Η κλινική δοκιμή θα εξετάσει εάν η αμβροξόλη μπορεί να επιβραδύνει την άνοια σε άτομα με νόσο του Πάρκινσον

Η κλινική δοκιμή θα εξετάσει εάν η αμβροξόλη μπορεί να επιβραδύνει την άνοια σε άτομα με νόσο του Πάρκινσον

Η άνοια αντιπροσωπεύει μια σημαντική πρόκληση για την υγεία χωρίς ασφαλείς, προσιτές θεραπείες για την επιβράδυνση της εξέλιξής της.

Ερευνητές του Ερευνητικού Ινστιτούτου Lawson (Lawson), του ερευνητικού σκέλους του St. Joseph's Health Care London, μελετούν εάν το ambroxol - ένα ασφαλές φάρμακο για τον βήχα που χρησιμοποιείται στην Ευρώπη εδώ και δεκαετίες - μπορεί να επιβραδύνει τη νόσο του Πάρκινσον σε άτομα με νόσο του Πάρκινσον.

Δημοσιεύτηκε σήμερα στην έγκριτη έκδοσηJAMA -ΝευρολογίαΑυτή η κλινική δοκιμή διάρκειας 12 μηνών με 55 συμμετέχοντες με άνοια από τη νόσο του Πάρκινσον (PDD) παρακολούθησε τη μνήμη, τα ψυχιατρικά συμπτώματα και τον GFAP, έναν δείκτη αίματος που συνδέεται με εγκεφαλική βλάβη. Η άνοια της νόσου του Πάρκινσον προκαλεί απώλεια μνήμης, σύγχυση, παραισθήσεις και αλλαγές στη διάθεση. Περίπου οι μισοί από αυτούς που διαγνώστηκαν με Πάρκινσον μέσα σε 10 χρόνια, επηρεάζοντας βαθιά τους ασθενείς, τις οικογένειες και το σύστημα υγειονομικής περίθαλψης.

Υπό την καθοδήγηση του γνωστικού νευρολόγου Δρ. Stephen Pasternak, η μελέτη του έδωσε σε μια ομάδα καθημερινά αμβροξόλη ενώ η άλλη ομάδα λάμβανε εικονικό φάρμακο. «Ο στόχος μας ήταν να αλλάξουμε την άνοια του Πάρκινσον», λέει ο Πάστερνακ. "Αυτή η πρώιμη ανασκόπηση προσφέρει ελπίδα και παρέχει μια ισχυρή βάση για μεγαλύτερες μελέτες."

Τα βασικά ευρήματα από την κλινική δοκιμή περιλαμβάνουν:

• Το Ambroxol ήταν ασφαλές, καλά ανεκτή και έφτασε σε θεραπευτικά επίπεδα στον εγκέφαλο

• Τα ψυχιατρικά συμπτώματα επιδεινώθηκαν στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου αλλά παρέμειναν σταθερά με τη χρήση αμβροξόλης.

• Οι συμμετέχοντες με παραλλαγές του γονιδίου Gba1 υψηλού κινδύνου εμφάνισαν βελτιωμένη γνωστική απόδοση με αμβροξόλη

• Ένας δείκτης βλάβης των εγκεφαλικών κυττάρων (GFAP) αυξήθηκε στην ομάδα εικονικού φαρμάκου, αλλά παρέμεινε σταθερός με την αμβροξόλη, υποδεικνύοντας πιθανή προστασία του εγκεφάλου.

Αν και το ambroxol είναι εγκεκριμένο στην Ευρώπη για τη θεραπεία αναπνευστικών παθήσεων και έχει μακροχρόνιο ιστορικό ασφάλειας - συμπεριλαμβανομένης της χρήσης σε υψηλές δόσεις και κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης - δεν έχει εγκριθεί για χρήση στον Καναδά ή τις Ηνωμένες Πολιτείες

Οι τρέχουσες θεραπείες για τη νόσο του Πάρκινσον και την άνοια αντιμετωπίζουν τα συμπτώματα αλλά δεν σταματούν την υποκείμενη νόσο. Αυτά τα αποτελέσματα υποδηλώνουν ότι η αμβροξόλη μπορεί να προστατεύσει τη λειτουργία του εγκεφάλου, ιδιαίτερα σε εκείνους που διατρέχουν γενετικό κίνδυνο. Προσφέρει μια πολλά υποσχόμενη νέα οδό θεραπείας όπου λίγα υπάρχουν επί του παρόντος. "

Δρ Stephen Pasternak, γνωσιακός νευρολόγος

Το Ambroxol υποστηρίζει ένα βασικό ένζυμο που ονομάζεται glucocerebrosidase (GCase), το οποίο παράγεται από το γονίδιο Gba1. Τα επίπεδα αερίων είναι συχνά χαμηλά σε άτομα με νόσο του Πάρκινσον. Όταν αυτό το ένζυμο δεν λειτουργεί σωστά, τα απόβλητα συσσωρεύονται στα εγκεφαλικά κύτταρα, προκαλώντας βλάβη. Ο Πάστερνακ το έμαθε κατά τη διάρκεια μιας υποτροφίας στο Νοσοκομείο για Άρρωστα Παιδιά (Sickkids) στο Τορόντο, όπου αναγνωρίστηκε ως θεραπεία για τη νόσο του Γκάουσε - μια σπάνια γενετική διαταραχή στα παιδιά που προκαλείται από έλλειψη αερίων.

Τώρα εφαρμόζει αυτήν την έρευνα για να διερευνήσει εάν η ενίσχυση των αερίων με αμβροξόλη θα μπορούσε να προστατεύσει τον εγκέφαλο σε ασθένειες που σχετίζονται με τη νόσο του Πάρκινσον. «Αυτή η έρευνα είναι εξαιρετικά σημαντική γιατί η άνοια του Πάρκινσον επηρεάζει βαθιά τους ασθενείς και τις οικογένειες», λέει ο Pasternak. «Εάν ένα φάρμακο όπως το ambroxol μπορεί να βοηθήσει, θα μπορούσε να προσφέρει πραγματική ελπίδα και να βελτιώσει τις ζωές».

Χρηματοδοτούμενη από το Ίδρυμα Weston, αυτή η μελέτη είναι ένα σημαντικό βήμα προς την ανάπτυξη νέων θεραπειών για τη νόσο του Πάρκινσον και άλλες γνωστικές διαταραχές, συμπεριλαμβανομένης της άνοιας με σώματα Lewy. Ο Pasternak και η ομάδα του σχεδιάζουν να ξεκινήσουν μια κλινική μελέτη παρακολούθησης που θα εστιάζεται στη γνωστική λειτουργία ειδικά φέτος.

Πηγές: