El ensayo clínico examinará si el ambroxol puede ralentizar la demencia en personas con enfermedad de Parkinson

El ensayo clínico examinará si el ambroxol puede ralentizar la demencia en personas con enfermedad de Parkinson

La demencia representa un importante desafío para la salud sin tratamientos seguros y asequibles para frenar su progresión.

Investigadores del Lawson Research Institute (Lawson), la rama de investigación de St. Joseph's Health Care London, están estudiando si el ambroxol, un medicamento seguro para la tos utilizado en Europa durante décadas, puede retardar la enfermedad de Parkinson en personas con la enfermedad.

Publicado hoy en la prestigiosa publicación.JAMA -NeurologíaEste ensayo clínico de 12 meses de duración con 55 participantes con demencia por enfermedad de Parkinson (PDD) monitorizó la memoria, los síntomas psiquiátricos y GFAP, un marcador sanguíneo relacionado con el daño cerebral. La demencia de la enfermedad de Parkinson provoca pérdida de memoria, confusión, alucinaciones y cambios de humor. Aproximadamente la mitad de los diagnosticados con Parkinson en un plazo de 10 años, afecta profundamente a los pacientes, las familias y el sistema sanitario.

Bajo la dirección del estudio del neurólogo cognitivo Dr. Stephen Pasternak, un grupo recibió ambroxol diariamente mientras que el otro grupo recibió un placebo. "Nuestro objetivo era cambiar la demencia de Parkinson", dice Pasternak. "Esta revisión inicial ofrece esperanza y proporciona una base sólida para estudios más amplios".

Los hallazgos clave del ensayo clínico incluyen:

• Ambroxol fue seguro, bien tolerado y alcanzó niveles terapéuticos en el cerebro.

• Los síntomas psiquiátricos empeoraron en el grupo de placebo pero permanecieron estables con el uso de ambroxol.

• Los participantes con variantes del gen Gba1 de alto riesgo mostraron un mejor rendimiento cognitivo con ambroxol

• Un marcador de daño a las células cerebrales (GFAP) aumentó en el grupo de placebo pero permaneció estable con ambroxol, lo que indica una posible protección cerebral.

Aunque el ambroxol está aprobado en Europa para el tratamiento de afecciones respiratorias y tiene un historial de seguridad de larga data, incluido el uso en dosis altas y durante el embarazo, no está aprobado para su uso en Canadá ni en los Estados Unidos.

Las terapias actuales para la enfermedad de Parkinson y la demencia abordan los síntomas pero no detienen la enfermedad subyacente. Estos resultados sugieren que el ambroxol puede proteger la función cerebral, particularmente en personas con riesgo genético. Ofrece una nueva y prometedora vía de tratamiento donde actualmente existen pocas. “

Dr. Stephen Pasternak, neurólogo cognitivo

Ambroxol apoya una enzima clave llamada glucocerebrosidasa (GCase), que es producida por el gen Gba1. Los niveles de gases suelen ser bajos en personas con enfermedad de Parkinson. Cuando esta enzima no funciona correctamente, los desechos se acumulan en las células cerebrales y causan daño. Pasternak se enteró de ello durante una beca en el Hospital para Niños Enfermos (Sickkids) de Toronto, donde se identificó como un tratamiento para la enfermedad de Gaucher, un raro trastorno genético en niños causado por la falta de gases.

Ahora está aplicando esta investigación para investigar si aumentar los gases con ambroxol podría proteger el cerebro en enfermedades relacionadas con el Parkinson. "Esta investigación es de vital importancia porque la demencia de Parkinson afecta profundamente a los pacientes y sus familias", dice Pasternak. "Si un medicamento como el ambroxol puede ayudar, podría ofrecer esperanza real y mejorar vidas".

Financiado por la Fundación Weston, este estudio es un paso importante hacia el desarrollo de nuevos tratamientos para la enfermedad de Parkinson y otros trastornos cognitivos, incluida la demencia con cuerpos de Lewy. Pasternak y su equipo planean lanzar este año un estudio clínico de seguimiento centrado específicamente en la cognición.

Fuentes: