Cercetarea anunță o nouă eră de speranță pentru pacienții cu trombocitopenie imună primară

Cercetarea anunță o nouă eră de speranță pentru pacienții cu trombocitopenie imună primară

Mai mult de jumătate dintre pacienții dintr-un studiu clinic de fază III care au primit o durată limitată de tratament cu anticorpul monoclonal experimental ianalumab pentru trombocitopenia imună primară (ITP), o boală autoimună care poate provoca sângerare care pune viața în pericol, au reușit să mențină un număr sigur de trombocite fără episoade de sângerare majore timp de cel puțin un an. Rezultatele au fost publicate astăzi înNew England Journal of Medicinede către cercetătorii de la Școala de Medicină Perelman de la Universitatea din Pennsylvania și prezentat de personal la cea de-a 67-a întâlnire anuală și expoziție a Societății Americane de Hematologie (ASH) din Orlando, Florida (LBA-2).

ITP este o boală autoimună în care celulele imune ale organismului atacă în mod greșit trombocitele, celulele sanguine responsabile de coagulare. Afectează aproximativ 50.000 de oameni din Statele Unite și poate fi diagnosticat la orice vârstă. ITP este asociată cu sângerări anormale ale pielii și mucoaselor - inclusiv sângerări nazale, sângerări ale gingiilor și/sau menstruații abundente - care pot fi grave dacă numărul de trombocite este deosebit de scăzut. ITP contribuie, de asemenea, la vânătăi ușoare și oboseală.

Unii pacienți cu ITP nu necesită tratament, dar pentru pacienții cu număr scăzut de trombocite sau sângerări recurente sau severe, tratamentul inițial include steroizi, care funcționează bine la unii pacienți. Cu toate acestea, pentru pacienții care continuă să prezinte probleme de sângerare sau număr scăzut de trombocite în ciuda sau după reducerea steroizilor, este necesară o altă formă de tratament. Deși în prezent există trei terapii de linia a doua aprobate de FDA pentru ITP, în general toate necesită tratament pe tot parcursul vieții, fie sub forma unei pastile zilnice, fie sub formă de injecții săptămânale, care au propriile efecte secundare și costuri.

Ca hematolog, mă bucur că avem terapii eficiente pentru ITP, dar acestea nu sunt neapărat ideale pentru managementul bolilor cronice sau calitatea vieții pe termen lung. Acest studiu arată că un răspuns de lungă durată și durabil la tratamentul ITP este posibil fără a fi nevoie de terapie continuă - și acesta este un beneficiu imens pentru pacienți.”

Adam Cuker, MD, MS, autor principal, șef de divizie de hematologie și director clinic al Penn Blood Disorders Center

Trombocite stabile și finalizarea cu succes a tratamentului

În studiul clinic dublu-orb, multicentric (numit studiu VAYHIT2), 152 de pacienți adulți cu ITP au fost randomizați în trei brațe: o doză mai mare de ianalumab (50 de pacienți), o doză mai mică de ianalumab (51 de pacienți) sau placebo (51 de pacienți). Ianalumab funcționează prin țintirea receptorului factorului de activare a celulelor B (BAFF), ceea ce duce la epuizarea celulelor B autoreactive, care sunt responsabile pentru anticorpii anti-plachetari care cauzează ITP. Pacienții care au recidivat deja după administrarea de steroizi sau a căror ITP nu a răspuns la tratamentul cu steroizi au fost eligibili pentru studiu. Ianalumab a fost administrat intravenos o dată pe lună timp de patru luni. Deoarece este nevoie de timp pentru ca efectul să aibă efect, toți pacienții au primit și eltrombopag, una dintre pastilele aprobate în prezent pentru terapia de linia a doua. Eltrombopag este de obicei administrat pe termen nelimitat, dar ar trebui să fie redus și întrerupt pentru acest studiu.

Studiul a măsurat „timpul până la eșecul tratamentului”, definit ca număr scăzut de trombocite, nevoia de terapie suplimentară pentru ITP, incapacitatea de a reduce sau întrerupe administrarea eltrombopagului sau deces. Probabilitatea estimată de a evita eșecul tratamentului la 12 luni a fost de 54,2% în brațul cu doză mare și de 50,5% în brațul cu doză mică, comparativ cu doar 30% dintre pacienții din brațul placebo. În plus, când numărul de trombocite a fost măsurat la șase luni (două luni după ultima doză de ianalumab), 62 la sută dintre pacienții din brațul de tratament cu doze mari au avut un număr stabil de trombocite, comparativ cu doar 39,2 la sută dintre pacienții din brațul placebo.

„O nouă eră a speranței”

Sunt în desfășurare studii clinice suplimentare pentru ianalumab, inclusiv studii în alte boli autoimune și nu a fost încă aprobat de FDA pentru pacienți. Cercetătorii vor continua să monitorizeze pacienții din acest studiu pentru a monitoriza răspunsul pe termen lung la tratament.

„Suntem încântați să vedem dacă răspunsurile fără tratament din acest studiu continuă”, a spus Cuker. „Îmbunătățirea realității pe termen lung a trăirii cu ITP este ceva la care nu ne-am gândit înainte. Scopul a fost întotdeauna îmbunătățirea numărului de trombocite sau reducerea riscului de sângerare, dar această cercetare deschide o nouă eră de speranță pentru pacienții cu ITP”.

Studiul a fost finanțat de Novartis.

Surse: