Niederländische Studie zeigt, dass zielgerichtete Off-Label-Therapien mehr Krebspatienten zugute kommen

Die größte veröffentlichte prospektive Bewertung zielgerichteter Off-Label-Krebstherapien hat gezeigt, dass mehr Patienten von bestehenden Medikamenten profitieren könnten. Nachdem über 1600 Patienten in die niederländische multizentrische DRUP-Studie eingeschlossen wurden, veröffentlicht das Team die Ergebnisse in Natur Heute. „Unsere Ergebnisse unterstreichen die Tatsache, dass eine wirksame Off-Label-Anwendung möglich ist, aber nur im Rahmen klinischer Studien erfolgen sollte.“

Die Pan-Krebs-DRUP-Studie zielt darauf ab, personalisiertere Behandlungsoptionen zu realisieren, indem der Einsatz vorhandener Medikamente über ihre zugelassene Indikation hinaus ausgeweitet wird. In den letzten 10 Jahren hat die Studie über 1.600 Patienten mit fortgeschrittenem Krebs Off-Label-Behandlungsmöglichkeiten ohne verbleibende Standardtherapien eröffnet. Die heute veröffentlichten Ergebnisse zeigen, dass diese Strategie den Patienten erhebliche Vorteile bringen kann.

Dauerhafte Wirkung

Die Teilnehmer erhielten bestehende Medikamente, die für andere Krebsarten registriert wurden, bei denen ihr DNA-Profil häufiger vorkommt. Etwa ein Drittel der Patienten reagierten auf die Behandlung oder hatten für mindestens vier Monate eine stabile Erkrankung. Die Gesamtüberlebenszeit betrug 8 Monate und etwa jeder vierte Patient erlitt schwere Nebenwirkungen.

Wichtig ist, dass sich in verschiedenen molekularen Untergruppen 67 außergewöhnliche Responder herausstellten, die ein vollständiges Ansprechen zeigten oder mindestens zwei Jahre lang keine Progression zeigten. Dies verdeutlicht das Potenzial dieser zielgerichteten Medikamente, selbst bei stark vorbehandelten, schwer zu behandelnden oder seltenen Krebsarten einen tiefgreifenden und dauerhaften Nutzen zu erzielen.

Zugang zu Medikamenten

Um dieses Potenzial zu erschließen, „sollten Off-Label-Krebsmedikamente nur in Rahmen verschrieben werden, die Wirksamkeit und Toxizität systematisch bewerten“, sagt der leitende Forscher Emile Voest vom Niederländischen Krebsinstitut und dem Oncode Institute. „Onkologen behandeln Patienten häufig mit Off-Label-Behandlungen außerhalb von Studienumgebungen. Dies birgt erhebliche Risiken in Bezug auf Toxizität, Kosten und ungleichmäßigen Zugang.“

Neben der Vermeidung unnötiger Nebenwirkungen, die durch unwirksame Behandlungen verursacht werden, kann eine systematische Datenerfassung und -analyse auch den Zugang von Patienten zu Arzneimitteln erweitern, indem sie eine Erweiterung der Etiketten ermöglicht, wenn die Wirksamkeit klar ist. Eine DRUP-Erweiterungskohorte lieferte ausreichende Beweise, um eine vollständige nationale Erstattung für eine neue Behandlungsoption für Patienten mit MSI-Tumoren zu erreichen.

DRUP-ähnliche Protokolle

Die Studie hat zu einem wachsenden europäischen Netzwerk von von Forschern initiierten Studien mit ähnlichen, DRUP-ähnlichen Protokollen geführt. Dies wird eine unschätzbar wertvolle Beweisquelle darstellen, insbesondere für Patienten mit seltenen Krebsarten, die nur begrenzten Behandlungsoptionen und Studienmöglichkeiten gegenüberstehen. Frühere Analysen von DRUP-Daten zeigten, dass umfassende molekulare Tests bei Patienten mit seltenen Krebsarten ähnliche Behandlungsmöglichkeiten und klinische Vorteile wie bei Patienten mit häufigen Krebsarten aufzeigen können.

Die Studie wurde von den Hauptforschern Emile Voest (NKI), Henk Verheul (Erasmus MC Cancer Institute) und Hans Gelderblom (LUMC) geleitet. Diese Forschung wurde von der KWF Dutch Cancer Society und Stelvio for Live finanziell unterstützt. Die Emile Voest-Gruppe ist Teil des Oncode Institute.

Quellen: