جامعة كاليفورنيا في إيرفاين تحصل على تمويل للتجربة السريرية للعلاج بالخلايا الجذعية العصبية لمرض هنتنغتون

جامعة كاليفورنيا في إيرفاين تحصل على تمويل للتجربة السريرية للعلاج بالخلايا الجذعية العصبية لمرض هنتنغتون

تلقى ليزلي إم طومسون، أستاذ دونالد برين للطب النفسي والسلوك البشري وعلم الأحياء العصبية والسلوك في جامعة كاليفورنيا، إيرفين، 11,999,933 دولارًا أمريكيًا منحة معهد كاليفورنيا للطب التجديدي لإجراء تجربة سريرية غير مسبوقة لعلاج جديد بالخلايا الجذعية العصبية لمرض هنتنغتون.

تدعم هذه الجائزة أول دراسة على الإنسان تتعلق بالسلامة والتحمل لمنتج الخلايا الجذعية العصبية المشتق من الخلايا الجذعية الجنينية لعلاج مرض هنتنغتون، وهو إنجاز مهم للمرضى الذين يفتقرون حاليًا إلى علاجات يمكن أن تغير مسار هذا المرض المدمر.

وستركز الدراسة على سلامة المنتج الخلوي، الذي من المأمول أن يحمي خلايا الدماغ، ويصلح دوائر الدماغ التالفة ويبطئ أو يمنع تطور المرض لدى البشر. سيكون هذا أول اختبار للخلايا الجذعية الجنينية المشتقة من الخلايا لدى الأشخاص المصابين بمرض هنتنغتون. استخدمت التجارب السابقة خلايا من خلايا أو أنسجة جنينية. ومن المقرر أن تبدأ التجربة السريرية في منتصف عام 2026. وقد تم اختبار هذا العلاج الخلوي الجديد على نطاق واسع في دراسات السلامة والفعالية قبل السريرية ويعد بإحراز تقدم في علاج مرض هنتنغتون.

مرض هنتنغتون هو مرض وراثي الذي يدمر خلايا الدماغ تدريجيًا، ويبدأ عادةً بين سن 35 و50 عامًا ويزداد سوءًا على مدار 10 إلى 20 عامًا. تشمل الأعراض الحركات اللاإرادية، وصعوبة التفكير والتخطيط للمهام اليومية، وتغيرات المزاج مثل الاكتئاب.

يستخدم العلاج الذي يتم اختباره، والمسمى hNSC-01، الخلايا الجذعية العصبية التي يمكنها حماية خلايا الدماغ الموجودة من الموت، واستبدال الخلايا المفقودة، وإعادة بناء دوائر الدماغ المتضررة، وإطلاق بروتينات مفيدة مثل BDNF التي تكون منخفضة لدى مرضى HD، وتقليل تراكم البروتين الضار الذي يدمر خلايا الدماغ. وقد تم إثبات جميع هذه النتائج في الدراسات التي أجريت على الحيوانات، حيث حسنت الخلايا أيضًا حركتها، واستعادت وظائف المخ، وتبين أنها آمنة على مدى فترات طويلة من الزمن.

وستشارك في التجربة السريرية في جامعة كاليفورنيا في إيرفين 21 شخصًا يعانون من مرض هنتنغتون في مرحلة مبكرة، بما في ذلك 12 مشاركًا في مجموعة تصعيد الجرعة للمرحلة 1 ب وتسعة في مجموعة توسيع المرحلة 2 أ. يتم إدخال الخلايا جراحيًا في الدماغ ويتم مراقبة الأشخاص عن كثب للتأكد من سلامتهم والعلامات المبكرة على الفائدة المحتملة.

يضع مرض هنتنغتون عبئا هائلا على المرضى والأسر ومقدمي الرعاية، وغالبا ما يستمر لعقود. في كاليفورنيا وحدها، يمكن أن تتراوح تكاليف المستشفى لمرضى HD من 3 ملايين دولار إلى 25 مليون دولار سنويًا. إذا نجح هذا العلاج، فقد يسمح للأشخاص المصابين بمرض هنتنغتون بالعيش بشكل مستقل لفترة أطول، مما يقلل بشكل كبير من تكاليف الرعاية طويلة الأجل وبالتالي تقليل العبء على الأسر.

تعد هذه الدراسة خطوة مثيرة للطب التجديدي وقدرتها على تغيير مسار مرض هنتنغتون. إنه يوفر أملاً إضافيًا للمرضى وعائلاتهم الذين لديهم حاليًا خيارات قليلة جدًا.

ليزلي إم. طومسون، الباحث الرئيسي، أستاذ الكيمياء البيولوجية، جامعة كاليفورنيا، إيرفاين

وأضافت: "الجائزة هي تتويج للجهود الهائلة التي بذلها فريق من الباحثين، بما في ذلك الدكتور جاك ريدلينج ويونا مويشوندت من جامعة كاليفورنيا في إيرفين ومنشأة جامعة كاليفورنيا في ديفيس GMP، التي أنتجت المنتج الخلوي".

يعمل طومسون على مرض هنتنغتون منذ أكثر من ثلاثة عقود وقد تلقى 17.6 مليون دولار من تمويل CIRM لتطوير كل من البحوث الأساسية والمسارات التحويلية. وفي عام 2019، تلقت 6 ملايين دولار لتطوير علاجات تعتمد على الخلايا الجذعية لمرض هنتنغتون. من خلال هذه المبادرة، تمت الموافقة الآن على تطبيق دوائي جديد تجريبي من قبل إدارة الغذاء والدواء (FDA)، مما يمهد الطريق للجائزة الحالية التي تمول المرحلة المبكرة من التجارب السريرية البشرية لعيادة UC Irvine Alpha Clinic.

في أكتوبر من هذا العام، تلقى طومسون مليوني دولار من تمويل CIRM لاستكشاف واحد من أكثر أسرار الطب إثارة للحيرة: لماذا يدمر مرض هنتنغتون بعض خلايا الدماغ بينما يحافظ على خلايا أخرى. يدمج مختبرها الخلايا الجذعية المشتقة من المريض، والنسخ، والبروتينات، والمعلوماتية الحيوية لدراسة آليات المرض مع الريادة في طرق جديدة لفهم سبب كون بعض خلايا الدماغ أكثر عرضة للإصابة بمرض هنتنغتون أكثر من غيرها. بالإضافة إلى ذلك، طومسون هو المدير المشارك لمركز أبحاث الخلايا الجذعية سو وبيل جروس في جامعة كاليفورنيا في إيرفين.

تعد هذه الجائزة جزءًا من مشاريع مرحلة التجارب السريرية التابعة لـ CIRM، والتي تهدف إلى تسريع علاجات الخلايا الجذعية الواعدة من مراحل التطوير ما قبل السريرية المتأخرة من خلال التجارب السريرية لتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة.

مصادر: