Terapia genică inhalabilă a fost testată în Marea Britanie și Europa pentru tratamentul fibrozei chistice

Terapia genică inhalabilă a fost testată în Marea Britanie și Europa pentru tratamentul fibrozei chistice

Un medicament inhalat cu potențialul de a îmbunătăți boala pulmonară la persoanele cu fibroză chistică, indiferent de tipul lor de mutație, este testat în studiile pe oameni în Marea Britanie și Europa.

Fibroza chistică (CF) este cauzată de defecte ale genei CFTR, care determină acumularea de mucus gros și lipicios în plămâni și în sistemul digestiv. Provoacă infecții pulmonare și afectează treptat capacitatea de a respira. Noua terapie genetică pe bază de lentivirală funcționează prin inserarea unei copii de lucru a genei CFTR în ADN-ul celulelor epiteliale din căile respiratorii ale pacientului.

În prezent, unele persoane cu FC răspund bine la tratamente relativ noi numite medicamente modulatoare CFTR, care vizează proteina CFTR asociată. Cu toate acestea, acestea nu sunt o opțiune pentru aproximativ 10-15% dintre pacienți.

Scopul noului tratament, cunoscut sub numele de BI 3720931, este acela de a îmbunătăți funcția pulmonară și de a reduce exacerbările (focus care adesea duc la spitalizare) pentru persoanele cu FC, indiferent de tipul lor de mutație - inclusiv pentru cei care nu pot beneficia genetic de alte terapii pentru FC.

Studiul Lenticlair 1, care va evalua siguranța, tolerabilitatea și eficacitatea tratamentului, este condus de Boehringer Ingelheim în colaborare cu Breath Meat Therapy Consortium (GTC) din Marea Britanie și OXB (fostă Oxford Biomedica). Aproximativ 36 de bărbați și femei cu fibroză chistică sunt tratați în centre din Marea Britanie, Franța, Italia, Țările de Jos și Spania.

Fibroza chistică este o boală moștenită pe tot parcursul vieții, care se agravează în timp. Se estimează că afectează 105.000 de oameni din întreaga lume. Există peste 2.000 de mutații cunoscute în gena CFTR, ceea ce duce la diferite grade de severitate a bolii.

Vectorii lentivirali sunt un tip de terapie genetică care exploatează capacitatea lentivirusurilor de a infecta celulele umane. Lentivirusurile sunt o familie de viruși care infectează prin introducerea materialului lor genetic în genomul celulei gazdă. Prin modificarea lentivirusurilor, oamenii de știință au putut să le folosească ca vehicule pentru a introduce gene benefice în celule.

Profesorul Eric Alton, profesor de terapie genetică și medicină respiratorie la Imperial’s National Heart & Lung Institute, conduce studiul. El coordonează UK CF Gene Therapy Consortium, care reunește cele trei centre din Marea Britanie (Universități și Universități și Imperial College London) axate pe terapia genică translațională respiratorie. El este, de asemenea, medic consultant onorific la Spitalul Royal Brompton, unul dintre centrele de studii din Marea Britanie.

Consorțiul de terapie genetică CF din Regatul Unit este încântat că a atins această etapă după 24 de ani de efort concentrat și în strânsă colaborare cu partenerii noștri de finanțare. În timp ce ținta imediată sunt acei pacienți care nu sunt eligibili pentru modulatorii CFTR, această terapie nouă are potențialul de a oferi o îmbunătățire de lungă durată a funcției CFTR și a modificării bolii pentru persoanele cu FC, indiferent de tipul lor de mutație și, cel mai important, are potențialul de a fi redozată după cum este necesar. „

Profesorul Eric Alton, profesor de terapie genetică și medicină respiratorie la Imperial's National Heart & Lung Institute

Profesorul Jane Davies, de la Imperial’s National Heart and Lung Institute, care este investigatorul principal în Marea Britanie, a declarat: „A fost incredibil să observăm beneficiile asupra sănătății ale modulatorilor CFTR, dar cei care nu pot beneficia de aceste medicamente au nevoie urgent de tratamente alternative. Noi medicamente fără de care nu am putea face acest tip de progres”.

În prima fază a studiului, se vor administra diferite doze de tratament pentru a evalua siguranța, tolerabilitatea și selectarea dozelor pentru Faza II. În a doua fază, două doze selectate sau placebo vor fi administrate într-un studiu randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, pentru a evalua eficacitatea și siguranța clinică.

După finalizarea perioadei de probă de 24 de săptămâni, participanții la studiu vor participa la un studiu Lenticlair-on de urmărire pe termen lung.

Studiul este de așteptat să fie finalizat la începutul anului 2027. Informații suplimentare despre studiu pot fi găsite prin ClinicalTrials.gov la NCT06515002.

Surse: