Badanie zapowiada nową erę nadziei dla pacjentów z pierwotną małopłytkowością immunologiczną

Badanie zapowiada nową erę nadziei dla pacjentów z pierwotną małopłytkowością immunologiczną

Ponad połowa pacjentów biorących udział w badaniu klinicznym III fazy, którzy otrzymywali przez ograniczony czas leczenie eksperymentalnym przeciwciałem monoklonalnym ianalumabem z powodu pierwotnej małopłytkowości immunologicznej (ITP), choroby autoimmunologicznej, która może powodować krwawienie zagrażające życiu, była w stanie utrzymać bezpieczną liczbę płytek krwi bez poważnych epizodów krwawień przez co najmniej rok. Wyniki opublikowano dzisiaj wNew England Journal of Medicineprzez naukowców z Perelman School of Medicine na Uniwersytecie Pensylwanii i zaprezentowany przez personel podczas 67. dorocznego spotkania i wystawy Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego (ASH) w Orlando na Florydzie (LBA-2).

ITP to choroba autoimmunologiczna, w której komórki odpornościowe organizmu omyłkowo atakują płytki krwi – komórki krwi odpowiedzialne za krzepnięcie. Dotyka około 50 000 osób w Stanach Zjednoczonych i można ją zdiagnozować w każdym wieku. ITP wiąże się z nieprawidłowym krwawieniem ze skóry i błon śluzowych – w tym krwawieniami z nosa, krwawiącymi dziąseł i (lub) obfitymi miesiączkami – które mogą być poważne, jeśli liczba płytek krwi jest szczególnie niska. ITP przyczynia się również do łatwego powstawania siniaków i zmęczenia.

Niektórzy pacjenci z ITP nie wymagają leczenia, ale u pacjentów z małą liczbą płytek krwi lub nawracającymi lub ciężkimi krwawieniami początkowe leczenie obejmuje steroidy, które u niektórych pacjentów dobrze działają. Jednakże u pacjentów, u których nadal występują problemy z krwawieniami lub mała liczba płytek krwi pomimo lub po zmniejszaniu dawki steroidów, wymagana jest inna forma leczenia. Chociaż obecnie istnieją trzy zatwierdzone przez FDA terapie drugiego rzutu ITP, na ogół wszystkie one wymagają leczenia przez całe życie, albo w postaci codziennych tabletek, albo cotygodniowych zastrzyków, co ma swoje własne skutki uboczne i koszty.

Jako hematolog cieszę się, że mamy skuteczne terapie ITP, ale niekoniecznie są one idealne do leczenia chorób przewlekłych lub długoterminowej jakości życia. To badanie pokazuje, że długotrwała i trwała odpowiedź na leczenie ITP jest możliwa bez konieczności ciągłego leczenia, co stanowi ogromną korzyść dla pacjentów”.

Adam Cuker, lekarz medycyny, MS, główny autor, szef oddziału hematologii i dyrektor kliniczny Centrum Chorób Krwi w Penn

Stabilne płytki krwi i pomyślne zakończenie leczenia

W wieloośrodkowym badaniu klinicznym z podwójnie ślepą próbą (zwanym badaniem VAYHIT2) 152 dorosłych pacjentów z samoistną małopłytkowością immunologiczną przydzielono losowo do trzech ramion: wyższa dawka ianalumabu (50 pacjentów), niższa dawka ianalumabu (51 pacjentów) lub placebo (51 pacjentów). Ianalumab działa poprzez działanie na receptor czynnika aktywującego komórki B (BAFF), co powoduje zmniejszenie liczby autoreaktywnych komórek B, które są odpowiedzialne za wytwarzanie przeciwciał przeciwpłytkowych powodujących małopłytkowość immunologiczną. Do badania kwalifikowali się pacjenci, u których wystąpił już nawrót choroby po zażyciu steroidów lub u których ITP nie reagowała na leczenie steroidami. Ianalumab podawano dożylnie raz w miesiącu przez cztery miesiące. Ponieważ efekt wymaga czasu, wszyscy pacjenci otrzymywali także eltrombopag, jedną z tabletek obecnie dopuszczonych do terapii drugiego rzutu. Eltrombopag jest zwykle przyjmowany przez czas nieokreślony, ale na potrzeby tego badania należy go stopniowo zmniejszać i odstawić.

W badaniu mierzono „czas do niepowodzenia leczenia”, definiowany jako mała liczba płytek krwi, potrzeba dodatkowej terapii ITP, niemożność zmniejszania dawki lub przerwania leczenia eltrombopagiem lub zgon. Szacowane prawdopodobieństwo uniknięcia niepowodzenia leczenia po 12 miesiącach wyniosło 54,2% w grupie otrzymującej dużą dawkę i 50,5% w grupie otrzymującej małą dawkę w porównaniu z zaledwie 30% pacjentów w grupie placebo. Ponadto, gdy mierzono liczbę płytek krwi po sześciu miesiącach (dwa miesiące po ostatniej dawce ianalumabu), u 62 procent pacjentów w grupie otrzymującej duże dawki liczba płytek krwi była stabilna w porównaniu z zaledwie 39,2 procent pacjentów w grupie placebo.

„Nowa era nadziei”

Trwają dodatkowe badania kliniczne dotyczące ianalumabu, w tym badania nad innymi chorobami autoimmunologicznymi, ale nie został on jeszcze zatwierdzony przez FDA dla pacjentów. Naukowcy będą w dalszym ciągu monitorować pacjentów biorących udział w tym badaniu, aby monitorować długoterminową odpowiedź na leczenie.

„Jesteśmy podekscytowani faktem, że w tym badaniu nadal obserwuje się brak odpowiedzi na leczenie” – powiedział Cuker. „Poprawa długoterminowych realiów życia z ITP to coś, o czym wcześniej nie myśleliśmy. Celem zawsze była poprawa liczby płytek krwi lub zmniejszenie ryzyka krwawienia, ale to badanie rozpoczyna nową erę nadziei dla pacjentów z ITP”.

Badanie zostało sfinansowane przez firmę Novartis.

Źródła: