UC Irvine recibe financiación para un ensayo clínico de terapia con células madre neurales para la enfermedad de Huntington

UC Irvine recibe financiación para un ensayo clínico de terapia con células madre neurales para la enfermedad de Huntington

Leslie M. Thompson, profesora Donald Bren de Psiquiatría y Comportamiento Humano y de Neurobiología y Comportamiento de la Universidad de California, Irvine, recibió 11.999.933 dólares Subvención del Instituto de Medicina Regenerativa de California para un ensayo clínico sin precedentes de una nueva terapia con células madre neurales para la enfermedad de Huntington.

Este premio respalda un primer estudio de seguridad y tolerabilidad en humanos de un producto de células madre neurales derivadas de células madre embrionarias para el tratamiento de la enfermedad de Huntington, un hito para los pacientes que actualmente carecen de terapias que puedan alterar el curso de esta devastadora enfermedad.

El estudio se centrará en la seguridad del producto celular, que se espera que pueda proteger las células cerebrales, reparar los circuitos cerebrales dañados y retardar o prevenir la progresión de enfermedades en humanos. Esta será la primera prueba de células derivadas de células madre embrionarias en personas con la enfermedad de Huntington; Experimentos anteriores han utilizado células de células o tejidos fetales. Está previsto que el ensayo clínico comience a mediados de 2026. Esta nueva terapia celular ha sido ampliamente probada en estudios preclínicos de seguridad y eficacia y promete avanzar en el tratamiento de la enfermedad de Huntington.

La enfermedad de Huntington es una enfermedad genética. que destruye gradualmente las células cerebrales, generalmente comienza entre los 35 y 50 años y empeora a lo largo de 10 a 20 años. Los síntomas incluyen movimientos involuntarios, dificultad para pensar y planificar las tareas diarias y cambios de humor como la depresión.

La terapia que se está probando, llamada hNSC-01, utiliza células madre neurales que pueden proteger a las células cerebrales existentes de la muerte, reemplazar las células perdidas, reconstruir los circuitos cerebrales comprometidos, liberar proteínas útiles como el BDNF que son bajas en los pacientes con EH y reducir las acumulaciones de proteínas dañinas que dañan las células cerebrales. Todos estos resultados se han demostrado en estudios con animales, donde las células también mejoraron el movimiento, restauraron la función cerebral y demostraron ser seguras durante largos períodos de tiempo.

Participará el ensayo clínico en UC Irvine 21 personas con enfermedad de Huntington en etapa temprana, incluidos 12 participantes en un grupo de aumento de dosis de Fase 1B y nueve en un grupo de expansión de Fase 2A. Las células se insertan quirúrgicamente en el cerebro y los sujetos son monitoreados de cerca para verificar su seguridad y detectar signos tempranos de posibles beneficios.

La enfermedad de Huntington supone una carga enorme para los pacientes, las familias y los cuidadores, que a menudo dura décadas. Sólo en California, los costos hospitalarios para los pacientes con EH pueden oscilar entre $3 millones y $25 millones por año. Si tiene éxito, esta terapia podría permitir que las personas con enfermedad de Huntington vivan de forma independiente durante más tiempo, reduciendo significativamente los costos de atención a largo plazo y, por lo tanto, reduciendo la carga para las familias.

Este estudio es un paso apasionante para la medicina regenerativa y su potencial para cambiar el curso de la enfermedad de Huntington. Proporciona esperanza adicional a los pacientes y sus familias que actualmente tienen muy pocas opciones”.

Leslie M. Thompson, investigadora principal, profesora de química biológica, Universidad de California, Irvine

Y añadió: "El premio es la culminación de los tremendos esfuerzos de un equipo de investigadores, incluidos el Dr. Jack Reidling y Yuna Muyshondt de UC Irvine y las instalaciones GMP de UC Davis, que produjeron el producto celular".

Thompson ha estado trabajando en la enfermedad de Huntington durante más de tres décadas y ha recibido 17,6 millones de dólares en financiación del CIRM para avanzar tanto en la investigación básica como en las vías traslacionales. En 2019, recibió 6 millones de dólares para desarrollar terapias basadas en células madre para la enfermedad de Huntington. Con esta iniciativa, la FDA ha aprobado una solicitud de nuevo medicamento en investigación, allanando el camino para la subvención actual que financia el ensayo clínico en humanos en etapa inicial de la Clínica Alpha de UC Irvine.

En octubre de este año, Thompson recibió 2 millones de dólares en financiación del CIRM para explorar uno de los misterios más desconcertantes de la medicina: por qué la enfermedad de Huntington destruye algunas células cerebrales y preserva otras. Su laboratorio integra células madre derivadas de pacientes, transcriptómica, proteómica y bioinformática para estudiar los mecanismos de la enfermedad y, al mismo tiempo, es pionera en nuevas vías para comprender por qué ciertas células cerebrales son más susceptibles a la enfermedad de Huntington que otras. Además, Thompson es codirector del Centro de Investigación de Células Madre Sue & Bill Gross en UC Irvine.

Este premio es parte de los proyectos en etapa de ensayo clínico de CIRM, cuyo objetivo es acelerar terapias prometedoras con células madre desde las últimas etapas de desarrollo preclínico hasta ensayos clínicos para abordar necesidades médicas no satisfechas.

Fuentes: