UC Irvine modtager midler til klinisk forsøg med neural stamcelleterapi for Huntingtons sygdom

UC Irvine modtager midler til klinisk forsøg med neural stamcelleterapi for Huntingtons sygdom

Leslie M. Thompson, Donald Bren professor i psykiatri og menneskelig adfærd og neurobiologi og adfærd ved University of California, Irvine, modtog $11.999.933 California Institute for Regenerative Medicine-bevilling til et hidtil uset klinisk forsøg med en ny neural stamcelleterapi for Huntingtons sygdom.

Denne pris støtter et første-i-menneskeligt sikkerheds- og tolerabilitetsstudie af et embryonalt stamcelle-afledt neuralt stamcelleprodukt til behandling af Huntingtons sygdom, en milepæl for patienter, der i øjeblikket mangler terapier, der kan ændre forløbet af denne ødelæggende sygdom.

Undersøgelsen vil fokusere på sikkerheden af ​​celleproduktet, som man håber kan beskytte hjerneceller, reparere beskadigede hjernekredsløb og bremse eller forhindre sygdomsprogression hos mennesker. Dette vil være den første test af embryonale stamcelle-afledte celler hos mennesker med Huntingtons sygdom; Tidligere eksperimenter har brugt celler fra fosterceller eller væv. Det kliniske forsøg er planlagt til at begynde i midten af ​​2026. Denne nye celleterapi er blevet grundigt testet i prækliniske sikkerheds- og effektivitetsstudier og lover at fremme behandlingen af ​​Huntingtons sygdom.

Huntingtons sygdom er en genetisk sygdom som gradvist ødelægger hjerneceller, sædvanligvis starter mellem 35 og 50 år og bliver værre over 10 til 20 år. Symptomerne omfatter ufrivillige bevægelser, besvær med at tænke og planlægge daglige opgaver og humørsvingninger såsom depression.

Den terapi, der testes, kaldet hNSC-01, bruger neurale stamceller, der kan beskytte eksisterende hjerneceller mod at dø, erstatte tabte celler, genopbygge kompromitterede hjernekredsløb, frigive nyttige proteiner som BDNF, der er lavt i HS-patienter, og reducere skadelige proteinopbygninger, der beskadiger hjerneceller. Disse resultater er alle blevet påvist i dyreforsøg, hvor cellerne også forbedrede bevægelsen, genoprettede hjernefunktionen og viste sig at være sikre over længere perioder.

Det kliniske forsøg på UC Irvine vil deltage 21 personer med tidligt stadie af Huntingtons sygdom, herunder 12 deltagere i en fase 1B dosiseskaleringsgruppe og ni i en fase 2A ekspansionsgruppe. Cellerne indsættes kirurgisk i hjernen, og forsøgspersoner overvåges nøje for sikkerhed og tidlige tegn på mulig fordel.

Huntingtons sygdom lægger en enorm byrde på patienter, familier og pårørende, som ofte varer i årtier. Alene i Californien kan hospitalsomkostninger for HS-patienter variere fra $3 millioner til $25 millioner om året. Hvis den lykkes, kan denne terapi give mennesker med Huntingtons sygdom mulighed for at leve selvstændigt længere, hvilket væsentligt reducerer omkostningerne til langtidspleje og dermed reducerer byrden for familier.

Denne undersøgelse er et spændende skridt for regenerativ medicin og dets potentiale til at ændre forløbet af Huntingtons sygdom. Det giver yderligere håb til patienter og familier, som i øjeblikket har meget få muligheder."

Leslie M. Thompson, hovedforsker, professor i biologisk kemi, University of California, Irvine

Hun tilføjede: "Prisen er kulminationen på den enorme indsats fra et team af forskere, herunder Dr. Jack Reidling og Yuna Muyshondt fra UC Irvine og UC Davis GMP-faciliteten, som producerede celleproduktet."

Thompson har arbejdet på Huntingtons sygdom i mere end tre årtier og har modtaget $17,6 millioner i CIRM-midler til at fremme både grundforskning og translationelle veje. I 2019 modtog hun 6 millioner dollars til at udvikle stamcellebaserede behandlinger mod Huntingtons sygdom. Med dette initiativ er en ny lægemiddelansøgning nu blevet godkendt af FDA, som baner vejen for den nuværende pris, der finansierer UC Irvine Alpha Clinics tidlige kliniske forsøg med mennesker.

I oktober i år modtog Thompson 2 millioner dollars i CIRM-midler til at udforske et af medicinens mest forvirrende mysterier: hvorfor Huntingtons sygdom ødelægger nogle hjerneceller, mens de skåner andre. Hendes laboratorium integrerer patientafledte stamceller, transkriptomik, proteomik og bioinformatik for at studere sygdomsmekanismer, samtidig med at hun er banebrydende for at forstå, hvorfor visse hjerneceller er mere modtagelige for Huntingtons sygdom end andre. Derudover er Thompson meddirektør for Sue & Bill Gross Stem Cell Research Center ved UC Irvine.

Denne pris er en del af CIRMs projekter i kliniske forsøgsfaser, som har til formål at accelerere lovende stamcelleterapier fra sene prækliniske udviklingsstadier gennem kliniske forsøg for at imødekomme udækkede medicinske behov.

Kilder: