UC Irvine dostává finanční prostředky na klinickou studii terapie neurálními kmenovými buňkami pro Huntingtonovu chorobu

UC Irvine dostává finanční prostředky na klinickou studii terapie neurálními kmenovými buňkami pro Huntingtonovu chorobu

Leslie M. Thompson, Donald Bren, profesor psychiatrie a lidského chování a neurobiologie a chování na University of California, Irvine, obdržel 11 999 933 dolarů Kalifornský institut pro regenerativní medicínu grant na bezprecedentní klinickou studii nové terapie neurálními kmenovými buňkami pro Huntingtonovu chorobu.

Toto ocenění podporuje první studii bezpečnosti a snášenlivosti produktu neurálních kmenových buněk odvozených z embryonálních kmenových buněk pro léčbu Huntingtonovy choroby, což je milník pro pacienty, kteří v současnosti postrádají terapie, které by mohly změnit průběh této ničivé choroby.

Studie se zaměří na bezpečnost buněčného produktu, o kterém se doufá, že může chránit mozkové buňky, opravit poškozené mozkové okruhy a zpomalit nebo zabránit progresi onemocnění u lidí. Půjde o první test buněk pocházejících z embryonálních kmenových buněk u lidí s Huntingtonovou chorobou; Předchozí experimenty používaly buňky z buněk nebo tkáně plodu. Zahájení klinického hodnocení je naplánováno na polovinu roku 2026. Tato nová buněčná terapie byla rozsáhle testována v předklinických studiích bezpečnosti a účinnosti a slibuje pokrok v léčbě Huntingtonovy choroby.

Huntingtonova choroba je genetické onemocnění která postupně ničí mozkové buňky, obvykle začíná mezi 35. a 50. rokem a zhoršuje se v průběhu 10 až 20 let. Příznaky zahrnují mimovolní pohyby, potíže s myšlením a plánováním denních úkolů a změny nálady, jako je deprese.

Testovaná terapie, nazvaná hNSC-01, využívá neurální kmenové buňky, které mohou chránit stávající mozkové buňky před odumíráním, nahradit ztracené buňky, obnovit narušené mozkové okruhy, uvolňovat užitečné proteiny, jako je BDNF, kterých je u HD pacientů málo, a redukovat škodlivé nahromadění proteinů, které poškozují mozkové buňky. Všechny tyto výsledky byly prokázány ve studiích na zvířatech, kde buňky také zlepšily pohyb, obnovily funkce mozku a bylo prokázáno, že jsou bezpečné po dlouhou dobu.

Zúčastní se klinické hodnocení na UC Irvine 21 lidí s raným stádiem Huntingtonovy choroby, včetně 12 účastníků ve skupině s eskalací dávek fáze 1B a devíti ve skupině rozšíření fáze 2A. Buňky jsou chirurgicky vloženy do mozku a subjekty jsou pečlivě sledovány z hlediska bezpečnosti a časných známek možného přínosu.

Huntingtonova choroba představuje pro pacienty, rodiny a pečovatele obrovskou zátěž, která často trvá desítky let. V samotné Kalifornii se mohou nemocniční náklady na pacienty s HD pohybovat od 3 milionů do 25 milionů dolarů ročně. Pokud bude úspěšná, mohla by tato terapie umožnit lidem s Huntingtonovou chorobou žít déle samostatně, výrazně snížit náklady na dlouhodobou péči a snížit tak zátěž rodin.

Tato studie je vzrušujícím krokem pro regenerativní medicínu a její potenciál změnit průběh Huntingtonovy choroby. Poskytuje další naději pacientům a rodinám, kteří v současnosti mají jen velmi málo možností.“

Leslie M. Thompson, hlavní řešitel, profesor biologické chemie, University of California, Irvine

Dodala: "Ocenění je vyvrcholením obrovského úsilí týmu výzkumníků, včetně Dr. Jacka Reidlinga a Yuny Muyshondt z UC Irvine a zařízení UC Davis GMP, které vyrobilo buněčný produkt."

Thompson pracuje na Huntingtonově chorobě již více než tři desetiletí a získal 17,6 milionů dolarů ve financování CIRM na pokrok v základním výzkumu i translačních cestách. V roce 2019 získala 6 milionů dolarů na vývoj terapií Huntingtonovy choroby založené na kmenových buňkách. Díky této iniciativě byla nyní FDA schválena výzkumná aplikace nového léku, která připravila cestu pro současné ocenění, které financuje počáteční fázi klinického hodnocení na lidech UC Irvine Alpha Clinic.

V říjnu tohoto roku Thompson obdržel 2 miliony dolarů z financování CIRM na prozkoumání jedné z nejvíce matoucích záhad medicíny: proč Huntingtonova choroba ničí některé mozkové buňky, zatímco jiné šetří. Její laboratoř integruje kmenové buňky odvozené od pacientů, transkriptomiku, proteomiku a bioinformatiku ke studiu mechanismů onemocnění a zároveň je průkopníkem nových způsobů, jak pochopit, proč jsou některé mozkové buňky náchylnější k Huntingtonově chorobě než jiné. Kromě toho je Thompson spoluředitelem Sue & Bill Gross Stem Cell Research Center na UC Irvine.

Toto ocenění je součástí projektů CIRM ve fázi klinických studií, jejichž cílem je urychlit slibné terapie kmenovými buňkami od pozdních preklinických vývojových fází přes klinické studie k řešení nenaplněných lékařských potřeb.

Zdroje: