该临床试验将检验氨溴索是否可以减缓帕金森病患者的痴呆症

该临床试验将检验氨溴索是否可以减缓帕金森病患者的痴呆症

痴呆症是一项重大的健康挑战，如果没有安全、负担得起的治疗方法来减缓其进展。

伦敦圣约瑟夫医疗保健机构的研究机构劳森研究所 (Lawson) 的研究人员正在研究氨溴索（一种在欧洲使用了数十年的安全止咳药）是否可以减缓帕金森病患者的帕金森病。

今天发表在权威出版物上JAMA-神经病学这项为期 12 个月的临床试验对 55 名患有帕金森病痴呆 (PDD) 的参与者进行了监测，监测记忆力、精神症状和 GFAP（一种与脑损伤相关的血液标记物）。帕金森病痴呆会导致记忆丧失、精神错乱、幻觉和情绪变化。大约一半的人在 10 年内被诊断出患有帕金森病，这对患者、家庭和医疗保健系统产生了深远的影响。

在认知神经学家斯蒂芬·帕斯捷尔纳克博士的指导下，他们的研究让一组每天服用氨溴索，而另一组则服用安慰剂。 “我们的目标是改变帕金森痴呆症，”帕斯捷尔纳克说。 “这项早期审查带来了希望，并为更大规模的研究提供了坚实的基础。”

临床试验的主要发现包括：

• 氨溴索安全、耐受性良好并且在大脑中达到了治疗水平

• 安慰剂组的精神症状恶化，但使用氨溴索后精神症状保持稳定。

• 具有高风险 Gba1 基因变异的参与者在使用氨溴索后表现出认知能力的改善

• 安慰剂组的脑细胞损伤标志物 (GFAP) 增加，但氨溴索组保持稳定，表明潜在的大脑保护作用。

尽管氨溴索在欧洲被批准用于治疗呼吸系统疾病，并且拥有长期的安全记录（包括高剂量和怀孕期间使用），但它在加拿大或美国并未被批准使用

目前帕金森病和痴呆症的治疗方法可以解决症状，但不能阻止潜在的疾病。这些结果表明氨溴索可以保护大脑功能，特别是对于那些有遗传风险的人。它提供了一种有前途的新治疗途径，而目前这种途径很少存在。 “

斯蒂芬·帕斯捷尔纳克博士，认知神经学家

氨溴索支持一种称为葡萄糖脑苷脂酶 (GCase) 的关键酶，该酶由 Gba1 基因产生。帕金森病患者的气体水平通常较低。当这种酶不能正常发挥作用时，废物就会在脑细胞中积聚，从而造成损害。帕斯捷尔纳克在多伦多病童医院 (Sickkids) 进行研究期间了解到了这种药物，在那里它被确定为戈谢病的治疗方法，戈谢病是一种罕见的儿童遗传性疾病，由缺乏气体引起。

他现在正在应用这项研究来调查用氨溴索增强气体是否可以保护帕金森病相关疾病的大脑。 “这项研究至关重要，因为帕金森痴呆症对患者和家庭有着深远的影响，”帕斯捷尔纳克说。 “如果像氨溴索这样的药物可以提供帮助，它可以带来真正的希望并改善生活。”

这项研究由韦斯顿基金会资助，是开发帕金森病和其他认知障碍（包括路易体痴呆）新疗法的重要一步。帕斯捷尔纳克和他的团队计划今年启动一项专门针对认知的后续临床研究。

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