlingsarmen stabilt antall blodplater, sammenlignet med bare 39,2 prosent av pasientene i placeboarmen.

"En ny æra av håp"

Ytterligere kliniske studier for ianalumab pågår, inkludert studier i andre autoimmune sykdommer, og det er ennå ikke godkjent av FDA for pasienter. Forskere vil fortsette å overvåke pasienter i denne studien for å overvåke langsiktig respons på behandling.

"Vi er spente på å se om de behandlingsfrie responsene i denne studien fortsetter," sa Cuker. "Å forbedre den langsiktige virkeligheten av å leve med ITP er noe vi ikke har tenkt på før. Målet har alltid vært å forbedre antall blodplater eller redusere blødningsrisiko, men denne forskningen innleder en ny æra av håp for pasienter med ITP."

Studien ble finansiert av Novartis.

Kilder: