Uno studio a lungo termine conferma la sicurezza e l'efficacia di rivaroxaban per i bambini

Uno studio a lungo termine conferma la sicurezza e l'efficacia di rivaroxaban per i bambini

Il tromboembolismo venoso (TEV) è una complicanza pericolosa per la vita nei bambini con gravi condizioni mediche di base come difetti cardiaci o cancro. Trattare o prevenire la trombosi rappresenta un’ulteriore sfida nella pratica clinica quotidiana. Nel 2020 è stata testata con successo per la prima volta una terapia con il principio attivo rivaroxaban, specificatamente adattata ai bambini. Ora i dati a lungo termine confermano i vantaggi di questo trattamento farmacologico per un uso ampliato. Lo studio è stato condotto da un gruppo di ricerca internazionale guidato da Meduni Vienna e pubblicato sulla rivista “The Lancet Hematology”.

I dati a lungo termine, guidati dal gruppo di ricerca di Christoph Male del Dipartimento di Pediatria e Medicina dell'Adolescenza di Meduni Vienna, forniscono la prima prova affidabile dell'effetto anticoagulante prolungato nei bambini. Lo studio ha valutato il trattamento prolungato in una coorte di circa 500 bambini e adolescenti dello studio EINSTEIN Jr, i cui dati sulla terapia anticoagulante in fase acuta erano già stati pubblicati nel 2020. I risultati dello studio, anch'essi pubblicati sotto la guida di MedUni Vienna, hanno dimostrato che l'anticoagulante rivaroxaban è efficace e sicuro almeno quanto gli anticoagulanti standard finora utilizzati nei bambini con tromboembolismo venoso, ma offre anche una serie di vantaggi per i pazienti giovani. I risultati positivi hanno aperto la strada all’approvazione globale di rivaroxaban per i bambini nel 2021. Ad oggi, mancano ricerche sull’anticoagulazione estesa nei bambini con TEV, e su rivaroxaban in particolare, una lacuna che è stata ora colmata da uno studio a lungo termine recentemente pubblicato: la ricerca mostra che il trattamento a lungo termine fino a un anno con un anno con il livello basso rappresenta un rischio a lungo termine. Rivaroxaban è quindi la prima alternativa scientificamente provata e adeguata all’età alle terapie anticoagulanti standard attualmente disponibili per i bambini.

Particolarmente adatto ai bambini

Il tromboembolismo venoso (TEV) si verifica quando si formano coaguli di sangue nelle vene profonde, causando il blocco locale o l'embolizzazione del coagulo nei polmoni, una condizione potenzialmente pericolosa per la vita. Sebbene questa condizione sia stata ben studiata negli adulti, da tempo mancano dati solidi per i bambini. Fino a poco tempo fa, il trattamento con farmaci anticoagulanti si basava sull’uso di farmaci off-label originariamente sviluppati per gli adulti come l’eparina o gli antagonisti della vitamina K. Questi farmaci presentano alcuni svantaggi particolarmente problematici per i bambini, come la somministrazione tramite iniezione e la necessità di effettuare regolarmente esami del sangue. Gli anticoagulanti orali diretti come rivaroxaban, che presentano numerosi vantaggi nell’uso pratico, sono stati originariamente sviluppati anche per gli adulti. Tuttavia, negli ultimi anni sono stati adattati specificamente ai bambini e testati in studi clinici.

Il nostro studio Einstein Jr. e la ricerca a lungo termine ora disponibile mostrano che rivaroxaban è un’opzione efficace e sicura per prevenire la trombosi ricorrente nei bambini, non solo durante il trattamento acuto ma anche per il trattamento prolungato, fornendo la prima alternativa scientificamente valida e adeguata all’età alle terapie standard esistenti. “

Christoph maschio, guida allo studio

L'importanza del farmaco per l'anticoagulazione nei bambini è evidenziata anche in un editoriale di accompagnamento su Lancet Hematology.

Fonti: