Το UC Irvine λαμβάνει χρηματοδότηση για κλινική δοκιμή θεραπείας με νευρικά βλαστοκύτταρα για τη νόσο του Huntington

Το UC Irvine λαμβάνει χρηματοδότηση για κλινική δοκιμή θεραπείας με νευρικά βλαστοκύτταρα για τη νόσο του Huntington

Ο Leslie M. Thompson, Donald Bren Καθηγητής Ψυχιατρικής και Ανθρώπινης Συμπεριφοράς και Νευροβιολογίας και Συμπεριφοράς στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια, Irvine, έλαβε $11.999.933 Επιχορήγηση του Ινστιτούτου Αναγεννητικής Ιατρικής της Καλιφόρνια για μια άνευ προηγουμένου κλινική δοκιμή μιας νέας θεραπείας με νευρικά βλαστοκύτταρα για τη νόσο του Huntington.

Αυτό το βραβείο υποστηρίζει μια πρώτη στον άνθρωπο μελέτη ασφάλειας και ανεκτικότητας ενός προϊόντος νευρικών βλαστοκυττάρων που προέρχεται από εμβρυϊκά βλαστοκύτταρα για τη θεραπεία της νόσου του Huntington, ένα ορόσημο για ασθενείς που επί του παρόντος δεν έχουν θεραπείες που θα μπορούσαν να αλλάξουν την πορεία αυτής της καταστροφικής ασθένειας.

Η μελέτη θα επικεντρωθεί στην ασφάλεια του κυτταρικού προϊόντος, το οποίο ελπίζεται ότι μπορεί να προστατεύσει τα εγκεφαλικά κύτταρα, να επιδιορθώσει τα κατεστραμμένα εγκεφαλικά κυκλώματα και να επιβραδύνει ή να αποτρέψει την εξέλιξη της νόσου στους ανθρώπους. Αυτή θα είναι η πρώτη δοκιμή κυττάρων που προέρχονται από εμβρυϊκά βλαστοκύτταρα σε άτομα με νόσο του Huntington. Προηγούμενα πειράματα χρησιμοποίησαν κύτταρα από εμβρυϊκά κύτταρα ή ιστούς. Η κλινική δοκιμή έχει προγραμματιστεί να ξεκινήσει στα μέσα του 2026. Αυτή η νέα κυτταρική θεραπεία έχει δοκιμαστεί εκτενώς σε προκλινικές μελέτες ασφάλειας και αποτελεσματικότητας και υπόσχεται να προωθήσει τη θεραπεία της νόσου του Huntington.

Η νόσος του Huntington είναι μια γενετική ασθένεια η οποία καταστρέφει σταδιακά τα εγκεφαλικά κύτταρα, ξεκινώντας συνήθως μεταξύ 35 και 50 ετών και επιδεινώνεται μετά από 10 έως 20 χρόνια. Τα συμπτώματα περιλαμβάνουν ακούσιες κινήσεις, δυσκολία στη σκέψη και στον προγραμματισμό καθημερινών εργασιών και αλλαγές στη διάθεση, όπως η κατάθλιψη.

Η θεραπεία που δοκιμάζεται, που ονομάζεται hNSC-01, χρησιμοποιεί νευρικά βλαστοκύτταρα που μπορούν να προστατεύσουν τα υπάρχοντα εγκεφαλικά κύτταρα από το θάνατο, να αντικαταστήσουν τα χαμένα κύτταρα, να ξαναχτίσουν τα κυκλώματα του εγκεφάλου, να απελευθερώσουν χρήσιμες πρωτεΐνες όπως το BDNF που είναι χαμηλά σε ασθενείς με HD και να μειώσουν τη συσσώρευση επιβλαβών πρωτεϊνών που βλάπτουν τα εγκεφαλικά κύτταρα. Όλα αυτά τα αποτελέσματα έχουν αποδειχθεί σε μελέτες σε ζώα, όπου τα κύτταρα βελτίωσαν επίσης την κίνηση, αποκατέστησαν τη λειτουργία του εγκεφάλου και αποδείχθηκαν ασφαλή για μεγάλες χρονικές περιόδους.

Η κλινική δοκιμή στο UC Irvine θα λάβει μέρος 21 άτομα με πρώιμο στάδιο της νόσου του Huntington, συμπεριλαμβανομένων 12 συμμετεχόντων σε μια ομάδα κλιμάκωσης δόσης Φάσης 1Β και εννέα σε μια ομάδα επέκτασης Φάσης 2Α. Τα κύτταρα εισάγονται χειρουργικά στον εγκέφαλο και τα άτομα παρακολουθούνται στενά για ασφάλεια και πρώιμα σημάδια πιθανού οφέλους.

Η νόσος του Huntington επιβαρύνει τους ασθενείς, τις οικογένειες και τους φροντιστές, που συχνά διαρκεί για δεκαετίες. Μόνο στην Καλιφόρνια, το κόστος νοσηλείας για ασθενείς με HD μπορεί να κυμαίνεται από 3 έως 25 εκατομμύρια δολάρια ετησίως. Εάν είναι επιτυχής, αυτή η θεραπεία θα μπορούσε να επιτρέψει στα άτομα με νόσο του Χάντινγκτον να ζήσουν ανεξάρτητα περισσότερο, μειώνοντας σημαντικά το κόστος μακροχρόνιας περίθαλψης και έτσι μειώνοντας την επιβάρυνση των οικογενειών.

Αυτή η μελέτη είναι ένα συναρπαστικό βήμα για την αναγεννητική ιατρική και τις δυνατότητές της να αλλάξει την πορεία της νόσου του Huntington. Παρέχει επιπλέον ελπίδα σε ασθενείς και οικογένειες που έχουν επί του παρόντος πολύ λίγες επιλογές».

Leslie M. Thompson, Κύριος Ερευνητής, Καθηγητής Βιολογικής Χημείας, Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια, Irvine

Και πρόσθεσε: «Το βραβείο είναι το επιστέγασμα των τεράστιων προσπαθειών μιας ομάδας ερευνητών, συμπεριλαμβανομένων των Δρ Jack Reidling και Yuna Muyshondt από το UC Irvine και την εγκατάσταση UC Davis GMP, που παρήγαγαν το προϊόν κυττάρων».

Ο Thompson εργάζεται για τη νόσο του Huntington για περισσότερες από τρεις δεκαετίες και έχει λάβει 17,6 εκατομμύρια δολάρια σε χρηματοδότηση CIRM για την προώθηση τόσο της βασικής έρευνας όσο και των μεταφραστικών οδών. Το 2019, έλαβε 6 εκατομμύρια δολάρια για την ανάπτυξη θεραπειών με βάση τα βλαστοκύτταρα για τη νόσο του Χάντινγκτον. Με αυτήν την πρωτοβουλία, μια ερευνητική νέα αίτηση φαρμάκου έχει πλέον εγκριθεί από τον FDA, ανοίγοντας το δρόμο για το τρέχον βραβείο που χρηματοδοτεί την κλινική δοκιμή πρώιμου σταδίου του UC Irvine Alpha Clinic σε ανθρώπους.

Τον Οκτώβριο του τρέχοντος έτους, ο Thompson έλαβε 2 εκατομμύρια δολάρια σε χρηματοδότηση από το CIRM για να εξερευνήσει ένα από τα πιο περίπλοκα μυστήρια της ιατρικής: γιατί η νόσος του Huntington καταστρέφει ορισμένα εγκεφαλικά κύτταρα ενώ περισώζει άλλα. Το εργαστήριό της ενσωματώνει βλαστοκύτταρα προερχόμενα από ασθενείς, μεταγραφική, πρωτεϊνική και βιοπληροφορική για να μελετήσει τους μηχανισμούς της νόσου ενώ παράλληλα πρωτοπορεί σε νέους δρόμους για να κατανοήσει γιατί ορισμένα εγκεφαλικά κύτταρα είναι πιο ευαίσθητα στη νόσο του Huntington από άλλα. Επιπλέον, ο Thompson είναι συνδιευθυντής του ερευνητικού κέντρου βλαστοκυττάρων Sue & Bill Gross στο UC Irvine.

Αυτό το βραβείο αποτελεί μέρος των έργων κλινικών δοκιμών του CIRM, τα οποία στοχεύουν στην επιτάχυνση των υποσχόμενων θεραπειών με βλαστοκύτταρα από τα τελευταία στάδια προκλινικής ανάπτυξης μέσω κλινικών δοκιμών για την αντιμετώπιση ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών.

Πηγές: