UC Irvine получава финансиране за клинично изпитване на терапия с невронни стволови клетки за болестта на Хънтингтън

UC Irvine получава финансиране за клинично изпитване на терапия с невронни стволови клетки за болестта на Хънтингтън

Лесли М. Томпсън, Доналд Брен, професор по психиатрия и човешко поведение и невробиология и поведение в Калифорнийския университет, Ървайн, получи $11,999,933 Безвъзмездна помощ от Калифорнийския институт за регенеративна медицина за безпрецедентно клинично изпитване на нова терапия с нервни стволови клетки за болестта на Хънтингтън.

Тази награда подкрепя първо проучване за безопасност и поносимост при хора на продукт от нервни стволови клетки, получен от ембрионални стволови клетки, за лечение на болестта на Хънтингтън, крайъгълен камък за пациентите, на които в момента липсват терапии, които биха могли да променят хода на това опустошително заболяване.

Проучването ще се съсредоточи върху безопасността на клетъчния продукт, който се надява да защити мозъчните клетки, да възстанови увредените мозъчни вериги и да забави или предотврати прогресирането на заболяването при хората. Това ще бъде първият тест на клетки, получени от ембрионални стволови клетки при хора с болестта на Хънтингтън; Предишни експерименти са използвали клетки от фетални клетки или тъкан. Клиничното изпитване е планирано да започне в средата на 2026 г. Тази нова клетъчна терапия е широко тествана в предклинични проучвания за безопасност и ефикасност и обещава да подобри лечението на болестта на Хънтингтън.

Болестта на Хънтингтън е генетично заболяване което постепенно унищожава мозъчните клетки, като обикновено започва на възраст между 35 и 50 години и се влошава след 10 до 20 години. Симптомите включват неволеви движения, затруднено мислене и планиране на ежедневните задачи и промени в настроението като депресия.

Тестваната терапия, наречена hNSC-01, използва невронни стволови клетки, които могат да предпазят съществуващите мозъчни клетки от умиране, да заменят изгубените клетки, да възстановят компрометираните мозъчни вериги, да освободят полезни протеини като BDNF, които са ниски при HD пациенти, и да намалят вредните протеинови натрупвания, които увреждат мозъчните клетки. Всички тези резултати са демонстрирани в проучвания върху животни, където клетките подобряват движението, възстановяват мозъчната функция и се оказват безопасни за дълги периоди от време.

Клиничното изпитване в UC Irvine ще вземе участие 21 души с ранен стадий на болестта на Хънтингтън, включително 12 участници във фаза 1B група за повишаване на дозата и девет в група за разширяване на фаза 2A. Клетките се вмъкват хирургически в мозъка и субектите се наблюдават внимателно за безопасност и ранни признаци за възможна полза.

Болестта на Хънтингтън поставя огромно бреме върху пациентите, семействата и лицата, които се грижат за тях, което често продължава десетилетия. Само в Калифорния болничните разходи за пациенти с HD могат да варират от 3 до 25 милиона долара годишно. Ако е успешна, тази терапия може да позволи на хората с болестта на Хънтингтън да живеят самостоятелно по-дълго, значително намалявайки разходите за дългосрочни грижи и по този начин намалявайки тежестта върху семействата.

Това проучване е вълнуваща стъпка за регенеративната медицина и нейния потенциал да промени хода на болестта на Хънтингтън. Това дава допълнителна надежда на пациенти и семейства, които в момента имат много малко възможности.“

Лесли М. Томпсън, главен изследовател, професор по биологична химия, Калифорнийски университет, Ървайн

Тя добави: „Наградата е кулминацията на огромните усилия на екип от изследователи, включително д-р Джак Рейдлинг и Юна Муйшонд от Калифорнийския университет в Ървайн и GMP съоръжението на Калифорнийския университет в Дейвис, което произведе клетъчния продукт.“

Томпсън работи върху болестта на Хънтингтън повече от три десетилетия и е получил 17,6 милиона долара финансиране от CIRM за напредък както на основните изследвания, така и на транслационните пътища. През 2019 г. тя получи 6 милиона долара за разработване на базирани на стволови клетки терапии за болестта на Хънтингтън. С тази инициатива ново приложение за изследване на лекарства вече е одобрено от FDA, проправяйки пътя за настоящата награда, която финансира ранния етап на клиничното изпитване върху хора на UC Irvine Alpha Clinic.

През октомври тази година Томпсън получи 2 милиона долара финансиране от CIRM, за да изследва една от най-объркващите мистерии в медицината: защо болестта на Хънтингтън унищожава някои мозъчни клетки, докато щади други. Нейната лаборатория интегрира стволови клетки, получени от пациенти, транскриптомика, протеомика и биоинформатика, за да изучава механизмите на заболяването, като същевременно прокарва нови пътища за разбиране защо определени мозъчни клетки са по-податливи на болестта на Хънтингтън от други. Освен това Томпсън е съдиректор на Изследователския център за стволови клетки Sue & Bill Gross в UC Irvine.

Тази награда е част от проектите на CIRM в етап на клинично изпитване, които имат за цел да ускорят обещаващи терапии със стволови клетки от късни предклинични етапи на развитие чрез клинични изпитвания за справяне с неудовлетворени медицински нужди.

източници: