Inhalējamā gēnu terapija ir pārbaudīta Apvienotajā Karalistē un Eiropā cistiskās fibrozes ārstēšanai

Inhalējamā gēnu terapija ir pārbaudīta Apvienotajā Karalistē un Eiropā cistiskās fibrozes ārstēšanai

Inhalējamās zāles, kas var uzlabot plaušu slimības cilvēkiem ar cistisko fibrozi, neatkarīgi no viņu mutācijas veida, tiek pārbaudītas izmēģinājumos ar cilvēkiem Apvienotajā Karalistē un Eiropā.

Cistisko fibrozi (CF) izraisa CFTR gēna defekti, kas izraisa biezu, lipīgu gļotu uzkrāšanos plaušās un gremošanas sistēmā. Tas izraisa plaušu infekcijas un pakāpeniski ietekmē spēju elpot. Jaunā lentivīrusu gēnu terapija darbojas, ievietojot CFTR gēna darba kopiju pacienta elpceļu epitēlija šūnu DNS.

Pašlaik daži cilvēki ar CF labi reaģē uz salīdzinoši jaunām ārstēšanas metodēm, ko sauc par CFTR modulatora zālēm, kuru mērķis ir saistītais CFTR proteīns. Tomēr aptuveni 10–15% pacientu tas nav iespējams.

Jaunās ārstēšanas, kas pazīstama kā BI 3720931, mērķis ir uzlabot plaušu darbību un samazināt saasinājumus (uzliesmojumus, kas bieži noved pie hospitalizācijas) cilvēkiem ar CF neatkarīgi no viņu mutācijas veida, tostarp tiem, kuri ģenētiski nespēj gūt labumu no citām CF terapijām.

Lenticlair 1 izmēģinājumu, kurā tiks novērtēta ārstēšanas drošība, panesamība un efektivitāte, Boehringer Ingelheim veic sadarbībā ar Apvienotās Karalistes Breath Meat Therapy Consortium (GTC) un OXB (iepriekš Oxford Biomedica). Aptuveni 36 vīrieši un sievietes ar cistisko fibrozi tiek ārstēti centros Apvienotajā Karalistē, Francijā, Itālijā, Nīderlandē un Spānijā.

Cistiskā fibroze ir iedzimta mūža slimība, kas laika gaitā pasliktinās. Tiek lēsts, ka tas skars 105 000 cilvēku visā pasaulē. CFTR gēnā ir zināmas vairāk nekā 2000 mutāciju, kas izraisa dažādas slimības smaguma pakāpes.

Lentivīrusu vektori ir gēnu terapijas veids, kas izmanto lentivīrusu spēju inficēt cilvēka šūnas. Lentivīrusi ir vīrusu ģimene, kas inficējas, ievietojot savu ģenētisko materiālu savas saimniekšūnas genomā. Modificējot lentivīrusus, zinātnieki varēja tos izmantot kā transportlīdzekļus, lai šūnās ievietotu labvēlīgos gēnus.

Profesors Ēriks Altons, Imperiālas Nacionālā sirds un plaušu institūta gēnu terapijas un elpceļu medicīnas profesors, vada izmēģinājumu. Viņš koordinē Apvienotās Karalistes CF gēnu terapijas konsorciju, kas apvieno trīs Apvienotās Karalistes centrus (universitātes un universitātes un Londonas Imperiālo koledžu), kas koncentrējas uz translācijas elpošanas gēnu terapiju. Viņš ir arī goda ārsts konsultants Karaliskajā Bromptonas slimnīcā, vienā no Apvienotās Karalistes izmēģinājumu centriem.

Apvienotās Karalistes CF gēnu terapijas konsorcijs ir gandarīts, ka ir sasniedzis šo pagrieziena punktu pēc 24 gadu mērķtiecīgām pūlēm un ciešā sadarbībā ar mūsu finansēšanas partneriem. Lai gan tiešais mērķis ir tie pacienti, kuri nav piemēroti CFTR modulatoriem, šī jaunā terapija var nodrošināt ilgstošu CFTR funkcijas uzlabošanos un slimības modifikācijas cilvēkiem ar CF neatkarīgi no viņu mutācijas veida, un, pats galvenais, tai ir iespēja pēc vajadzības atkārtoti ievadīt devu. "

Profesors Ēriks Altons, Imperiālas Nacionālā sirds un plaušu institūta gēnu terapijas un elpceļu medicīnas profesors

Profesore Džeina Deivisa no Imperiālas Nacionālā sirds un plaušu institūta, kas ir vadošā pētniece Apvienotajā Karalistē, sacīja: "Ir bijis neticami novērot CFTR modulatoru ieguvumus veselībai, taču tiem, kuri nevar gūt labumu no šīm zālēm, steidzami nepieciešama alternatīva ārstēšana. Jaunas zāles, bez kurām mēs nevarētu panākt šāda veida progresu."

Pirmajā pētījuma fāzē tiks ievadītas dažādas ārstēšanas devas, lai novērtētu drošību, panesamību un devu izvēli II fāzei. Otrajā fāzē randomizētā, dubultmaskētā, placebo kontrolētā devas palielināšanas pētījumā tiks ievadītas divas izvēlētas devas vai placebo, lai novērtētu klīnisko efektivitāti un drošību.

Pēc 24 nedēļu izmēģinājuma perioda pabeigšanas izmēģinājuma dalībnieki piedalīsies ilgtermiņa Lenticlair-on pētījumā.

Paredzams, ka pētījums tiks pabeigts 2027. gada sākumā. Papildinformāciju par pētījumu var atrast vietnē ClinicalTrials.gov vietnē NCT06515002.

Avoti: