Inhaloitavaa geeniterapiaa on testattu Isossa-Britanniassa ja Euroopassa kystisen fibroosin hoidossa

Inhaloitavaa geeniterapiaa on testattu Isossa-Britanniassa ja Euroopassa kystisen fibroosin hoidossa

Inhaloitavaa lääkettä, joka voi parantaa kystistä fibroosia sairastavien ihmisten keuhkosairautta heidän mutaatiotyypistä riippumatta, testataan ihmiskokeissa Isossa-Britanniassa ja Euroopassa.

Kystinen fibroosi (CF) johtuu puutteista CFTR-geenissä, joka aiheuttaa paksun, tahmean liman kerääntymisen keuhkoihin ja ruoansulatusjärjestelmään. Se aiheuttaa keuhkotulehduksia ja vaikuttaa vähitellen kykyyn hengittää. Uusi lentiviruspohjainen geeniterapia toimii lisäämällä CFTR-geenin toimiva kopio potilaan hengitysteiden epiteelisolujen DNA:han.

Tällä hetkellä jotkut CF-potilaat reagoivat hyvin suhteellisen uusiin hoitoihin, joita kutsutaan CFTR-modulaattorilääkkeiksi ja jotka kohdistuvat siihen liittyvään CFTR-proteiiniin. Nämä eivät kuitenkaan ole vaihtoehto noin 10-15 prosentille potilaista.

Uuden hoidon, joka tunnetaan nimellä BI 3720931, tavoitteena on parantaa keuhkojen toimintaa ja vähentää pahenemisvaiheita (usein sairaalahoitoon johtavia pahenemisvaiheita) potilailla, joilla on CF, riippumatta heidän mutaatiotyypistä - mukaan lukien ne, jotka eivät geneettisesti pysty hyötymään muista CF-hoidoista.

Boehringer Ingelheim suorittaa Lenticlair 1 -tutkimuksen, jossa arvioidaan hoidon turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta yhteistyössä Britannian Breath Meat Therapy Consortiumin (GTC) ja OXB:n (entinen Oxford Biomedica) kanssa. Noin 36 miestä ja naista, joilla on kystinen fibroosi, hoidetaan keskuksissa Isossa-Britanniassa, Ranskassa, Italiassa, Alankomaissa ja Espanjassa.

Kystinen fibroosi on perinnöllinen elinikäinen sairaus, joka pahenee ajan myötä. Sen arvioidaan vaikuttavan 105 000 ihmiseen maailmanlaajuisesti. CFTR-geenissä tunnetaan yli 2 000 mutaatiota, jotka johtavat sairauden vaikeusasteen vaihteluun.

Lentivirusvektorit ovat eräänlainen geeniterapia, joka hyödyntää lentivirusten kykyä tartuttaa ihmissoluja. Lentivirukset ovat virusperhe, joka tartuttaa lisäämällä geneettisen materiaalinsa isäntäsolunsa genomiin. Lentiviruksia modifioimalla tutkijat pystyivät käyttämään niitä välineinä hyödyllisten geenien lisäämiseksi soluihin.

Professori Eric Alton, geeniterapian ja hengityslääketieteen professori Imperial's National Heart & Lung Institutesta, johtaa tutkimusta. Hän koordinoi Yhdistyneen kuningaskunnan CF Gene Therapy Consortiumia, joka kokoaa yhteen Iso-Britannian kolme keskusta (yliopistot ja yliopistot sekä Imperial College London), jotka keskittyvät translaatiohengitysgeeniterapiaan. Hän on myös kunniakonsulttilääkäri Royal Brompton Hospitalissa, joka on yksi Yhdistyneen kuningaskunnan tutkimuskeskuksista.

Yhdistyneen kuningaskunnan CF Gene Therapy Consortium on iloinen, että se on saavuttanut tämän virstanpylvään 24 vuoden keskittyneen ponnistelun ja tiiviissä yhteistyössä rahoittajien kanssa. Vaikka välitön kohde on potilaat, jotka eivät ole kelvollisia CFTR-modulaattoreihin, tällä uudella terapialla on potentiaalia tarjota pitkäkestoinen parannus CFTR:n toiminnassa ja sairauden modifikaatioissa CF-potilaille heidän mutaatiotyypistä riippumatta, ja mikä tärkeintä, sitä voidaan annostella uudelleen tarpeen mukaan. "

Professori Eric Alton, geeniterapian ja hengityslääketieteen professori Imperialin kansallisesta sydän- ja keuhkoinstituutista

Professori Jane Davies Imperialin kansallisesta sydän- ja keuhkoinstituutista, joka on johtava tutkija Isossa-Britanniassa, sanoi: "On ollut uskomatonta havaita CFTR-modulaattoreiden terveyshyötyjä, mutta ne, jotka eivät voi hyötyä näistä lääkkeistä, tarvitsevat pikaisesti vaihtoehtoisia hoitoja. Uusia lääkkeitä, joita ilman emme pystyisi saavuttamaan tällaista kehitystä."

Tutkimuksen ensimmäisessä vaiheessa annetaan erilaisia ​​hoitoannoksia turvallisuuden, siedettävyyden ja vaiheen II annosvalinnan arvioimiseksi. Toisessa vaiheessa kaksi valittua annosta tai lumelääkettä annetaan satunnaistetussa, kaksoissokkoutetussa, lumekontrolloidussa annoksen laajennustutkimuksessa kliinisen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi.

24 viikon kokeilujakson jälkeen kokeen osallistujat osallistuvat pitkäaikaiseen Lenticlair-on-seurantatutkimukseen.

Tutkimuksen odotetaan valmistuvan vuoden 2027 alussa. Lisätietoja tutkimuksesta löytyy osoitteesta ClinicalTrials.gov osoitteessa NCT06515002.

Lähteet: