该研究为原发性免疫性血小板减少症患者带来了新的希望时代

该研究为原发性免疫性血小板减少症患者带来了新的希望时代

在一项 III 期临床试验中，接受实验性单克隆抗体 ianalumab 治疗原发性免疫性血小板减少症 (ITP)（一种可导致危及生命的出血的自身免疫性疾病）的有限治疗时间的患者中，超过一半的患者能够在至少一年内保持安全的血小板计数，而不会发生大出血。结果今天发表在新英格兰医学杂志由宾夕法尼亚大学佩雷​​尔曼医学院的研究人员提出，并由工作人员在佛罗里达州奥兰多举行的第 67 届美国血液学会 (ASH) 年会暨展览会 (LBA-2) 上发表。

ITP 是一种自身免疫性疾病，身体的免疫细胞错误地攻击血小板（负责凝血的血细胞）。它影响了美国大约 50,000 人，并且可以在任何年龄被诊断出来。 ITP 与皮肤和粘膜异常出血有关，包括鼻血、牙龈出血和/或月经过多，如果血小板计数特别低，情况可能会很严重。 ITP 还容易造成瘀伤和疲劳。

一些 ITP 患者不需要治疗，但对于血小板计数低或反复或严重出血的患者，初始治疗包括类固醇，这对某些患者效果良好。然而，对于尽管逐渐减少类固醇或在逐渐减少类固醇后仍持续出现出血问题或血小板计数低的患者，需要另一种形式的治疗。虽然目前 FDA 批准了三种 ITP 二线疗法，但它们通常都需要终生治疗，无论是每天服药还是每周注射，都有各自的副作用和费用。

作为一名血液学家，我很高兴我们有针对 ITP 的有效疗法，但这些疗法不一定适合慢性病管理或长期生活质量。这项研究表明，无需持续治疗即可对 ITP 治疗产生持久且持久的反应，这对患者来说是一个巨大的好处。”

Adam Cuker，医学博士、理学硕士，主要作者、宾夕法尼亚大学血液疾病中心血液科主任兼临床主任

血小板稳定并成功完成治疗

在这项双盲、多中心临床试验（称为 VAYHIT2 试验）中，152 名成年 ITP 患者被随机分为三组：较高剂量的 ianalumab（50 名患者）、较低剂量的 ianalumab（51 名患者）或安慰剂（51 名患者）。 Ianalumab 通过靶向 B 细胞激活因子 (BAFF) 受体发挥作用，导致自身反应性 B 细胞耗竭，而自身反应性 B 细胞负责产生引起 ITP 的抗血小板抗体。服用类固醇后已经复发或 ITP 对类固醇治疗没有反应的患者有资格参加该研究。 Ianalumab 每月一次静脉注射，持续四个月。由于效果需要时间才能发挥作用，所有患者还接受了艾曲波帕治疗，这是目前批准用于二线治疗的药物之一。艾曲波帕通常无限期服用，但在本研究中应逐渐减量并停用。

该研究测量了“治疗失败的时间”，定义为血小板计数低、需要额外的 ITP 治疗、无法逐渐减少或停止艾曲波帕或死亡。预计 12 个月时，高剂量组和低剂量组避免治疗失败的概率分别为 54.2% 和 50.5%，而安慰剂组的患者这一比例仅为 30%。此外，在六个月（最后一次服用 ianalumab 后两个月）测量血小板计数时，高剂量治疗组中 62% 的患者血小板计数稳定，而安慰剂组中只有 39.2% 的患者血小板计数稳定。

“充满希望的新时代”

ianalumab 的其他临床试验正在进行中，包括其他自身免疫性疾病的研究，但尚未获得 FDA 批准用于患者。研究人员将继续监测本研究中的患者，以监测治疗的长期反应。

“我们很高兴看到这项研究中的免治疗反应是否会继续，”库克说。 “改善 ITP 患者的长期生活是我们以前没有考虑过的事情。我们的目标一直是提高血小板计数或降低出血风险，但这项研究为 ITP 患者带来了希望的新时代。”

该研究由诺华公司资助。

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