Klinická štúdia bude skúmať, či ambroxol môže spomaliť demenciu u ľudí s Parkinsonovou chorobou

Klinická štúdia bude skúmať, či ambroxol môže spomaliť demenciu u ľudí s Parkinsonovou chorobou

Demencia predstavuje veľkú zdravotnú výzvu bez bezpečnej a dostupnej liečby na spomalenie jej progresie.

Výskumníci z Lawson Research Institute (Lawson), výskumnej pobočky londýnskej zdravotníckej organizácie St. Joseph's Health Care, skúmajú, či ambroxol – bezpečný liek proti kašľu používaný v Európe už desaťročia – môže spomaliť Parkinsonovu chorobu u ľudí s Parkinsonovou chorobou.

Dnes uverejnené v prestížnej publikáciiJAMA - NeurológiaTáto 12-mesačná klinická štúdia s 55 účastníkmi s demenciou Parkinsonovej choroby (PDD) monitorovala pamäť, psychiatrické symptómy a GFAP, krvný marker spojený s poškodením mozgu. Demencia Parkinsonovej choroby spôsobuje stratu pamäti, zmätenosť, halucinácie a zmeny nálady. Približne polovici z nich bola diagnostikovaná Parkinsonova choroba do 10 rokov, čo výrazne ovplyvnilo pacientov, rodiny a systém zdravotnej starostlivosti.

Štúdia pod vedením kognitívneho neurológa Dr. Stephena Pasternaka podávala jednej skupine denne ambroxol, zatiaľ čo druhá skupina dostávala placebo. "Naším cieľom bolo zmeniť Parkinsonovu demenciu," hovorí Pasternak. "Toto skoré hodnotenie ponúka nádej a poskytuje silný základ pre väčšie štúdie."

Kľúčové zistenia z klinickej štúdie zahŕňajú:

• Ambroxol bol bezpečný, dobre tolerovaný a dosahoval terapeutické hladiny v mozgu

• Psychiatrické symptómy sa zhoršili v skupine s placebom, ale zostali stabilné pri užívaní ambroxolu.

• Účastníci s vysoko rizikovými variantmi génu Gba1 vykazovali zlepšenú kognitívnu výkonnosť s ambroxolom

• Marker poškodenia mozgových buniek (GFAP) sa zvýšil v skupine s placebom, ale zostal stabilný pri ambroxole, čo naznačuje potenciálnu ochranu mozgu.

Hoci je ambroxol schválený v Európe na liečbu respiračných stavov a má dlhodobý bezpečnostný záznam – vrátane použitia vo vysokých dávkach a počas tehotenstva – nie je schválený na použitie v Kanade alebo Spojených štátoch

Súčasné terapie Parkinsonovej choroby a demencie riešia symptómy, ale nezastavujú základné ochorenie. Tieto výsledky naznačujú, že ambroxol môže chrániť funkciu mozgu, najmä u osôb s genetickým rizikom. Ponúka sľubnú novú cestu liečby tam, kde v súčasnosti existuje len málo. “

Dr. Stephen Pasternak, kognitívny neurológ

Ambroxol podporuje kľúčový enzým nazývaný glukocerebrozidáza (GCase), ktorý je produkovaný génom Gbal. Hladiny plynov sú často nízke u ľudí s Parkinsonovou chorobou. Keď tento enzým nefunguje správne, v mozgových bunkách sa hromadí odpad, ktorý spôsobuje poškodenie. Pasternak sa o ňom dozvedel počas stáže v nemocnici pre choré deti (Sickkids) v Toronte, kde bol identifikovaný ako liečba Gaucherovej choroby – zriedkavej genetickej poruchy u detí spôsobenej nedostatkom plynov.

Teraz používa tento výskum, aby zistil, či by posilňovanie plynov ambroxolom mohlo chrániť mozog pri ochoreniach súvisiacich s Parkinsonovou chorobou. "Tento výskum je kriticky dôležitý, pretože Parkinsonova demencia hlboko ovplyvňuje pacientov a rodiny," hovorí Pasternak. "Ak liek ako ambroxol môže pomôcť, môže ponúknuť skutočnú nádej a zlepšiť život."

Táto štúdia financovaná Weston Foundation je dôležitým krokom k vývoju nových liečebných postupov pre Parkinsonovu chorobu a iné kognitívne poruchy vrátane demencie s Lewyho telieskami. Pasternak a jeho tím plánujú tento rok spustiť nadväzujúcu klinickú štúdiu zameranú špeciálne na kogníciu.

Zdroje: