Langdurig onderzoek bevestigt de veiligheid en effectiviteit van rivaroxaban voor kinderen

Langdurig onderzoek bevestigt de veiligheid en effectiviteit van rivaroxaban voor kinderen

Veneuze trombo-embolie (VTE) is een levensbedreigende complicatie bij kinderen met ernstige onderliggende medische aandoeningen zoals hartafwijkingen of kanker. Het behandelen of voorkomen van trombose vormt een extra uitdaging in de dagelijkse klinische praktijk. Een therapie met de werkzame stof rivaroxaban, die speciaal op kinderen was afgestemd, werd in 2020 voor het eerst met succes getest. Langetermijngegevens bevestigen nu de voordelen van deze medicamenteuze behandeling voor uitgebreid gebruik. De studie werd uitgevoerd door een internationaal onderzoeksteam onder leiding van Meduni Wenen en gepubliceerd in het tijdschrift “The Lancet Hematology”.

De langetermijngegevens, geleid door het onderzoeksteam van Christoph Male van de afdeling kindergeneeskunde en adolescentengeneeskunde van Meduni Wenen, bieden het eerste betrouwbare bewijs voor langdurige antistolling bij kinderen. In het onderzoek werd een verlengde behandeling beoordeeld bij een cohort van circa 500 kinderen en adolescenten uit het EINSTEIN Jr-onderzoek, waarvan de gegevens over antistolling in de acute fase al in 2020 werden gepubliceerd. Uit die onderzoeksresultaten, eveneens gepubliceerd onder leiding van MedUni Wenen, bleek dat het antistollingsmiddel rivaroxaban minstens zo effectief en veilig is als de standaard antistollingsmiddelen die tot nu toe werden gebruikt bij kinderen met veneuze trombo-embolie, maar ook voor jonge patiënten een aantal voordelen biedt. De positieve resultaten maakten de weg vrij voor de wereldwijde goedkeuring van rivaroxaban voor kinderen in 2021. Tot op heden is er een gebrek aan onderzoek naar verlengde antistolling bij kinderen met VTE, en met rivaroxaban in het bijzonder een leemte die nu is opgevuld door recent gepubliceerd langetermijnonderzoek: onderzoek toont aan dat langdurige behandeling van maximaal één jaar met één jaar met de lage bloeddruk een langetermijnrisico is. Rivaroxaban is daarom het eerste wetenschappelijk bewezen leeftijdsgeschikte alternatief voor de standaard antistollingstherapieën die momenteel beschikbaar zijn voor kinderen.

Speciaal aangepast aan kinderen

Veneuze trombo-embolie (VTE) treedt op wanneer zich bloedstolsels vormen in diepe aderen, waardoor lokale verstopping of embolisatie van het stolsel in de longen ontstaat – een mogelijk levensbedreigende aandoening. Hoewel deze aandoening goed is onderzocht bij volwassenen, is er lange tijd een gebrek aan solide gegevens voor kinderen geweest. Tot voor kort was de behandeling met anticoagulantia afhankelijk van het gebruik van off-label geneesmiddelen die oorspronkelijk voor volwassenen waren ontwikkeld, zoals heparine of vitamine K-antagonisten. Deze medicijnen hebben enkele nadelen die vooral voor kinderen problematisch zijn, zoals toediening via injectie en de noodzaak van regelmatige bloedtesten. Directe orale anticoagulantia zoals rivaroxaban, die in de praktijk verschillende voordelen bieden, zijn oorspronkelijk ook voor volwassenen ontwikkeld. De afgelopen jaren zijn ze echter specifiek aangepast voor kinderen en getest in klinische onderzoeken.

Uit ons Einstein Jr.-onderzoek en het nu beschikbare langetermijnonderzoek blijkt dat rivaroxaban een effectieve en veilige optie is voor het voorkomen van recidiverende trombose bij kinderen, niet alleen tijdens acute behandeling maar ook voor langdurige behandeling - en biedt het het eerste op wetenschap gebaseerde, voor de leeftijd geschikte alternatief voor bestaande standaardtherapieën. “

Christoph man, studiegids

Het belang van het medicijn voor antistolling bij kinderen wordt ook benadrukt in een begeleidend redactioneel artikel in Lancet Hematology.

Bronnen: