Den kliniska prövningen ska undersöka om ambroxol kan bromsa demens hos personer med Parkinsons sjukdom

Den kliniska prövningen ska undersöka om ambroxol kan bromsa demens hos personer med Parkinsons sjukdom

Demens representerar en stor hälsoutmaning utan säkra, prisvärda behandlingar för att bromsa utvecklingen.

Forskare vid Lawson Research Institute (Lawson), forskningsgrenen för St. Joseph's Health Care London, studerar om ambroxol – en säker hostmedicin som använts i Europa i decennier – kan bromsa Parkinsons sjukdom hos personer med Parkinsons sjukdom.

Publicerad idag i den prestigefyllda publikationenJAMA - NeurologiDenna 12-månaders kliniska prövning av 55 deltagare med Parkinsons sjukdom demens (PDD) övervakade minne, psykiatriska symtom och GFAP, en blodmarkör kopplad till hjärnskador. Demensen av Parkinsons sjukdom orsakar minnesförlust, förvirring, hallucinationer och humörförändringar. Ungefär hälften av dem som diagnostiserats med Parkinsons inom 10 år, vilket djupt påverkar patienter, familjer och sjukvården.

Under ledning av kognitiv neurolog Dr. Stephen Pasternaks studie gav en grupp ambroxol dagligen medan den andra gruppen fick placebo. "Vårt mål var att förändra Parkinsons demens," säger Pasternak. "Denna tidiga recension ger hopp och ger en stark grund för större studier."

Nyckelfynd från den kliniska prövningen inkluderar:

• Ambroxol var säkert, tolererades väl och nådde terapeutiska nivåer i hjärnan

• Psykiatriska symtom förvärrades i placebogruppen men förblev stabila vid användning av ambroxol.

• Deltagare med Gba1-genvarianter med hög risk visade förbättrad kognitiv prestation med ambroxol

• En markör för hjärncellsskada (GFAP) ökade i placebogruppen men förblev stabil med ambroxol, vilket indikerar potentiellt hjärnskydd.

Även om ambroxol är godkänt i Europa för behandling av andningssjukdomar och har långvariga säkerhetsuppgifter - inklusive användning i höga doser och under graviditet - är det inte godkänt för användning i Kanada eller USA

Nuvarande terapier för Parkinsons sjukdom och demens behandlar symtom men stoppar inte den underliggande sjukdomen. Dessa resultat tyder på att ambroxol kan skydda hjärnans funktion, särskilt hos personer med genetisk risk. Det erbjuder en lovande ny behandlingsväg där få för närvarande finns. "

Dr Stephen Pasternak, kognitiv neurolog

Ambroxol stöder ett nyckelenzym som kallas glucocerebrosidase (GCase), som produceras av Gba1-genen. Gasnivåerna är ofta låga hos personer med Parkinsons sjukdom. När detta enzym inte fungerar korrekt, byggs avfall upp i hjärncellerna, vilket orsakar skador. Pasternak fick veta om det under en gemenskap på sjukhuset för sjuka barn (Sickkids) i Toronto, där det identifierades som en behandling för Gauchers sjukdom - en sällsynt genetisk störning hos barn orsakad av brist på gaser.

Han tillämpar nu denna forskning för att undersöka om gasförstärkning med ambroxol skulle kunna skydda hjärnan vid Parkinsons-relaterade sjukdomar. "Denna forskning är mycket viktig eftersom Parkinsons demens djupt påverkar patienter och familjer", säger Pasternak. "Om ett läkemedel som ambroxol kan hjälpa, kan det erbjuda verkligt hopp och förbättra liv."

Denna studie, finansierad av Weston Foundation, är ett viktigt steg mot att utveckla nya behandlingar för Parkinsons sjukdom och andra kognitiva störningar, inklusive demens med Lewy-kroppar. Pasternak och hans team planerar att lansera en uppföljande klinisk studie med fokus på kognition specifikt i år.

Källor: