Kliničko ispitivanje će ispitati može li ambroksol usporiti demenciju kod osoba s Parkinsonovom bolešću

Kliničko ispitivanje će ispitati može li ambroksol usporiti demenciju kod osoba s Parkinsonovom bolešću

Demencija predstavlja veliki zdravstveni izazov bez sigurnih, pristupačnih tretmana za usporavanje njezinog napredovanja.

Istraživači na Lawson Research Institute (Lawson), istraživačkom ogranku St. Joseph's Health Care London, proučavaju može li ambroksol - siguran lijek protiv kašlja koji se desetljećima koristi u Europi - usporiti Parkinsonovu bolest kod ljudi s Parkinsonovom bolešću.

Objavljeno danas u prestižnoj publikacijiJAMA -NeurologijaOvo 12-mjesečno kliničko ispitivanje na 55 sudionika s demencijom od Parkinsonove bolesti (PDD) pratilo je pamćenje, psihijatrijske simptome i GFAP, krvni marker povezan s oštećenjem mozga. Demencija Parkinsonove bolesti uzrokuje gubitak pamćenja, zbunjenost, halucinacije i promjene raspoloženja. Otprilike polovici onih kojima je dijagnosticirana Parkinsonova bolest unutar 10 godina, što duboko utječe na pacijente, obitelji i zdravstveni sustav.

Pod vodstvom kognitivnog neurologa dr. Stephena Pasternaka studija je davala jednoj skupini dnevno ambroksol, dok je druga grupa primala placebo. "Naš cilj je bio promijeniti Parkinsonovu demenciju", kaže Pasternak. "Ovaj rani pregled daje nadu i pruža jak temelj za veća istraživanja."

Ključni nalazi kliničkog ispitivanja uključuju:

• Ambroksol je bio siguran, dobro se podnosio i dosegnuo je terapijske razine u mozgu

• Psihijatrijski simptomi pogoršali su se u skupini koja je primala placebo, ali su ostali stabilni s primjenom ambroksola.

• Sudionici s visokorizičnim varijantama gena Gba1 pokazali su poboljšanu kognitivnu izvedbu s ambroksolom

• Marker oštećenja moždanih stanica (GFAP) porastao je u placebo skupini, ali je ostao stabilan s ambroksolom, što ukazuje na potencijalnu zaštitu mozga.

Iako je ambroksol odobren u Europi za liječenje respiratornih bolesti i ima dugotrajnu sigurnosnu evidenciju - uključujući upotrebu u visokim dozama i tijekom trudnoće - nije odobren za upotrebu u Kanadi ili Sjedinjenim Državama

Sadašnje terapije za Parkinsonovu bolest i demenciju djeluju na simptome, ali ne zaustavljaju temeljnu bolest. Ovi rezultati upućuju na to da ambroksol može zaštititi funkciju mozga, osobito kod onih s genetskim rizikom. Nudi obećavajući novi put liječenja gdje ih trenutno malo postoji. “

dr. Stephen Pasternak, kognitivni neurolog

Ambroksol podržava ključni enzim koji se zove glukocerebrozidaza (GCase), a proizvodi ga gen Gba1. Razine plinova često su niske kod osoba s Parkinsonovom bolešću. Kada ovaj enzim ne radi ispravno, otpad se nakuplja u moždanim stanicama, uzrokujući štetu. Pasternak je za to saznao tijekom druženja u bolnici za bolesnu djecu (Sickkids) u Torontu, gdje je identificiran kao lijek za Gaucherovu bolest - rijedak genetski poremećaj kod djece uzrokovan nedostatkom plinova.

Sada primjenjuje ovo istraživanje kako bi istražio može li povećanje plinova ambroksolom zaštititi mozak kod bolesti povezanih s Parkinsonovom bolešću. "Ovo je istraživanje od ključne važnosti jer Parkinsonova demencija duboko utječe na pacijente i obitelji", kaže Pasternak. "Ako lijek poput ambroksola može pomoći, mogao bi ponuditi pravu nadu i poboljšati živote."

Financirana od strane Zaklade Weston, ova studija je važan korak prema razvoju novih tretmana za Parkinsonovu bolest i druge kognitivne poremećaje, uključujući demenciju s Lewyjevim tjelešcima. Pasternak i njegov tim ove godine planiraju pokrenuti naknadnu kliničku studiju koja će se usredotočiti na kogniciju.

Izvori: