Klinická studie bude zkoumat, zda ambroxol může zpomalit demenci u lidí s Parkinsonovou chorobou

Klinická studie bude zkoumat, zda ambroxol může zpomalit demenci u lidí s Parkinsonovou chorobou

Demence představuje velkou zdravotní výzvu bez bezpečné a dostupné léčby, která by zpomalila její progresi.

Vědci z Lawson Research Institute (Lawson), výzkumné pobočky londýnské nemocnice St. Joseph's Health Care, zkoumají, zda ambroxol – bezpečný lék proti kašli používaný v Evropě po desetiletí – může zpomalit Parkinsonovu chorobu u lidí s Parkinsonovou chorobou.

Dnes zveřejněno v prestižní publikaciJAMA - NeurologieTato 12měsíční klinická studie s 55 účastníky s demencí Parkinsonovy choroby (PDD) sledovala paměť, psychiatrické symptomy a GFAP, krevní marker spojený s poškozením mozku. Demence Parkinsonovy choroby způsobuje ztrátu paměti, zmatenost, halucinace a změny nálady. Přibližně u poloviny z nich byla diagnostikována Parkinsonova choroba do 10 let, což hluboce ovlivnilo pacienty, rodiny a systém zdravotní péče.

Studie pod vedením kognitivního neurologa Dr. Stephena Pasternaka podávala jedné skupině denně ambroxol, zatímco druhé skupině bylo podáváno placebo. "Naším cílem bylo změnit Parkinsonovu demenci," říká Pasternak. "Tato časná recenze nabízí naději a poskytuje pevný základ pro větší studie."

Klíčová zjištění z klinické studie zahrnují:

• Ambroxol byl bezpečný, dobře tolerovaný a dosáhl terapeutických hladin v mozku

• Psychiatrické symptomy se zhoršily ve skupině s placebem, ale zůstaly stabilní při užívání ambroxolu.

• Účastníci s vysoce rizikovými variantami genu Gba1 vykazovali zlepšenou kognitivní výkonnost s ambroxolem

• Marker poškození mozkových buněk (GFAP) se zvýšil ve skupině s placebem, ale zůstal stabilní s ambroxolem, což ukazuje na potenciální ochranu mozku.

Ačkoli je ambroxol schválen v Evropě pro léčbu respiračních stavů a ​​má dlouhodobé bezpečnostní záznamy – včetně použití ve vysokých dávkách a během těhotenství – není schválen pro použití v Kanadě nebo Spojených státech.

Současné terapie Parkinsonovy choroby a demence řeší symptomy, ale nezastavují základní onemocnění. Tyto výsledky naznačují, že ambroxol může chránit mozkové funkce, zejména u pacientů s genetickým rizikem. Nabízí slibnou novou cestu léčby tam, kde jich v současnosti existuje jen málo. “

Dr. Stephen Pasternak, kognitivní neurolog

Ambroxol podporuje klíčový enzym zvaný glukocerebrosidáza (GCase), který je produkován genem Gbal. Hladiny plynů jsou často nízké u lidí s Parkinsonovou chorobou. Když tento enzym nefunguje správně, v mozkových buňkách se hromadí odpad, který způsobuje poškození. Pasternak se o něm dozvěděl během stáže v Nemocnici pro nemocné děti (Sickkids) v Torontu, kde byl identifikován jako léčba Gaucherovy choroby – vzácné genetické poruchy u dětí způsobené nedostatkem plynů.

Nyní tento výzkum aplikuje, aby zjistil, zda by posilování plynů ambroxolem mohlo chránit mozek při onemocněních souvisejících s Parkinsonovou chorobou. "Tento výzkum je kriticky důležitý, protože Parkinsonova demence hluboce ovlivňuje pacienty a rodiny," říká Pasternak. "Pokud lék jako ambroxol může pomoci, mohl by nabídnout skutečnou naději a zlepšit životy."

Tato studie financovaná Weston Foundation je důležitým krokem k vývoji nových způsobů léčby Parkinsonovy choroby a dalších kognitivních poruch, včetně demence s Lewyho tělísky. Pasternak a jeho tým plánují letos zahájit navazující klinickou studii zaměřenou konkrétně na kognici.

Zdroje: