Den kliniske studien skal undersøke om ambroxol kan bremse demens hos personer med Parkinsons sykdom

Den kliniske studien skal undersøke om ambroxol kan bremse demens hos personer med Parkinsons sykdom

Demens representerer en stor helseutfordring uten trygge, rimelige behandlinger for å bremse utviklingen.

Forskere ved Lawson Research Institute (Lawson), forskningsarmen til St. Joseph's Health Care London, studerer om ambroxol – en sikker hostemedisin som har vært brukt i Europa i flere tiår – kan bremse Parkinsons sykdom hos personer med Parkinsons sykdom.

Publisert i dag i den prestisjetunge publikasjonenJAMA - NevrologiDenne 12-måneders kliniske studien med 55 deltakere med Parkinsons sykdom demens (PDD) overvåket minne, psykiatriske symptomer og GFAP, en blodmarkør knyttet til hjerneskade. Demens av Parkinsons sykdom forårsaker hukommelsestap, forvirring, hallusinasjoner og humørsvingninger. Omtrent halvparten av de som ble diagnostisert med Parkinsons innen 10 år, påvirker pasienter, familier og helsevesenet dypt.

Under ledelse av kognitiv nevrolog Dr. Stephen Pasternaks studie ga en gruppe daglig ambroxol mens den andre gruppen fikk placebo. "Målet vårt var å endre Parkinsons demens," sier Pasternak. "Denne tidlige gjennomgangen gir håp og gir et sterkt grunnlag for større studier."

Viktige funn fra den kliniske studien inkluderer:

• Ambroxol var trygt, godt tolerert og nådde terapeutiske nivåer i hjernen

• Psykiatriske symptomer ble verre i placebogruppen, men forble stabile ved bruk av ambroxol.

• Deltakere med høyrisiko Gba1-genvarianter viste forbedret kognitiv ytelse med ambroxol

• En markør for hjernecelleskade (GFAP) økte i placebogruppen, men forble stabil med ambroxol, noe som indikerer potensiell hjernebeskyttelse.

Selv om ambroxol er godkjent i Europa for behandling av luftveislidelser og har en langvarig sikkerhetsrekord - inkludert bruk i høye doser og under graviditet - er det ikke godkjent for bruk i Canada eller USA

Nåværende terapier for Parkinsons sykdom og demens adresserer symptomer, men stopper ikke den underliggende sykdommen. Disse resultatene tyder på at ambroxol kan beskytte hjernefunksjonen, spesielt hos de som har genetisk risiko. Det tilbyr en lovende ny behandlingsvei der få for tiden eksisterer. "

Dr. Stephen Pasternak, kognitiv nevrolog

Ambroxol støtter et nøkkelenzym kalt glucocerebrosidase (GCase), som produseres av Gba1-genet. Gassnivåene er ofte lave hos personer med Parkinsons sykdom. Når dette enzymet ikke fungerer som det skal, bygges avfall opp i hjernecellene og forårsaker skade. Pasternak lærte om det under et fellesskap ved Hospital for Sick Children (Sickkids) i Toronto, hvor det ble identifisert som en behandling for Gauchers sykdom - en sjelden genetisk lidelse hos barn forårsaket av mangel på gasser.

Han bruker nå denne forskningen for å undersøke om å øke gasser med ambroxol kan beskytte hjernen ved Parkinsons-relaterte sykdommer. "Denne forskningen er kritisk viktig fordi Parkinsons demens påvirker pasienter og familier dypt," sier Pasternak. "Hvis et stoff som ambroxol kan hjelpe, kan det gi ekte håp og forbedre liv."

Finansiert av Weston Foundation, er denne studien et viktig skritt mot å utvikle nye behandlinger for Parkinsons sykdom og andre kognitive lidelser, inkludert demens med Lewy-kropper. Pasternak og teamet hans planlegger å lansere en oppfølgende klinisk studie med fokus på kognisjon spesielt i år.

Kilder: