Długoterminowe badanie potwierdza bezpieczeństwo i skuteczność rywaroksabanu u dzieci

Długoterminowe badanie potwierdza bezpieczeństwo i skuteczność rywaroksabanu u dzieci

Żylna choroba zakrzepowo-zatorowa (VTE) to zagrażające życiu powikłanie u dzieci z poważnymi chorobami współistniejącymi, takimi jak wady serca lub nowotwór. Leczenie lub zapobieganie zakrzepicy stanowi dodatkowe wyzwanie w codziennej praktyce klinicznej. W 2020 r. po raz pierwszy pomyślnie przetestowano terapię z wykorzystaniem aktywnego składnika rywaroksabanu, specjalnie dostosowanego do potrzeb dzieci. Obecnie dane długoterminowe potwierdzają zalety tego leku w przypadku szerszego jego stosowania. Badanie zostało przeprowadzone przez międzynarodowy zespół badawczy pod kierownictwem Meduni Vienna i opublikowane w czasopiśmie „The Lancet Hematology”.

Dane długoterminowe, opracowane pod kierunkiem zespołu badawczego Christopha Male z Wydziału Pediatrii i Medycyny Młodzieży Meduni w Wiedniu, dostarczają pierwszych wiarygodnych dowodów na przedłużone leczenie przeciwzakrzepowe u dzieci. W badaniu oceniano przedłużone leczenie w kohorcie około 500 dzieci i młodzieży z badania EINSTEIN Jr, którego dane dotyczące leczenia przeciwzakrzepowego ostrej fazy opublikowano już w 2020 r. Wyniki tego badania, również opublikowane pod kierownictwem MedUni Vienna, wykazały, że antykoagulant rywaroksaban jest co najmniej tak samo skuteczny i bezpieczny jak standardowe antykoagulanty stosowane dotychczas u dzieci z żylną chorobą zakrzepowo-zatorową, ale oferuje także szereg korzyści dla młodych pacjentów. Pozytywne wyniki utorowały drogę do globalnego zatwierdzenia rywaroksabanu u dzieci w 2021 r. Do chwili obecnej brakowało badań dotyczących przedłużonej terapii przeciwzakrzepowej u dzieci z ŻChZZ, a w szczególności w przypadku rywaroksabanu. Luka ta została obecnie wypełniona w niedawno opublikowanym badaniu długoterminowym: Badania pokazują, że długotrwałe leczenie trwające do jednego roku z jednym rokiem przy niskim poziomie leku stanowi ryzyko długoterminowe. Riwaroksaban jest zatem pierwszą naukowo potwierdzoną, odpowiednią do wieku alternatywą dla standardowych terapii przeciwzakrzepowych dostępnych obecnie dla dzieci.

Specjalnie przystosowany dla dzieci

Żylna choroba zakrzepowo-zatorowa (VTE) występuje, gdy w żyłach głębokich tworzą się skrzepy krwi, powodując miejscową blokadę lub zatorowość skrzepu w płucach – stan potencjalnie zagrażający życiu. Chociaż schorzenie to zostało dobrze zbadane u dorosłych, od dawna brakowało solidnych danych dotyczących dzieci. Do niedawna leczenie lekami przeciwzakrzepowymi opierało się na stosowaniu leków niezarejestrowanych, pierwotnie opracowanych dla dorosłych, takich jak heparyna lub antagoniści witaminy K. Leki te mają pewne wady, które są szczególnie problematyczne dla dzieci, takie jak podawanie w formie zastrzyków i konieczność regularnych badań krwi. Bezpośrednie doustne leki przeciwzakrzepowe, takie jak rywaroksaban, które mają szereg zalet w praktycznym zastosowaniu, zostały pierwotnie opracowane również dla dorosłych. Jednak w ostatnich latach zostały one przystosowane specjalnie dla dzieci i przetestowane w badaniach klinicznych.

Nasze badanie Einsteina Jr. i dostępne obecnie badania długoterminowe pokazują, że rywaroksaban jest skuteczną i bezpieczną opcją zapobiegania nawrotom zakrzepicy u dzieci, nie tylko podczas leczenia doraźnego, ale także podczas leczenia długotrwałego, co stanowi pierwszą opartą na podstawach naukowych, dostosowaną do wieku alternatywę dla istniejących standardowych terapii. „

Christoph mężczyzna, przewodnik po studiach

Znaczenie leku w leczeniu przeciwzakrzepowym u dzieci podkreślono także w towarzyszącym artykule redakcyjnym czasopisma Lancet Hematology.

Źródła: